Marca personal
Detrás de uno de los avances más importantes en biotecnología —la molécula CRISPR— está un argentino con sus raíces en empresas y ciencia aplicada.
Aunque fue descubierta hace ya unos quince años, hasta el 2013 apenas un reducido puñado de investigadores sabía el significado de la críptica sigla “CRISPR/CAS9”. Pero en el último lustro ese nombre complejo de pronunciar se convirtió en el tema más “hot” de la biotecnología. Hoy, miles de expertos de todo el mundo trabajan arduamente para desentrañar los secretos que anidan bajo la técnica más prometedora de las últimas décadas, que asegura un kit completo de herramientas de laboratorio capaces de permitir — en forma económica— avanzar en nuevos tratamientos para numerosas enfermedades y en una cantidad de desarrollos innovadores para aplicaciones del agro y la producción. Y Luciano Marraffini, un científico argentino, egresado de la Universidad de Rosario (UNR), y emigrado a los Estados Unidos hace ya 16 años, figura entre sus descubridores originales.
Tras recibirse de licenciado en Biotecnología en la UNR en 1998, se mudó a Mar del Plata, y trabajó dos años como técnico de laboratorio en la semillera Monsanto. En 2002, ya casado y con un hijo pequeño, se animó a dar un salto que ambicionaba desde siempre y aplicó para hacer el doctorado en la Universidad de Chicago, trabajando en patogénesis bacteriana, un tema de ciencia básica. “Para mis estudios con bacterias tuve que aprender a usar herramientas CRISPR, algo que por ese entonces era algo muy nuevo en la biología y no se tenía idea del fenómeno que sería años más tarde.” Es que CRISPR permite editar y modificar, en forma efectiva, económica y aparentemente precisa, el ADN de los seres vivos, sacando e introduciendo genes a piacere. “Recuerdo bien que tenía mis dudas y un poco de miedo en especializarme en el manejo de CRISPR porque, aunque hoy es un tema vedette, hace apenas 10 años nadie sabía bien cómo evolucionaría o si podía quedar como una técnica sin mucha relevancia. En eso me ayudó mi esposa que me alentó para que no lo dudara”, le contó a INFOTECHNOLOGY desde su laboratorio en Nueva York. Le hizo caso y terminó siendo uno de los coinvestigadores que participaron de los desarrollos iniciales de la técnica que puede llegar a cambiar de plano el tratamiento de muchísimas enfermedades y los procesos productivos en biotecnología. Paralelo a sus primeras incursiones en CRISPR cambió de universidad y también de tema de trabajo, “algo que me parece muy recomendable en el contexto de la investigación científica”, dice hoy. Luego de un par de años de post-doc, se postuló a la Universidad Rockefeller en Nueva York, donde — desde 2010— es jefe del laboratorio de Bacteriología y tiene a cargo un equipo de alrededor de 15 investigadores. “Mi foco actual de investigación es en ciencia básica y sigo analizando cómo funciona el CRISPR bacteriano, para poder entender cómo lo usan las bacterias como parte de su defensa inmunológica ante las infecciones virales.
Recuerdo bien que tenía un poco de miedo en especializarme en el manejo de CRISPR porque, aunque hoy es un tema vedette, nadie sabía bien cómo evolucionaría.
¿Cómo se para frente al tradicional dilema de muchos científicos entre hacer ciencia “básica” versus “aplicada”?
Estoy muy contento de seguir haciendo básica. He tenido mi tiempo con la aplicada. Y mi interés personal con las aplicaciones está plenamente satisfecho. De hecho, soy uno de los cofundadores de la startup Intellia Therapeutics, que tiene varios estudios en marcha sobre nuevas líneas de terapias usando CRISPR para tratar diferentes patologías.
Si bien por razones legales no puede explayarse demasiado, Marraffini colaboró y publicó papers sobre el tema en conjunto con quien hoy posee una de las principales patentes CRISPR. Pero por decisiones corporativas de las instituciones científicas fue dejado “afuera” de la titularidad de los derechos. Con tranquilidad, y tal vez un dejo de amargura, aclara que aún se está sustanciando un juicio respecto de la atribución de los derechos sobre el desarrollo original de esa tecnología.
Hace muchos años pudiste identificar a CRISPR como un tema desconocido pero que se volvería trascendente. ¿Hoy qué áreas científicas tienen ese potencial?
Creo que uno de los segmentos más prometedores desde la ciencia y la medicina teórica y aplicada es el bioma del sistema digestivo de las personas. En nuestro interior habitan millones de bacterias, de más de mil especies diferentes. Si combinamos todo su repertorio genético es mayor que el de nuestro propio genoma. Y recién ahora estamos viendo que de su equilibrio, funcionamiento e interacción dependen muchísimos aspectos claves de nuestra salud. En los últimos tiempos se está describiendo este ecosistema y, más allá de que las bacterias sean claves para poder hacer la digestión de alimentos, parecen cumplir muchas otras funciones. Estamos encontrando que se relacionan con el desarrollo de nuestro sistema inmunológico, con nuestro sistema nervioso y hasta hay hipótesis de que influyen en varias patologías de salud mental. Es un campo biológico, y de la salud, muy prometedor.
Esta forma de manipular el ADN requiere estar sujeta a algún tipo de legislación internacional, que aún no existe, para que tenga un marco ético.