Vier Mil­lio­nen Fran­ken für 13 Jah­re Le­ben

No­var­tis steht mit ei­ner neu­en The­ra­pie ge­gen ei­ne Form des Mus­kel­schwunds vor der Zu­las­sung. Es wä­re die bis­her teu­ers­te Be­hand­lung

SonntagsZeitung - - SCHWEIZ - Nik Wal­ter und Do­mi­nik Bal­mer

Es ist ei­ne der schlimms­ten Erb­krank­hei­ten, die spi­na­le Mus­kela­tro­phie. Kin­der, die mit der schwers­ten Form des Typs 1 ge­bo­ren wer­den, kön­nen we­der sit­zen noch den Kopf hal­ten noch sich dre­hen. Sie ha­ben Mü­he zu at­men, zu schlu­cken und zu hus­ten. Fast al­le Kin­der ster­ben vor ih­rem zwei­ten Geburtstag. Mit ei­ner neu­en The­ra­pie gibt der Schwei­zer Phar­ma­kon­zern No­var­tis be­trof­fe­nen Kin­dern und El­tern jetzt Hoff­nung auf Hei­lung. An ei­ner Kon­fe­renz in Lon­don stell­te das Bas­ler Un­ter­neh­men ei­ne Gen­the­ra­pie na­mens AVXS-101 vor, die spek­ta­ku­lä­re Er­fol­ge er­zie­len soll. No­var­tis rech­net da­mit, die The­ra­pie in der EU, den USA und in Ja­pan schon Mit­te 2019 an­bie­ten zu kön­nen.

Den frü­hen Zu­las­sungs­an­trag be­grün­det No­var­tis mit be­ste­chen­den Re­sul­ta­ten ei­ner ers­ten kli­ni­schen Stu­die mit be­trof­fe­nen 15 Kin­dern. Nach zwei Jah­ren leb­ten noch al­le. Elf von zwölf der mit ei­ner hö­he­ren Do­sis be­han­del­ten Kin­der konn­ten sit­zen, sich nor­mal er­näh­ren und spre­chen. Neun konn­ten sich dre­hen – und zwei konn­ten so­gar lau­fen.

Die Gen­the­ra­pie heilt den Mus­kel­schwund ur­säch­lich

Die durch­schla­gen­de Wir­kung von AVXS-101 hat ih­ren Preis – es han­delt sich um die teu­ers­te Be­hand­lung über­haupt: Die No­var­tis-ver­ant­wort­li­chen be­zif­fer­ten den Wert ei­ner ein­ma­li­gen Infu­si­on auf vier bis fünf Mil­lio­nen Us-dol­lar – das sind prak­tisch eben­so vie­le Schwei­zer Fran­ken. Die The­ra­pie kann am­bu­lant durch­ge­führt wer­den. Und ei­ne ein­zi­ge Infu­si­on reicht aus, um die ge­wünsch­te Wir­kung zu er­zie­len.

Die spi­na­le Mus­kela­tro­phie ist ei­ne Form von Mus­kel­schwund. Weil die Ner­ven­zel­len im Rü­cken­mark be­schä­digt sind, er­hal­ten die Mus­keln nur noch we­ni­ge oder gar kei­ne Im­pul­se mehr – sie schwin­den. Grund für die Stö­rung ist ein feh­ler­haf­tes Ei­weiss. Mit der neu­en The­ra­pie schleu­sen die Ärz­te ein ge­sun­des Gen ein, das die Stö­rung be­he­ben kann, die Krank­heit wird ur­säch­lich ge­heilt. Et­wa ei­nes von 6000 bis 10 000 Neu­ge­bo­re­nen ist von der schwe­ren Form be­trof­fen. In der Schweiz kom­men jähr­lich acht bis zwölf Ba­bys mit die­ser Erb­krank­heit zur Welt.

Um den ex­or­bi­tan­ten Wert zu recht­fer­ti­gen, stell­te No­var­tis ei­nen Kos­ten-nut­zen-ver­gleich mit an­de­ren Me­di­ka­men­ten an. Ge­mäss Schät­zun­gen von No­var­tis führt ei­ne The­ra­pie mit AVXS-101 im Schnitt für die Kin­der zu 13 ge­won­ne­nen Le­bens­jah­ren mit gu­ter Ge­sund­heit. An­de­re Me­di­ka­men­te sind laut No­var­tis in ei­nem 10-Jah­res-ver­gleich bei ähn­li­chem Nut­zen teu­rer. «Vier Mil­lio­nen Dol­lar sind ein be­deut­sa­mer Geld­be­trag, aber wir glau­ben, dass das Kos­ten-nut­zen­Ver­hält­nis ge­wahrt ist», sag­te Da­vid Len­non, Chef des Phar­ma­kon­zerns Av­e­xis, vor In­ves­to­ren. No­var­tis hat­te das Un­ter­neh­men kürz­lich für um­ge­rech­net fast neun Mil­li­ar­den Schwei­zer Fran­ken ge­kauft – um sich die Rech­te an der neu­en Gen­the­ra­pie zu si­chern.

In der Schweiz gibt es kei­ne Preis­gren­ze für Me­di­ka­men­te

Wann die The­ra­pie in der Schweiz an­ge­bo­ten wird, ist of­fen. «Zu den Plä­nen für die Schweiz kön­nen wir uns zur­zeit noch nicht äus­sern», sagt ein No­var­tis-spre­cher. Es ist aber da­von aus­zu­ge­hen, dass die Zu­las­sung bald auch für die Schweiz be­an­tragt wird.

Die neue Mil­lio­nen-the­ra­pie wird ei­ne De­bat­te be­feu­ern, die seit Jah­ren im­mer wie­der auf­flammt. Wie viel dür­fen ein Me­di­ka­ment oder ei­ne The­ra­pie kos­ten? Und wel­chen mo­ne­tä­ren Wert hat ein Men­schen­le­ben?

Das Bun­des­ge­richt kam 2011 zum Schluss, dass die Ober­gren­ze bei 100 000 Fran­ken pro zu­sätz­li­ches Le­bens­jahr liegt. Dies deckt sich mit den Re­sul­ta­ten der Na­tio­nal­fonds-stu­die «Le­bens­en­de»: Im Durch­schnitt sind Schwei­zer be­reit, für ein ge­won­ne­nes Le­bens­jahr ei­nes Pa­ti­en­ten mit ei­ner Krebs­dia­gno­se 100000 Fran­ken zu zah­len.

Die­se Wer­te stellt No­var­tis nun auf den Kopf. CEO Va­sant Na­ra­sim­han ver­sprach aber: «Wir wer­den ei­nen Weg fin­den, um die­se Me­di­zin all­ge­mein zu­gäng­lich zu ma­chen.» In der Schweiz gibt es für Me­di­ka­men­te und The­ra­pi­en kei­ne Preis­ober­gren­ze. «Es wä­re theo­re­tisch mög­lich, dass ein Me­di­ka­ment vier Mil­lio­nen Fran­ken kos­tet», sagt ein Spre­cher des Bun­des­amts für Ge­sund­heit.

Fo­to: Bio­gen Gm­bh

Ein ge­sun­des Gen könn­te ihn hei­len: Bub mit spi­na­ler Mus­kela­tro­phie

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