Se acer­ca el fin de la en­fer­me­dad

Co­rri­gen en un em­brión la mu­ta­ción que cau­sa una en­fer­me­dad he­re­di­ta­ria. ¿Fun­cio­na en to­das?

El Colombiano - - PORTADA - Por RA­MI­RO VE­LÁS­QUEZ GÓMEZ

Pa­re­ce que sí se po­drían eli­mi­nar las en­fer­me­da­des he­re­di­ta­rias, se­gún lo de­mos­tró un avan­ce con em­brio­nes hu­ma­nos en el cual se uti­li­zó una no­ve­do­sa técnica ge­né­ti­ca.

Mi­llo­nes de ni­ños en el fu­tu­ro po­drían li­brar­se de en­fer­me­da­des he­re­di­ta­rias, mu­chas de ellas no so­lo muy in­ca­pa­ci­tan­tes sino mor­ta­les.

Cien­tí­fi­cos re­por­ta­ron la co­rrec­ción en em­brio­nes de una mu­ta­ción que pro­vo­ca una se­ria con­di­ción del co­ra­zón que es la cau­sa más co­mún de muer­te sú­bi­ta car­día­ca y que afec­ta a una de ca­da 500 per­so­nas.

“Gra­cias a avan­ces en las tec­no­lo­gías de cé­lu­las ma­dre y edi­ción de ge­nes, fi­nal­men­te es­ta­mos re­sol­vien­do mu­ta­cio­nes que cau­san en­fer­me­da­des que im­pac­tan mi­llo­nes de per­so­nas”, ex­pre­só Juan Car­los Iz- pi­sua Belmonte, pro­fe­sor del La­bo­ra­to­rio de Ex­pre­sión de Ge­nes en el Ins­ti­tu­to Salk y uno de los au­to­res del avan­ce.

“La edi­ción de ge­nes es­tá en su in­fan­cia y a pe­sar de eso es­te desa­rro­llo pre­li­mi­nar mos­tró ser se­gu­ro y efec­ti­vo; es cru­cial que con­ti­nue­mos con ex­tre­ma cau­te­la, po­nien­do la ma­yor aten­ción a con­si­de­ra­cio­nes éti­cas”.

Me­dian­te la técnica de edi­ción ge­né­ti­ca CRISPRCas9 se pue­de cor­tar una se­cuen­cia del ADN pa­ra eli­mi­nar una mu­ta­ción no­ci­va y re­pa­rar el gen. Eso fue lo que hi­cie­ron con em­brio­nes hu­ma­nos en la­bo­ra­to­rio, lo­gran­do eli­mi­nar una mu­ta­ción en el gen MYBPC3.

He­re­dar una so­la co­pia de la mu­ta­ción con­du­ce a desa­rro­llar la car­dio­mio­pa­tía hi­per­tró­fi­ca, pa­ra la cual so­lo exis­ten pa­lia­ti­vos.

Hoy se co­no­cen más de 10.000 en­fer­me­da­des y con­di­cio­nes de sa­lud con­tro­la­das por un so­lo gen.

Co­mo una per­so­na con la mu­ta­ción tie­ne 50 % de chan­ces de pa­sar­la a sus hi­jos, co­rre­gir­la en em­brio­nes pre­ven­dría que se afec­ta­ran no so­lo ellos sino sus des­cen­dien­tes en el fu­tu­ro.

“Ca­da ge­ne­ra­ción por­ta­ría la co­rrec­ción por­que re­mo­vi­mos la va­rian­te cau­san­te de la en­fer­me­dad en el li­na­je fa­mi­liar”, ex­pre­só Shoukh­rat Mi­ta­li­pov, au­tor se­nior del es­tu­dio, di­rec­tor del Center for Embryo­nic Cell and Ge­ne Therapy en Ore­gon Health & Scien­ce Uni­ver­sity.

“Usan­do es­ta técnica es po­si­ble re­du­cir la car­ga de es­ta en­fer­me­dad he­re­di­ta­ria en la fa­mi­lia y even­tual­men­te en la po­bla­ción hu­ma­na”.

El avan­ce se hi­zo con em­brio­nes desa­rro­lla­dos in vi­tro

y se en­con­tró que no so­lo se eli­mi­na­ba la mu­ta­ción sino que el ADN se re­pa­ra­ba de ma­ne­ra co­rrec­ta y no se to­ca­ban otros ge­nes cer­ca­nos.

Aun­que se tra­ta de un avan­ce im­por­tan­te, fal­tan asun­tos por re­sol­ver an­tes de lle­var­lo a la prác­ti­ca mé­di­ca, en­tre ellos ver si apli­ca pa­ra otras mu­ta­cio­nes.

La era de los ni­ños sa­nos

FO­TO COR­TE­SÍA OHSU

La ima­gen mues­tra el éxi­to en la fer­ti­li­za­ción in vi­tro lue­go de la co­rrec­ción ge­né­ti­ca de la mu­ta­ción.

Newspapers in Spanish

Newspapers from Colombia

© PressReader. All rights reserved.