Österreichische Expertise für Patienten mit seltenen Erkrankungen fördern

AOP Orphan entwickelt seit 25 Jahren Therapien für Patienten mit seltenen und komplexen Erkrankungen.

Das Besondere daran? AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan) ist eines der wenigen Unternehmen mit Headquarter in Wien, das die Erforschung, Entwicklung und den Vertrieb innovativer Arzneimittel für Patienten weltweit betreibt und forciert. „Die Gründergeneration des Unternehmens ist durch Personen repräsentiert, die aus der klinischen und pharmazeutischen Forschung kamen und das Gefühl hatten, ihre Ideen sinnvoll in einem pharmazeutischen Unternehmen verwirklichen zu können. Und zwar im Bereich der seltenen Erkrankungen, die damals weder Behörden noch die pharmazeutische Industrie auf ihrem Radar hatten“, sagt der Mediziner Doz. Dr. Günther Krumpl, ehemaliger AOP-OrphanVorstand und aktuell Verwaltungsrat der AOP Orphan International AG, über die Anfänge.

Seltene und komplexe Erkrankungen

Die erste erfolgreiche Arzneimittelentwicklung entstand auf dem Gebiet der HämatoOnkologie: Patienten, bei denen die Anzahl der Blutplättchen chronisch nach oben entgleist und damit das Risiko einer Thrombose oder eines Schlaganfalls stark ansteigt, konnten bis dahin nur durch Aderlass, also eine regelmäßigen Blutabnahme, behandelt werden bzw. mit Zytostatika, die aber selbst Krebs erzeugen können. Die von AOP Orphan entwickelte Therapie gibt den Betroffenen die Chance für eine bessere Lebensqualität.

„Später haben wir uns auch anderen Krankheitsbildern, wie dem Lungenhochdruck, zugewandt. Die therapeutischen Standards waren sehr niedrig und wir haben schnell gesehen, dass es ein integriertes Therapiekonzept braucht, um diese Patienten rundum zu versorgen, aber auch um die Spitäler im Umgang mit der komplizierten Therapie zu unterstützen – nicht nur in Österreich, auch in Zentral- und Osteuropa“, führt Krumpl aus. Das eigens eingerichtete Tochterunternehmen OrphaCare stellt speziell ausgebildete Pflegekräfte für diese Patientinnen und Patienten bereit. Zudem bietet OrphaCare auch Infusionspumpen an. Neuerdings wird auch an der Entwicklung von implantierbaren Pumpen gearbeitet, die dem Arzt per Handy ermöglichen, die Behandlung seiner Patienten zu überwachen und im Anlassfall auch zu steuern.

In einem weiteren Therapiegebiet von AOP Orphan, der Intensivmedizin, werden neben Medikamenten für die Therapie von Herzrhythmusstörungen und Sepsis auch Apps entwickelt, die den Ärzten erlauben, im Voraus zu berechnen, ob ihre Patienten nach einer Operation ein erhöhtes Risiko für Herzrhythmusstörungen haben oder nicht. Das wirkt sich positiv auf die Nachsorge der Patienten aus: Sie können vor einer bedrohlichen Nebenwirkung geschützt werden und Intensivstationen können ihre Bettenauslastung besser planen. Daraus ergibt sich insgesamt auch eine hohe Kostenersparnis.

Forschungsförderung größer denken

AOP Orphan ist eines der wenigen österreichischen Unternehmen, welches die gesamte Wertschöpfungskette, von präklinischer Forschung und Entwicklung über klinische und pharmazeutische Entwicklung sowie Zulassung bis zur erfolgreichen Kommerzialisierung abdeckt. In der Forschung stößt man allerdings immer wieder auf Herausforderungen, speziell wenn es um Förderangebote geht: „Der Fokus sollte nicht nur auf die Grundlagenforschung gelegt werden; spätere Phasen der Klinik sowie angewandte Forschung müssen stärker forciert werden, um Forschungsprojekte erfolgreich abschließen zu können. Will man in Österreich erfolgreich Forschung fördern, muss sich die Grundeinstellung der verantwortlichen Entscheidungsträger zu innovativen Projekten definitiv ändern“, ist

„Will man in Österreich erfolgreich Forschung fördern, muss sich die Grundeinstellung der verantwortlichen Entscheidungsträger zu innovativen Projekten definitiv ändern.“

Doz. Dr. Med. Günther Krumpl, ehemaliger AOP-Orphan-Vorstand und aktuell Verwaltungsrat der AOP Orphan International AG

Krumpl überzeugt. Die Errichtung des Zentrums für translationale Medizin an der MedUni Wien ist für den Mediziner der erste Schritt in die richtige Richtung, aber auch die Investition in Bildung und ausreichend Ressourcen, um hochwertige Forschung in Österreich weiter auszubauen, muss verstärkt in Angriff genommen werden.

„Kompliziert wird es dann, wenn man Entwicklungsprojekte einreicht, die nicht der klassischen frühen klinischen Forschung zugehören. Wenn es sich um Entwicklungsprojekte handelt, die mit neuen Technologien oder Innovation zu tun haben und deshalb für Österreich von Bedeutung sind, landet man oft in einem Grenzbereich. Was wird als Forschung und was als Entwicklung beurteilt?“führt Krumpl aus. Unternehmen mit risikoreicher Forschung und Entwicklung, sogar Start-ups und kleine Unternehmen, stoßen hier oft an ihre Grenzen; nicht ausreichende Fördergelder bzw. fehlendes Investitionskapital zwingen einige dazu, die in Österreich entwickelten Ideen an multinationale Konzerne zu verkaufen oder aufzugeben.

Hürde für die Patientenversorgung

Eine weitere Hürde für innovative Unternehmen sei, so Krumpl, das Erstattungssystem. „In vielen Fällen ist dies dann der letzte Schlag, der jahrelange Bemühungen zunichtemachen kann. Wir haben in Europa in jedem Land eine andere Form des Antragssystems für die Erstattung. Abhängig vom Land werden nicht immer dieselben Kriterien herangezogen, auf Basis derer die Erstattung bemessen wird. Es darf nicht sein, dass europäischen Bürgerinnen und Bürgern ein- und dasselbe Arzneimittel in einem Land erstattet wird, in einem anderen nicht oder nur in geringem Ausmaß. Das ist ungerecht und schafft einen riesigen Wettbewerbsnachteil für Europa.“