La thé­ra­pie gé­nique a sau­vé un ado

Toute la se­maine, nous re­ve­nons sur des prouesses qui ont mar­qué l’an­née. Au­jourd’hui, la cher­cheuse Ma­ri­na Ca­vaz­za­na ra­conte la ré­mis­sion com­plète d’un ado­les­cent de 13 ans at­teint d’une ma­la­die du sang, grâce à la mo­di­fi­ca­tion de ses cel­lules. Une pre­mi

Le Parisien (Paris) - - AUFIL -

en passe d’abou­tir. Il fau­dra en­core at­tendre de longs mois, un sui­vi mi­nu­tieux et des bat­te­ries d’ana­lyses pour confor­ter l’in­tui­tion. Ce 2 mars 2017, la nou­velle tombe : « Dré­pa­no­cy­tose : ré­mis­sion com­plète des signes de la ma­la­die chez le pre­mier pa­tient au monde trai­té par thé­ra­pie gé­nique », an­nonce, pas peu fière, l’As­sis­tance pu­blique-Hô­pi­taux de Pa­ris (APHP). Une pre­mière his­to­rique, pu­bliée dans la re­vue mé­di­cale ma­jeure « New En­gland Journal of Me­di­cine ». traînent la perte de mo­bi­li­té, manque d’oxy­gé­na­tion de cer­tains or­ganes. « Je tra­vaillais sur les ma­la­dies de l’hé­mo­glo­bine de­puis 2002, la bio­thé­ra­pie de­puis 1990. Je me suis dit que les tech­niques mises au point étaient suf­fi­sam­ment avan­cées, qu’on était prêts », ex­plique la pé­diatre, qui doit son ac­cent chan­tant à sa Ve­nise na­tale. La thé­ra­pie gé­nique, rem­pla­ce­ment du pa­tri­moine gé­né­tique dé­fec­tueux, est ac­tée.

A Ne­cker, un pré­lè­ve­ment des cel­lules-souches au ni­veau de la moelle os­seuse est pra­ti­qué sur l’ado­les­cent sous anes- thé­sie gé­né­rale. Puis dans les la­bo­ra­toires de pointe, les équipes se sont at­te­lées à leur mo­di­fi­ca­tion et à leur cor­rec­tion. En bref, il s’agis­sait de faire ren­trer dans les cel­lules un vi­rus sans in­fec­tion pour qu’il y dé­pose une in­for­ma­tion gé­né­tique saine et nou­velle, se­lon un vec­teur dé­ve­lop­pé par Phi­lippe Le­boulch, pro­fes­seur de re­nom­mée in­ter­na­tio­nale. Pen­dant ce temps, le pa­tient est hos­pi­ta­li­sé, avec des séances de chi­mio­thé­ra­pie pour dé­truire les cel­lules ma­lades. « On ne va pas se men­tir, ce n’était pas un mo­ment fa­cile pour lui », gri­mace la pé­diatre.

En­fin — plu­sieurs se­maines sont pas­sées, les ajus­te­ments tech­niques ont été réa­li­sés — la trans­fu­sion des cel­lules trai­tées peut avoir lieu. « En clair, c’est une au­to­greffe des cel­lules gé­né­ti­que­ment mo­di­fiées », re­prend Ma­ri­na Ca­vaz­za­na. Du­rée : trente mi­nutes. Ce n’est rien sur une hor­loge, mais tel­le­ment dé­ter­mi­nant pour la suite. « Bien sûr qu’on a peur que ça ne marche pas, mais je suis de na­ture op­ti­miste. Au bout d’un mois, on a com­men­cé à voir les pro­grès, l’hé­mo­glo­bine cor­ri­gée aug­men­tait », note-t-elle. Ce­la ira crois­sant au fil des mois, jus­qu’à la ré­mis­sion com­plète (il faut at­tendre cinq à dix ans pour par­ler de gué­ri­son).

Un suc­cès ren­du pos­sible aus­si grâce aux équipes — 20 per­sonnes au to­tal — qui ont tra­vaillé sur l’es­sai, Pour le jeune homme, la vie pro­met d’être plus douce. Il a ga­gné les 7 cm que lui blo­quait sa ma­la­die, peut jouer avec ses co­pains et a com­plè­te­ment re­pris ses ac­ti­vi­tés phy­siques et sco­laires. « La vie nor­male d’un ado, école, co­pains et même, s’amuse la mé­de­cin, les crises de son âge, mais cette fois, ce n’est plus mé­di­cal. »

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