آﻏﺎز ژندرﻣﺎﻧﯽ ﻧﻮﻋﯽ ﻧﺎﺑﯿﻨﺎﯾﯽ ارﺛﯽ

JameJam - - داﻧﺶ -

ﻧﺨﺴﺘﯿﻦ ژندرﻣﺎﻧﯽ ﻣﻮرد ﺗﺎﺋﯿﺪ FDA ﺑﺮاي درﻣﺎن ﯾﮏ ﻧﻮع ﻧﺎﺑﯿﻨﺎﯾﯽ ارﺛﯽ اﻧﺠﺎم ﺷﺪ. اﯾﻦ روﯾﺪاد ﻧﺸﺎﻧﻪ آﻏﺎز ﯾﮏ دوره ﺟﺪﯾﺪ در ﻋﻠﻢ ﭘﺰﺷﮑﯽ اﺳﺖ. ﺑﻪ ﮔﺰارش ﺟﺎم ﺟﻢ از ﻣﺮﮐﺰ ارﺗﺒﺎﻃﺎت و اﻃﻼعرﺳــﺎﻧﯽ ﻣﻌﺎوﻧﺖ ﻋﻠﻤﯽ و ﻓﻨﺎوري رﯾﺎﺳﺖ ﺟﻤﻬﻮري، ﭘﺴﺮي31 ﺳﺎﻟﻪ، ﻧﺨﺴــﺘﯿﻦ ﻓﺮدي ﻧﺎم ﮔﺮﻓﺖ ﮐﻪ ﺗﺤﺖ درﻣﺎن ﻧﻮﻋــﯽ ژندرﻣﺎﻧﯽ ﻣﻮرد ﺗﺎﺋﯿﺪ FDA ﺑﺮاى درﻣﺎن ﯾﮏ ﻧﻮع ﻧﺎﺑﯿﻨﺎﯾﯽ ارﺛﯽ ﻗﺮار ﮔﺮﻓﺖ. اﯾﻦ روﯾﺪاد ﻧﺸــﺎﻧﻪ آﻏﺎز ﯾﮏ دوره ﺟﺪﯾﺪ در ﻋﻠﻢ ﭘﺰﺷــﮑﯽ اﺳﺖ ﮐﻪ در آن ﻣﺸﮑﻼت ژﻧﺘﯿﮏ وﯾﺮاﻧﮕﺮ ﮐﻪ ﻣﺎ ﺑﺎ آن ﻣﺘﻮﻟﺪ ﻣﯽﺷﻮﯾﻢ، ﻣﯽﺗﻮاﻧﺪ ﺑﺴﺎدﮔﯽ ﺑﺎ اﺳﺘﻔﺎده از ﻓﻨﺎوريﻫﺎي زﯾﺴﺖ ﭘﺰﺷﮑﯽ ﻣﺪرن در DNA ﻣﺎ وﯾﺮاﯾﺶ ﺷﻮد. ،Luxturna ﻣﺤﺼﻮل ﺷــﺮﮐﺖ ‪Spark Therapeutics‬ اﺳﺖ ﮐﻪ ﺗﻮﺳﻂ FDA در دﺳــﺎﻣﺒﺮ 2017 ﺑــﺮاي درﻣﺎن ﻧﻮﻋﯽ ﻧﺎﺑﯿﻨﺎﯾﯽ ارﺛﯽ ﻣﻮرد ﺗﺎﺋﯿﺪ ﻗــﺮار ﮔﺮﻓﺖ. اﯾﻦ درﻣﺎن ﺑﺎ ﻗﯿﻤﺖ 850 ﻫﺰار دﻻر )ﺑﻪ ازاي ﻫﺮ ﭼﺸــﻢ 425 ﻫﺰار دﻻر( ﮔﺮان ﺗﺮﯾﻦ داروي ﻣﻮﺟﻮد در ﺑﺎزار آﻣﺮﯾﮑﺎﺳــﺖ، اﻣﺎ ﺑﻪ دﻟﯿﻞ ﻋﻤﻠﮑﺮد ﻋﺎﻟﯽ و اﺛﺮ درﻣﺎﻧﯽ ﺑﺴــﯿﺎر ﺑﺎﻻ ﮐﻪ ﻣﻮﺟﺐ ﺑﺎزﯾﺎﺑﯽ ﻗﺪرت ﺑﯿﻨﺎﯾﯽ اﻓﺮاد ﻣﯽﺷﻮد ﻣﯽﺗﻮان اﯾﻦ ﻫﺰﯾﻨﻪ ﺑﺎﻻ را ﺗﻮﺟﯿﻪﭘﺬﯾﺮ ﻧﺎﻣﯿﺪ. درﻣــﺎن در ﻧﻈــﺮ ﮔﺮﻓﺘﻪ ﺷــﺪه ﺑــﺮاي درﻣــﺎن ﺑﯿﻤﺎريﻫــﺎي ﺷــﺒﮑﯿﻪ، از ﺟﻤﻠﻪ ‪leber congenital amaurosis‬ ﯾﺎ ‪retinitis pigmentosa‬ ﻧﺎﺷﯽ از ﺟﻬﺶ در ژن RPE65 اﺳــﺖ. ژن RPE65 ﯾﮏ آﻧﺰﯾﻢ ﺗﻮﻟﯿﺪ ﻣﯽﮐﻨﺪ ﮐﻪ ﺑﻪ ﻓﺮآﯾﻨﺪ ﺗﺤﻠﯿﻞ ﻧﻮر در ﭼﺸﻢ ﮐﻤﮏ ﻣﯽﮐﻨﺪ. اﯾﻦ دارو ﺑﺎ ارﺳــﺎل ﯾﮏ ﮐﭙﯽ ﺻﺤﯿﺢ از RP65نژ ﺑﻪ ﺳــﻠﻮلﻫﺎي ﺷﺒﮑﯿﻪ ﻋﻤﻞ ﻣﯽﮐﻨﺪ و اﺟﺎزه ﻣﯽدﻫﺪ ﺑﯿﻤﺎر آﻧﺰﯾﻢ ﻣﺮﺑﻮط را ﺗﻮﻟﯿﺪ ﮐﺮده و در ﻧﻬﺎﯾﺖ ﺗﻮاﻧﺎﯾﯽ ﺗﺠﺰﯾﻪ و ﺗﺤﻠﯿﻞ ﻧﻮر و ﺑﺎزﯾﺎﺑﯽ دﯾﺪ را ﺑﯿﻤﺎر ﻣﯽدﻫﺪ. ﺟﮏ ﻫﻮﮔﺎن، ﮐﻪ اﯾﻦ درﻣﺎن را در ﻣﺮﮐﺰ ﭘﺰﺷﮑﯽ ﭼﺸﻢ و ﮔﻮش ﻣﺎﺳﺎﭼﻮﺳﺖ درﯾﺎﻓﺖ ﮐﺮده اﺳﺖ از دوران ﮐﻮدﮐﯽ ﺑﺎ ﻣﺸﮑﻼت ﺑﯿﻨﺎﯾﯽ ﻣﻮاﺟﻪ ﺷــﺪه ﺑﻮد. ﭘﺰﺷﮑﺎن ﯾﮏ وﯾﺮوس ﻣﻬﻨﺪﺳﯽ ژﻧﺘﯿﮏ ﺷﺪه را ﺑﻪ ﭼﺸﻤﺎﻧﺶ ﺗﺰرﯾﻖ ﮐﺮدﻧﺪ ﮐﻪ ژن RPE65 ﺳﺎﻟﻢ را اراﺋﻪ ﻣﯽداد. ﮔﺬﺷﺖ زﻣﺎن اﺛﺮﺑﺨﺸﯽ درﻣﺎن را ﻧﺸﺎن ﺧﻮاﻫﺪ داد، اﻣﺎ ﺗﺎﮐﻨﻮنﻣﯿﺰاناﺛﺮﺑﺨﺸــﯽﻃﺒﻖﺑﺮﻧﺎﻣﻪﺑﻮدهاﺳــﺖ.ﺷﺮﮐﺖ Spark ﻣﺘﻌﻬﺪ ﺷﺪه اﺳﺖ ﮐﻪ در ﺻﻮرت ﻋﺪم درﻣﺎن ﺑﯿﻤﺎران، ﻫﺰﯾﻨﻪ اﻧﺠﺎم ﺷــﺪه را ﺑﻪ ﺑﯿﻤﺎران ﺑﺎزﮔﺮداﻧﺪ. ﻣﺮﮐﺰ ﭘﺰﺷﮑﯽ ﭼﺸﻢ و ﮔﻮش ﻣﺎﺳﺎﭼﻮﺳﺖ از ﻣﻌﺪود ﻣﺮاﮐﺰي اﺳﺖ ﮐﻪ ﻣﺠﻮز اﻧﺠﺎم ﭼﻨﯿﻦ درﻣﺎﻧﯽ را دارد. در ﻫﻤﯿﻦ ﺧﺼﻮص ﺳﺘﺎد ﺗﻮﺳﻌﻪ ﻓﻨﺎوريﻫﺎي ﺳﻠﻮلﻫﺎي ﺑﻨﯿﺎدي ﻣﻌﺎوﻧﺖ ﻋﻠﻤﯽ و ﻓﻨﺎوري رﯾﺎﺳــﺖ ﺟﻤﻬﻮري، ﺑﻪﻣﻨﻈﻮر رﺷﺪ ﻫﺮﭼﻪ ﺑﯿﺸﺘﺮ ﺳﻠﻮلﻫﺎي ﺑﻨﯿﺎدي و ﭘﺰﺷﮑﯽ ﺑﺎزﺳﺎﺧﺘﯽ در اﯾﺮان ﻓﻌﺎﻟﯿﺖ دارد.

Newspapers in Persian

Newspapers from Iran

© PressReader. All rights reserved.