儿童癌症:静待阳光照射

Sanlian Shenghuo Zhoukan - - 目录 - 记者黄子懿

与成人不同,儿童肿瘤的发病更像是某种偶然的“万一”。“万一”意味着市场的稀少,尽管治愈率高,但属于儿童的抗癌药仍然十分匮乏。这背后,是制药公司的营利性与社会大众所要求的公益性的矛盾。

“妈妈,你要记得我”

对于不到4岁的小皓宇来讲,童年正在成为很痛苦的记忆。

在同龄小朋友都进入幼儿园、摆弄玩具和绘本时,他却损失了自己身体的一切毛发,面容惨白地躺在医院一米多宽的病床上,身上插着导管,依偎在母亲李蓉的怀里。

他下肢没有知觉,无法站立和行走,翻身时需要李蓉用手把他扶起,调整姿势后再躺下。疼的时候,他会哭闹着大喊大闹要妈妈抱,李蓉只好一边抱着他,一边拿出手机放动画片让他观看,尽可能调低音量,避免打扰他人。

即使在这片刻安静的间隙,李蓉也是一脸愁容。讲述儿子的病情时,这位母亲的眼泪一直在眼珠里打转。她儿子患的是神经母细胞瘤,一种罕见的儿童实体肿瘤病症,被发现时已在全身转移扩散:脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。最严重的时候,肿瘤压迫神经造成排尿困难,加上周身疼痛,小皓宇难受得整夜无法入眠。

“他这么小,怎么会得肿瘤?”两个月前,当儿子在天津儿童医院确诊时,她仍不敢相信,仅有3 岁多的小皓宇,会患上一种看似只属于成年人的疾病,直到后来转院,来到天津市肿瘤医院儿童肿瘤科。

走进这个全国最早的儿童实体肿瘤诊治科室,所见都的是和小皓宇一样的清一色“小光头”,他们掉了眉发,似乎失去了这个年龄应有的亮色,与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至,记者一度需要小心翼翼地询问守候在旁的父母,才能分辨出孩子的性别。

患儿来自五湖四海:四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里,经历都非常相似:突然发病,数

次被误诊,辗转多个医院,直至确认恶性肿瘤——根据世界卫生组织(WHO)调查,这已成导致儿童死亡的第二大因素,仅次于意外伤害。

儿童恶性肿瘤,俗称“儿童癌症”,通常用于指 15 岁以下的儿童。WHO资料显示,儿童期癌症相当罕见,仅占癌症总数的0.5%至 4.6%。全世界儿童期癌症总发病率为每100 万名儿童 50 至 200 例。而在中国,2017年大约有 3.5 万名 15岁以下的儿童被诊断患癌症,目前患儿总数约在15万左右。

“发病率大约在万分之一左右,缓慢提升。”天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰近些年来愈发感觉忙碌。成为科室主任10年以来,科室每年的门诊数量已从 1000 余人次增至如今的 8000 余人次。而在 1986年她刚参加工作时,整个科室只有6张床,还经常收不满,只好兼收外科病。“换现在完全不可能。”闫杰说。

现有的 38张病床供不应求,科室常常加床至60余张。即使这样,每天仍有病人进不来。外地病人占了 75%左右,因为这是全国少数几个能开展儿童实体瘤专业诊治的科室。与庞大的患者群体相比,全国现在仅有两家肿瘤医院有儿童肿瘤科,另一家 是中山大学附属肿瘤医院,以血液系统肿瘤为主。

说起儿童肿瘤,最普遍的反应是儿童白血病。实际上,儿童肿瘤主要分实体肿瘤和血液系统肿瘤两大类。白血病是最常见的血液系统肿瘤,而实体肿瘤是各种“母细胞瘤”,包括神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等。由于发病率比成人低,大众甚至诸多基层医生对儿童肿瘤知识往往匮乏。

来到天津市肿瘤医院的患儿,几乎都有过被误诊的经历。2018 年 3月,当小皓宇在家发病,左下巴肿大、吃喝困难时,当地大夫诊断为“淋巴结肿大”,吃药半月,病情不见好转,反而愈发严重。肿瘤挤压神经,他走路开始不稳,一碰就倒。李蓉把孩子直接送往儿童医院后查出,这不是普通肿瘤,怀疑已是转移,但仍未确诊。

与成人肿瘤不同,儿童肿瘤进展极快,从Ⅰ期发展到Ⅳ期往往在三四个月之间。一旦误诊,将错过最佳的治疗时机。但由于认知不足和缺乏早期筛查机制等,早期的肿瘤发现很难,一经发现,几乎都是晚期。闫杰说,相对较好的一个早发现方式是,定期带孩子去查B超。

但很少有家长会有这个意识,所有的小朋友发

病前几乎都一切正常。来自四川的2岁女童王琳琳也患有神经母细胞瘤,IV期高危。她原本很是活泼,亲友们都称她为“猴子”。2018 年 1 月,她在家里玩耍时突感胸口剧疼。她聪明好动,开口说话很早,当晚主动开口对妈妈张彤说:“妈妈,我胸口疼。”

张彤翌日立即将其送往当地医院,医生做了胸片,说肺上有东西,但不能确定是什么。后来,张彤按住她做了CT,发现有肿瘤。经家人商议后,王琳琳被送到重庆儿童医院诊治,花费20多万元,手术却失败了。这位母亲至今还在想,如果她没有那么早说话、如果她一上来就被送到这里,如今的病情会怎样。

“如果严格定义,未确诊也叫误诊的话,估计超 80%的患儿都有过被误诊的经历,只是误诊多少、时间和后果不同而已。”美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童癌症基金会创始人李治中说,“这也不能怪基层医生,他们可能一辈子也不会见到几个。”

生病之后,王琳琳不再活泼了。7月末的某个下午,当阳光透过两米高的大窗户照射进来,她表现出很不适应,从睡梦中惊醒,哭闹着用手要遮住阳光。妈妈只有一边唱歌安抚她入睡,一边为她遮 阴庇护。“她变了很多。”张彤苦笑着说。

被改变的不仅是孩子,还有整个家庭。孩子生病后,父母至少一方会放弃工作,全身心陪孩子治病。肿瘤医院门口扎堆的租房中介中,总有些年轻父母的身影。张彤辞了四川的工作,来到天津,在医院附近租了每月 2400多元的一居室,全职照料,父亲则是每月请假来定期看望王琳琳。两人结婚五年,才有了王琳琳这一个孩子。

李蓉家住静海区,是天津本市人,也为了小皓宇在医院对面租了房,隔天过来验血。化疗期间,小皓宇吃不下东西,一度恶心呕吐。做母亲的看了非常心疼,自己也吃不下了,“一家人都是崩溃的边缘”。

最让她心疼的是,孩子每次发病疼痛时。疼得难受,小皓宇会自己打自己胸口,抽自己嘴巴,白天黑夜都睡不着觉。最难受时,他经常大喊:“妈妈我不想离开你,妈妈我叫小皓宇,你要记得我。”

能治愈的疾病

用医生的话说,6月 22日,小皓宇被送进医院时,已是病入膏肓。他眼睛发青肿起,乍看像是熊

猫眼,走立困难,需要妈妈一直搀扶。发病前,他在家一切正常,除了走路会一踮一踮。母亲曾以为,这是他此前摔过跤的缘故。

经过穿刺、骨穿等五天检查,小皓宇被确诊为神经母细胞瘤的IV期高危,需要立即住院治疗。闫杰告诉李蓉,孩子身上的肿瘤已扩散至全身,各项指标都不达标,能不能挺过这一关化疗还难说。

化疗的第一个疗程,小皓宇反应激烈,不仅恶心呕吐、吃不下饭,还感冒发烧,整日咳嗽。整个第一个疗程,小皓宇在医院住了半个多月,输了4磅多血,艰难地挺过来了。李蓉惊喜地发现,儿子的情况在好转。至少,送往医院时的熊猫眼、脑袋和下巴的“包”慢慢地下去了。“这多少算是一个奇迹。”闫杰对李蓉说。

对于闫杰来讲,儿童肿瘤的诊治中,奇迹并不少见,“小孩子的生命力特别强”。她曾按照经验判断可能不行的病例,经常治着治着“居然都能活过来”。孩子们懵懂天真,并不知癌症意味着什么。化疗期间,他们没有心理负担,药物吃了吐、吐了接着吃,“好多成年人还没吃就开始吐了”。

与成人癌症被称为“众病之王”相比,儿童肿 瘤治愈率相对较高,二者在发病肌理、治疗方式都有很大不同。儿童癌症发病快、进展快,但对化疗药物的敏感度也更高,即使是肿瘤已扩散,也有治愈的可能。

“同样的化疗药,无论按公斤体重算还是单位面积算,儿童的剂量都比成人的要大。”是因为儿童肿瘤细胞往往处于复制和活动中,这时用药效果更好,而成人肿瘤以上皮性的癌变尤为多见,与儿童肿瘤相比化疗多不敏感,同时儿童组织修复能力也更强。李治中则补充,儿童癌症的基因突变往往很少,一般只有几个,抗药性的可能性也更低。

目前,国内外儿童肿瘤的治愈率很高。在美国,儿童癌症存活率达80%。而在天津市肿瘤医院儿童肿瘤科,总体治愈率(五年存活率)也在70% 多以上。其中,淋巴瘤达 80% 以上、肝母细胞瘤 90%、肾母细胞瘤 90%以上,闫杰认为严重最难治愈的神经母细胞瘤,也在50% 以上。

但这些高治愈率,并不为多数民众乃是地方医生所熟知。最初在基层医院看病的家长们,几乎都曾听过医生放弃治疗的劝告。在重庆儿童医院时,医生曾经劝过张彤一家人放弃,“继续治下去,有很

大可能人财两空”。

8 月 3日,闫杰在出门诊时,遇到了一个肾母细胞瘤肺转移的患儿,母亲是来自河北医科大学第四医院(肿瘤医院)的医护人员。在当地医院看过后,医生径自告诉她希望渺茫,“生二胎吧”。闫杰则安慰她,肾母细胞瘤治愈率很高,即使肺转移,治愈率也在70%以上。这位本身就对肿瘤有一定认知的妈妈,仍忍不住战战兢兢地问闫杰:“能活到 20多岁吗?能我就满足了。”“肯定不止。”闫杰耐心地答道。

家属的焦虑,也来自就诊时所遇尴尬与空白。绝大多数儿童医院并不擅长肿瘤,而诸多肿瘤医院也没有开设儿科。王琳琳在重庆住院时,被安排在了心胸外科,以治疗小儿心脏病为主,手术都是从北京请来的专家主刀。而在小皓宇也辗转到天津儿童医院确诊,李蓉一听是肿瘤,经判断赶紧送来了肿瘤医院。

“儿童肿瘤的诊治,对多学科会诊的要求很高。”李治中说,儿童肿瘤的治疗,综合治疗需要跟上,后者也是中国诊疗体系的一个难点。比如,儿童的放疗就需要保持身体不动,这又涉及小儿麻醉,目前中国能施行的医院很少。

1982年,中国肿瘤学创始人金显宅根据儿童肿瘤的特点,在天津市肿瘤医院组建了儿科。闫杰说,一个儿童肿瘤科方便把将病人都管理起来,衔接治疗流程、术后随访等。“要是搁在各个科室里,没有全面建议,病人不知道往哪去,有时候就疏忽了,甚至跑了。”

在儿童肿瘤科待了 32 年,闫杰见证了诸多悲欢离合。儿童肿瘤的发病,尤其是实体瘤中多见的各种母细胞瘤,多是因为在母体中胚胎发育的缺陷或基因突变,造成细胞变异。世界卫生组织认为,怀孕期间遭受过一定量的电离辐射或接触某些化学有害物质等,都会加大胎儿患病的风险。但与几乎所有癌症一样,很难找到具体的病因。

许多夫妻在子女患病前后离了婚。闫杰曾遇到过一位有医学背景的父亲,在儿子患病后指责女方基因有缺陷,只因其有直系亲属患有肝癌,“肯定是他妈妈的事儿”。闫杰只好解释“,母体”并非指母亲,而是母细胞。对方又认为,那就是他俩基因不合适,不能再结合在一起。离婚后,母亲含辛茹苦,一人带着孩子治病,所幸效果挺好。“现在还活得好好的呢。”讲到这里她叹了口气,“多可恨呐。”

也有好心人时常来献爱心。每周三,会有志愿机构来到精心装扮过活动室为患儿和家属做活动。曾经还有一位中央财经大学的教授,来探望患成年癌症 的朋友时,偶然得知了儿童肿瘤科的存在。该教授看见病房里满目的“小光头”,动了恻隐之心,主动联系科室,说愿意出资数万元捐助困难家庭治病。

这笔钱最后给了一个东北地区的困难家庭,患儿是一位神经母细胞瘤晚期的小女孩。化疗刚开始没多久,一家人就没钱了。父亲有放弃之念,但女孩的姥爷说:“主任您尽管治,钱我来想办法。”姥爷最后东拼西凑,借来了所有能借的钱,硬生生地让女孩治完所有疗程。

一如这位姥爷,多数家庭都在默默地咬牙挺着。李蓉和张彤,都孤身一人住在肿瘤医院附近。李蓉每日花费在 200 ~ 300元,主要用在食宿上。她很少带儿子去人多的地方,怕花钱,更怕感染。每天在医院与出租房两点一线之间奔波,一到夜幕降临,巨大的孤独感就会袭来。

在几十公里外,她的家静海区,还有两个女儿由丈夫照料着,一个9岁,一个 12岁。想家的时候,她就会拿出手机里过去的照片挨着翻看。张彤说,她会尽最大努力,哪怕只能让小皓宇多活几年。两个女儿告诉她“:弟弟能活多久,我们就能开心多久。”

“闯关”药

小皓宇的治疗之路还很漫长。他才刚刚开启第二个化疗疗程,要待扩散至骨髓等地的肿瘤都“打没了”之后,才能进行切除手术。情况不容乐观,小皓宇的一个肾可能要保不住了。但李蓉说,看见如今小皓宇第一个疗程有成效,他们已经很知足了,即使儿子还不能走动。

神经母细胞瘤,是目前儿童实体肿瘤中最难治愈的一种。在经历了化疗、切除手术之后,还有干细胞移植手术乃至二次移植手术等待着小皓宇。未来半年,他可能都只有在医院度过。同病房的家长,用“闯关”形容整个流程。“就是闯关,一关一关地闯。”他这样说道。

和成人癌症一样,儿童癌症的治疗常采用“手术 + 化疗 +放疗”的方式。效果一度不好,以实体肿瘤中最常见的淋巴瘤为例,80年代科室刚起步时,国际上淋巴瘤治愈率为40%多,科室当时仅有20%多。闫杰记得,“当时家长经常一看晚期了,治疗效果又不好,自己也没钱,就走了”。

改变始于 90 年代。欧美等地牵头进行多中心临床实验,出台了多种化疗药组合的方案,改变了过去单药为主的局面,同时也上市了很多新药,儿

童肿瘤的治疗才开始慢慢变得乐观起来。1997 年,中国抗癌协会也成立了小儿肿瘤专委会,为儿童肿瘤的研究和诊治统筹全局。

但对儿童来讲,传统的“手术 + 化疗 + 放疗”方式有很大的长期副作用,治愈癌症很可能只是未来艰难生活的开始。李治中透露,在发育过程中使用高剂量化疗、放疗不仅可能造成儿童神经发育不全、智力受损、长期抑郁等,甚至还可能引起新的基因突变,导致部分患儿治愈多年后出现白血病等和首次癌症毫无关系的“二次癌症”。

闫杰门诊接待的病人和家属中,有很大一部分就是过来复查的家属。8月3 日上午,她遇见一个髓母细胞瘤治愈10年过来复查的母亲。母亲说,孩子头颅放疗后似乎智力发育有点受影响,学习跟不上,最后没考上高中。她不敢让孩子离家太远,“家门口上了个中专,我很知足了”。

目前,国内外针对儿童癌症的化疗药物中,几乎都以成人药物为主。与儿童癌症的高治愈率、化疗的高副作用相比,“儿童抗癌药研发的情况,不是非常不乐观,是几乎可用‘惨淡’来形容”。李治中说。

过去 20年中,治癌领域领先的美国只批准了4种有关儿童的抗癌药,其中3种还是化疗药,同时能为成人所用。万分之一的低发病率导致患者群体规模不大,没有制药公司重视,因故儿童肿瘤用药只能跟着成人用药的节奏,甚至慢上半拍。

以治疗神经母细胞瘤的药物为例。这些年来,治疗此病症,国内外已开始采用二次自体干细胞移植的方式,闫杰的科室采用此方式能将治愈率大幅提高到 60% ~ 70%以上。“过去神经母细胞瘤,怎么治怎么都不行。”闫杰说。

但在移植手术后,可用于治疗此病症的靶向药GD2 抑制剂却一直没能进入中国。“GD2抑制剂大约能将治愈率再往上提高10% 左右。”闫杰说,GD2 抑制剂的药物 Unituxin 在美国已获批三年,效果很好,但在国外很多靶向药已不需临床实验就可进入中国的情况下,GD2抑制剂却一直被挡在门外。李治中认识的一些家长,为了用这种药,就花费上百万元飞往西班牙和美国就医。

还有一些具备良好功效的化疗药物,曾在国内出现后就消失了。化疗药马法兰(Melphalan,也称Alkeran)能治疗多种肿瘤,可用于神经母细胞瘤的干细胞移植阶段,效果很好,但国内也没有。2010年,天津市肿瘤医院开始做干细胞移植手术,没有马法兰,就用环磷酰胺(Cyclophosphamide,CTX) 等药物代替,结果效果很不好,一些患儿手术不到一年就复发。“治得都没信心了,快放弃了。”闫杰说,当时很多病人家属私下交流后,开始质疑治疗效果,不愿做移植手术。

马法兰也可用于治疗视网膜细胞瘤,一种儿童常见的眼部恶性肿瘤,5月舆论关注的河南女童王凤雅所患的病症。这种疾病在儿童实体肿瘤中发病率仅占 1%左右,如果早期发现并进行动脉介入治疗,是可保住眼睛乃至治愈的。但由于缺少马法兰,加之发现晚,国内很多患儿未能保住眼睛,只有以摘眼的代价换取生命。

2016年的冬天,就有一对走投无路的山东父母,在儿子患有此病、快要失去视力却苦寻马法兰不得的情况下,走上了省会济南的城市中心泉城广场,举起一块白底红字的血书泡沫,上面写着“马法兰来救命”。他们以这样一种近乎决绝的方式,吸引到了当地媒体关注,换来了马法兰和一岁儿子明亮的双眼。

实际上,早在 1996 年,由葛兰素史克(GSK)生产的马法兰就已获批进入中国,但当时的定价是不能超过 70 元 / 瓶(2mg 每片、25片一瓶),成了当时中国内地最便宜的抗癌药之一。相比之下,马法兰(30片2mg)在国外的售价高达 360 美元/瓶。巨额差价让葛兰素史克亏损严重,后将马法兰撤出中国。2012 年,他们将马法兰卖给另外一家药企Aspen后,该药就再未申请进入中国市场。

“国内做干细胞移植的,都得用马法兰,成人和儿童肿瘤都是。没有什么替代药物,我们用过替代药物,效果不好。”闫杰说,很多患儿家属不惜飞赴香港等地购买,再拿过来给医生用。

较低的定价也曾让治疗肾母细胞瘤的化疗药放线菌素 D(Dactinomycin)紧缺。闫杰记得,2015年前后该药一度断供,导致患儿家属只有使用价格更高的进口药。后来一看,是因该药定价过低,国内只剩下一家生产企业,而当时恰逢该企业生产线调整,以致全国断供。

“药企不是慈善机构,相较于成人肿瘤,儿童抗癌药的市场太小,一年就几百上千个病人,制药公司肯定算不过账来。”李治中说,这其实也是目前儿童肿瘤用药和研发市场所面临的最大困境。

改变何来

李蓉还在为孩子的治疗费用发愁。才进行到第二个疗程,小皓宇的治疗就已经花费了 6 万余元,

如果想要治愈,一共则需十余个疗程。而张彤,仅那次在重庆不成功的手术前后,就花去了20 多万元。

儿童肿瘤的治疗亦不便宜,普遍都需要 10 万元以上,如果是IV期患儿,则可能高达三四十万元。闫杰说,儿童肿瘤医疗,综合治疗非常重要,化疗药很多都可以报销,但辅助支持治疗的费用才是大头。“比如有些孩子送来就是晚期了,一个疗程打下去骨髓都空了,得不停地输血,那就是无底洞。”

有一位父亲,每到门诊时就跪在医院门口求助。也不时有千里迢迢奔赴过来的家长,因费用问题放弃了治疗。前述 GD2 抑制剂,若在香港购入治疗,也需要花费上百万元。三年多来,闫杰只遇到过一对患儿父母自掏腰包购入了这种药,这对父母来自医药行业,有资金,也有渠道。

更多的患儿来自农村,属于新农合医保。与儿童白血病 2011年被各省市纳入医保范围不同,目前的实体肿瘤多需自费。张彤知道,新农合异地报销最多只能报销 30% ~ 40%,她曾托人去问过,老家医保部门工作人员说,没听过这种病,可能不能报销。

未纳入的也有制药企业研发目录。李治中在美国诺华制药(Novartis)从事抗癌药研发工作多年。对于 GD2抑制剂,他感到一个很奇怪的现象:在美上市三年,GD2抑制剂在中国却完全没有。“以前别说上市的药,即使一个很有希望的抗癌药,在临床阶段可能就有仿制药出来,但这药是完全没有,就是因为不盈利。”

虽然中国儿童肿瘤患者有15万,幸存者超 100万,但与成人肿瘤市场相比,只是沧海一粟,药企对此领域不感兴趣。发达国家亦是如此,美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)每年用于癌症研究的经费超为40亿美元,只有4% 用于儿童癌症。美国 Kids V Cancer 基金会指出,如今有900种成人抗癌药在研发进程中,但只有很少的一部分也应用于儿童肿瘤,绝大多数儿童抗癌药历史都有超 20年之久。

一些儿童由此错过了最佳治疗时机。美籍华裔妈妈凯西的 10岁儿子土土(Joey)在 2013 年 3 月被诊断出患有一种罕见的基因融合肾癌,一年时间

里历经两次大手术、口服五种不同化疗药、两次注射化疗,仍然无法停止肿瘤的扩散和生长。

一种全新的 PD1免疫疗法是他们的希望,其成人临床试验当时已开始,成效显著,但儿童临床试验却按兵不动。因为按照美国药监局规定,如果引入额外儿童患者,会推后新药的审批时间,造成药企经济损失。尽管 Kathy 一家从 2014 年 4月就向六家药厂申请使用该疗法,州议员甚至司法部分都来帮助呼吁,他们还是没能参加实验。

半年后,该药终于获批上市,土土成了全球首个使用该药物的儿童。结果显示,PD1疗法对抑制他体内的肿瘤非常有效。然而,错过的时间窗再也无法弥补,两个月后,土土还是离开了人世。Kathy悲痛中无数次地问自己:“如果儿子早点用上这新药,结局会不会有所不同?”

在为土土申请用药的过程中,她已在着手准备成立一个相关基金会,推动儿童抗癌药的研发。土土去世后,她将基金会命名为“土土的翅膀”(Joey's Wings Foundation)。主要包括建立该病症的数据库,收集肿瘤标本,同时资助相关研究。2017年,基金会曾给美国德州大学捐助10万美元,用于研究此类病症——这些都还不够,他们的目标是通过法律推动儿童抗癌药研发根本局面的变革。

2003年,美国曾通过了《儿童研究平等法案》( Pediatric Research Equity Act ,PREA),要求成人药物进行儿童适应证的评估。例如,如果一个药企开发的抗癌药所适用癌症也发生在儿童身上的话,药厂必须在儿童中测试该药。然而,这项法案并无大效,因为儿童几乎不会得乳腺癌、肺癌等成人肿瘤。

Kathy 与 Kids V Cancer发现了问题所在。他们决定推动一个国会提案,对此进行修正。根据提案,当一个成年抗癌药的分子靶点和一个儿童癌症相关的话,药厂必须进行该儿童癌症药物的研究。Kathy说,其意义在于,“我们不再以癌症发生的部位来定义,比如乳腺、肺、结肠等,而是用分子靶点来定义癌症”。

法案被命名为《加速儿童治愈和公平研究的法案 》( Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act,也称 RACE法案)。提案过程并不顺利,各大药厂聘请的游说集团列出各种理由对议员进行多次游说,如研发成本、市场规模等。但每到关键时间点,Kathy就会联结上百名家长,在社交网络上请愿呼吁,质问投反对票的议员,“为什么不投票?”2017 年 8月,他们成功了。在经过参众两院一致通过后,美国总统特朗普批准将该法案写进法律。

“这是非常重要的一个法案。”李治中说,以前一个抗癌药如果在成人、儿童身上都有用,一定是先给成人,甚至只给成人。该法案则规定了相应儿童抗癌药的研究,“以前是可做可不做,现在是必须做”。

李治中也表示,药企研发风险和成本太高,99%的基础研究到不了临床实验阶段,而临床实验90%也会失败,美国药企平均每推出一个新药,耗费成本十余亿美元。因此,其市场导向可以理解,关键是如何调节药企盈利导向和儿童抗癌药的公益属性。“新药一定要高利润,药企才会去做。”

他所创立的向日葵儿童癌症基金会,除要科普儿童癌症、解决信息鸿沟的问题外,另外一个计划是利用中国患儿相对较大的病例基数,将美国儿童抗癌药的研发结合起来,甚至引入一些已有的抗癌药,例如 GD2。

最近,李治中刚开始跟各大院方接触,了解医生和病人需求。之后打算找美国药厂,将一些药物的审批引入中国。如果没办法,就争取在中国做类似的药物。“要协调医院、药厂和政府三方,是非常大的事情,但总得有人来做。”李治中说。

对闫杰等医生来讲,情况越来越好。他们并未感觉到药物稀缺抑或是新药的研发紧迫。她说,大剂量使用成人化疗药,的确对儿童有很大副作用,这点国外相对更看重,但国内确实顾不上,目前关键还是提高治愈率——与其他儿科病相比,儿童肿瘤治愈率还不够高,这也是恶性肿瘤成为儿童第二大死因的背景之一。

除马法兰外,曾一度消失的放线菌素D、长春新碱等都重回了药房,药物组合使用等新疗法,也让闫杰越治疗越有信心。难得碰到一个无法治愈而去世的小孩,她会难受好几天。而在80年代刚起步时,一个孩子如果得了肿瘤,往往只有几种单药换着用,“几个月就没了”。

她的电脑里存有不同时期患儿的各种照片。科室会定期将已治愈的患儿及其家属请回来,让他们给正在煎熬的家长以信心。很多患儿治愈后已长大成人,有的上了大学、学业有成,有的结了婚、家庭美满。

一个20岁小伙子让她至今印象深刻。若干年前,当孩子被送来时,是淋巴瘤Ⅲ期。治疗期间不顾化疗反应,父母依然让他坚持游泳锻炼。如今,这位孩子已长成了一米九的大个儿,阳光开朗,做了健身教练。2018年的一次活动,他特意带着女朋友前来,指着如今小皓宇和王琳琳住院的病房说:“看,我当时就住这儿。” (文中患者及亲属名称均为化名)

美国波士顿儿童医院,一位母亲在与患癌的儿子交流

2. 广州中山大学附属肿瘤医院内,两位患儿在一起玩游戏 3. 天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰

1. 美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童癌症基金会创始人李治中

天津市肿瘤医院儿童肿瘤科病房内,一位母亲在照料患病的儿子

6 月 5日,美国总统特朗普签署儿童癌症治疗研究法案。该法案命令美国国家卫生研究院改进儿童、青少年的癌症治疗

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