Neue An­sät­ze: Blu­ter­krank­heit könn­te heil­bar wer­den

Kurier - - Lebensart -

Rund 400.000 Men­schen dürf­ten in Ös­ter­reich an Sel­te­nen Er­kran­kun­gen lei­den. Zu den be­kann­tes­ten ge­hört die Hä­mo­phi­lie, die Blu­ter­krank­heit, mit mehr als 800 Be­trof­fe­nen. Wäh­rend der „Tag der Sel­te­nen Er­kran­kun­gen“(28. Fe­bru­ar) ins­ge­samt das Be­wusst­sein für die bis zu rund 8000 Krank­hei­ten stei­gern soll, gibt es bei Hä­mo­phi­lie A und B dra­ma­ti­sche Neu­ent­wick­lun­gen – bis hin zu Hei­lungs­chan­cen.

Die Blu­ter­krank­heit ist ei­ne ver­erb­li­che An­la­ge zu ei­ner man­gel­haf­ten Bil­dung von Blut­ge­rin­nungs­fak­to­ren. Die re­gel­mä­ßi­ge Ga­be des feh­len­den Blut­ge­rin­nungs­fak­tors aus Spen­der­plas­ma oder bio­tech­no­lo­gi­scher Her­stel­lung hat den Be­trof­fe­nen ei­ne weit­ge­hen­de nor­ma­le Le­bens­er­war­tung ge­bracht. Gleich­zei­tig sind auch die ge­fürch­te­ten Kom­pli­ka­tio­nen wie Ge­lenks­blu­tun­gen mit In­va­li­di­tät viel sel­te­ner ge­wor­den. Wei­ter­hin blei­ben die Be­trof­fe­nen aber ab­hän­gig von der Zu­fuhr der Ge­r­in­nungs­fak­tor-Prä­pa­ra­te.

Bei Hä­mo­phi­lie B (Fak­tor IX-Man­gel) könn­te sich die­se Si­tua­ti­on aber in Zu­kunft än­dern. Im New En­g­land Jour­nal of Me­di­ci­ne ist ei­ne kli­ni­sche Stu­die zur Gen­the­ra­pie der Hä­mo­phi­lie B er­schie­nen. In der Stu­die von L. A. Ge­or­ge vom Child­ren's Ho­s­pi­tal of Philadelphia und sei­nen Co-Au­to­ren be­ka­men zehn Pa­ti­en­ten mit Hä­mo­phi­lie B ein­ma­lig spe­zi­el­le „Gen­fäh­ren“in­ji­ziert: Sie sol­len Le­ber­zel­len „in­fi­zie­ren“und da­mit das Erb­gut für die Pro­duk­ti­on ei­nes Blut­ge­rin­nungs­fak­tors ein­schleu­sen.

Bis­her zeig­ten sich fol­gen­de sehr po­si­ti­ve Er­geb­nis­se: Bei den zehn Be­han­del­ten kam es durch die ein­ma­li­ge Gen­the­ra­pie-Ver­ab­rei­chung zu ei­nem An­stieg der Kon­zen­tra­ti­on des Blut­ge­rin­nungs­fak­tors auf 34 Pro­zent des Nor­mal­wer­tes. Die Blu­tungs­häu­fig­keit re­du­zier­te sich um 97 Pro­zent. Für ei­nen Rou­ti­ne-Ein­satz ist es aber noch zu früh.

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