La fin des ma­la­dies gé­né­tiques ?

Une ex­pé­ri­men­ta­tion réus­sie sur des em­bryons sus­cite à la fois es­poirs et craintes

La Montagne (Vichy) - - France & Monde Actualités -

Fe­ra-t-on un jour naître des bé­bés exempts de toute ma­la­die gé­né­tique ? Des gènes por­teurs d’une ma­la­die hé­ré­di­taire ont été cor­ri­gés dans des em­bryons hu­mains pour la pre­mière fois grâce à une tech­nique qui sou­lève au­tant d’es­poirs que de ques­tions éthiques.

Ces tra­vaux, pu­bliés dans la re­vue Na­ture, n’en sont qu’à un stade pré­li­mi­naire mais ouvrent po­ten­tiel­le­ment la voie à de grands pro­grès dans le trai­te­ment des ma­la­dies gé­né­tiques. Ils sus­citent aus­si des in­quié­tudes éthiques dignes du Meilleur des mondes d’Al­dous Hux­ley.

Car théo­ri­que­ment, cette tech­nique pour­rait ser­vir à pro­duire des bé­bés gé­né­ti­que­ment mo­di­fiés afin de choi­sir la cou­leur de leurs che­veux ou d’aug­men­ter leur force phy­sique. Mais la re­cherche sur les em­bryons hu­mains est stric­te­ment en­ca­drée et il n’était pas ques­tion d’im­plan­ter ceux de l’étude dans l’uté­rus d’une femme pour en­ta­mer une gros­sesse. C’est pour­quoi les scien­ti­fiques ne les ont pas lais­sés se dé­ve­lop­per plus de quelques jours.

Cette mé­thode, qui né­ces­site en­core de nom­breuses re­cherches, « peut po­ten­tiel­le­ment ser­vir à prévenir la trans­mis­sion de ma­la­dies gé­né­tiques aux générations fu­tures » a com­men­té l’un des au­teurs de l’étude, Pau­la Ama­to. Mais cette pers­pec­tive est en­core loin­taine : « Des re­cherches sup­plé­men­taires ain­si qu’un dé­bat éthique se­ront évi­dem­ment né­ces­saires avant des es­sais cli­niques », a pris soin de pré­ci­ser le pro­fes­seur Ama­to.

Une en­zyme qui agit comme des ci­seaux

L’étude a été me­née au sein de l’uni­ver­si­té des Sciences et de la San­té d’Ore­gon (OHSU) aux États­Unis par des scien­ti­fiques amé­ri­cains, chi­nois et sud­co­réens. L’ou­til uti­ li­sé est la tech­nique CRISPR­Cas9, une dé­cou­verte dé­voi­lée en 2012. Elle est ba­sée sur une en­zyme qui agit comme des ci­seaux mo­lé­cu­laires. Ces der­niers peuvent en­le­ver des par­ties in­dé­si­rables du gé­nome de fa­çon pré­cise pour les rem­pla­cer par de nou­veaux mor­ceaux d’ADN, un peu comme lors­qu’on cor­rige une faute de frappe dans un lo­gi­ciel de trai­te­ment de texte.

L’équipe de cher­cheurs a uti­li­sé cet ou­til ré­vo­lu­tion­naire pour cor­ri­ger, dans des em­bryons hu­mains, le gène por­teur de la car­dio­ myo­pa­thie hy­per­tro­phique. Cette ma­la­die car­diaque hé­ré­di­taire peut en­traî­ner des morts su­bites, no­tam­ment lors de la pra­tique d’un sport.

Les cher­cheurs ont réa­li­sé une fé­con­da­tion in vi­tro d’ovo­cytes fé­mi­nins nor­maux par des sper­ma­to­zoïdes por­teurs du gène dé­fec­tueux. En même temps que le sperme, ils ont éga­le­ment in­tro­duit les ou­tils d’édi­tion gé­né­tique. Le but : cou­per l’ADN dé­fec­tueux pour en­traî­ner sa ré­pa­ra­tion.

Le ré­sul­tat a été concluant. 72 % des em­ bryons (42 sur 58) ont ain­si été cor­ri­gés alors que ce taux au­rait été de 50 % sans les fa­meux ci­seaux gé­né­tiques (na­tu­rel­le­ment, les em­bryons au­raient eu une chance sur deux d’hé­ri­ter d’un gène sain). « Ces ou­tils peuvent en­core être amé­lio­rés pour at­teindre un taux de réus­site de 90 voire 100 % », a pré­dit un autre des au­teurs de l’étude, Shou­kh­rat Mi­ta­li­pov.

Une ex­pé­rience si­mi­laire avait été me­née en Chine en 2015 mais avec des ré­sul­tats mi­ti­gés. Le phé­no­mène de « mo­saï­cisme » (pré­sence si­mul­ta­née de gènes sains et dé­fec­tueux dans l’em­bryon) n’avait pu être évi­té, ce que les cher­cheurs de la nou­velle étude ont réus­si à faire.

Est-il mo­ra­le­ment juste de ne pas agir ?

« La ques­tion qui se­ra la plus dé­bat­tue est de sa­voir si le prin­cipe même de mo­di­fier les gènes d’un em­bryon in vi­tro est ac­cep­table », ana­lyse un ex­pert in­dé­pen­dant, le pro­fes­seur Dar­ren Grif­fin (Uni­ver­si­té du Kent). Or se­lon lui, « une autre ques­tion doit en­trer en ligne de compte : est­il mo­ra­le­ment juste de ne pas agir si nous avons la tech­no­lo­gie pour prévenir ces ma­la­dies mor­telles ? ».

En dé­cembre 2015, un groupe in­ter­na­tio­nal de scien­ti­fiques réunis par l’Aca­dé­mie amé­ri­caine des sciences (NAS) à Wa­shing­ton avait es­ti­mé qu’il se­rait « ir­res­pon­sable » d’uti­li­ser la tech­no­lo­gie CRISPR pour mo­di­fier l’em­bryon à des fins thé­ra­peu­tiques tant que des pro­blèmes de sû­re­té et d’ef­fi­ca­ci­té n’au­raient pas été ré­so­lus.

Mais en mars, la NAS et l’Aca­dé­mie amé­ri­caine de mé­de­cine ont es­ti­mé que les avan­cées dans ce do­maine « ou­vraient des pos­si­bi­li­tés réa­listes qui mé­ri­taient de sé­rieuses consi­dé­ra­tions ». En France, un rap­port par­le­men­taire a ex­pri­mé une po­si­tion si­mi­laire.

PHO­TO BEP

CHI­RUR­GIE GÉ­NÉ­TIQUE. Après in­jec­tion de l’en­zyme, 72 % des em­bryons se sont dé­ve­lop­pés nor­ma­le­ment.

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