Ent­wick­lung neu­ar­ti­ger The­ra­pi­en in Orth an der Do­nau

Wenn es um die Be­hand­lung von Men­schen mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen geht, ist Shi­re das welt­weit füh­ren­de Un­ter­neh­men und sein Ge­ne The­ra­py Cen­ter Aus­tria (GTCA) in Nie­der­ös­ter­reich ein glo­ba­les Cen­ter of Ex­cel­lence im Shi­re-Netz­werk.

Der Standard - - KARRIERENSTANDARD -

Die bei Shi­re schwer­punkt­mä­ßig be­han­del­ten Er­kran­kun­gen tre­ten zwar sel­ten auf, ha­ben je­doch gra­vie­ren­de Aus­wir­kun­gen auf das Le­ben der Be­trof­fe­nen. Ge­ra­de sel­te­ne Er­kran­kun­gen blei­ben viel zu oft und viel zu lan­ge un­er­kannt. Men­schen mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen ha­ben häu­fig ei­ne re­du­zier­te Le­bens­er­war­tung und sind auf ei­ne le­bens­lan­ge Me­di­ka­ti­on an­ge­wie­sen.

Da sel­te­ne Er­kran­kun­gen meist auf ei­nem ein­zel­nen Gen­de­fekt ba­sie­ren, spielt die Gen­the­ra­pie ei­ne be­deu­ten­de stra­te­gi­sche Rol­le in der Wei­ter­ent­wick­lung der the­ra­peu­ti­schen Mög­lich­kei­ten. In den letz­ten Jah­ren wur­den neue wis­sen­schaft­li­che Er­kennt­nis­se ge­won­nen, die ge­mein­sam mit tech­no­lo­gi­schen Ent- wick­lun­gen, den brei­ten Ein­satz von gen­the­ra­peu­ti­schen Be­hand­lungs­me­tho­den erst­mals mög­lich ma­chen. Die Gen­the­ra­pie er­mög­licht es, ei­ne Er­kran­kung an ih­rem Ur­sprung zu pa­cken, al­so im ge­ne­ti­schen Code zu be­han­deln. Da­bei wird ei­ne ge­sun­de Ko­pie des be­trof­fe­nen Gens mit­tels so­ge­nann­ter Vek­to­ren (un­ge­fähr­li­che Vi­ren) in die Kör­per­zel­len ei­nes Pa­ti­en­ten ein­ge­schleust. Im Er­folgs­fall füh­ren die Pa­ti­en­ten nach der Be­hand­lung ein nor­ma­les Le­ben oh­ne Ein­schrän­kun­gen. Die Gen­the­ra­pie kann Men­schen mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen ei­ne neue Zu­kunfts­per­spek­ti­ve bie­ten – ei­ne Zu­kunft oh­ne re­gel­mä­ßi­ge Me­di­ka­men­ten­ein­nah­me oder gar Ope­ra­tio­nen.

Das Ge­ne The­ra­py Cen­ter Aus­tria (GTCA) in Orth an der Do­nau in Nie­der­ös­ter­reich ist eu­ro­pa­weit ein­ma­lig, in­dem es For­schung, Ent­wick- lung und Pro­duk­ti­on zu­sam­men­bringt, um mo­der­ne The­ra­pi­en für Pa­ti­en­ten zu ent­wi­ckeln und auf den Markt zu brin­gen. Shi­res hoch­mo­der­ne Gen­the­ra­pie-Platt­form er­mög­licht die ra­sche Ent­wick­lung und kos­ten­güns­ti­ge Her­stel­lung re­kom­bi­nan­ter Ade­no- as­so­zi­ier­ter Vi­ren (AAV) für gen­the­ra­peu­ti­sche Pro­duk­te.

Die ers­ten Pro­dukt­ent­wick­lun­gen bei Shi­re zie­len auf die Be­hand­lung von Hä­mo­phi­lie-Pa­ti­en­ten ab. Da­bei ist es be­reits ge­lun­gen, ei­nen Pro­dukt­kan­di­da­ten in die kli­ni­sche Test­pha­se zu brin­gen. Die Platt­form soll nun der Ent­wick­lung von Gen­the­ra­pi­en zur Be­hand­lung wei­te­rer sel­te­ner Er­kran­kun­gen die­nen und auch mit ex­ter­nen Part­nern, bei de­nen Shi­re als Contract Ma­nu­fac­tu­ring Or­ga­niza­t­i­on (CMO) auf­tritt, ge- teilt wer­den, um so brei­te­re the­ra­peu­ti­sche An­wen­dungs­ge­bie­te zu um­fas­sen. Dass die­ser Stand­ort in Nie­der­ös­ter­reich als in­ter­na­tio­na­les Zen­trum für Gen­the­ra­pie eta­bliert wur­de, ist der lang­jäh­ri­gen Ex­per­ti­se der Mit­ar­bei­ter und den zahl­rei­chen Er­fol­gen im Be­reich der bio­lo­gi­schen Pro­dukt­ent­wick­lung zu ver­dan­ken. Ein wei­te­rer Er­folgs­fak­tor des Stand­orts ist die en­ge Zu­sam­men­ar­beit funk­ti­ons­über­grei­fen­der Teams, wel­che sich aus den Be­rei­chen For­schung, präk­li­ni­sche Ent­wick­lung, Pro­zes­s­ent­wick­lung und Pro­duk­ti­on zu­sam­men­set­zen.

Ro­man Ne­ci­na, He­ad des GTCA von Shi­re, er­klärt: „Wir ha­ben das ge­sam­te Spek­trum an Ex­per­ti­se von der Pro­zess-Ent­wick­lung über die Qua­li­täts­kon­trol­le bis zur Pro­duk­ti­on an ei­nem Stand­ort! Wir sind stolz dar­auf, dass die­ser Stand­ort in Ös­ter­reich als welt­weit ein­zig­ar­ti­ges Zen­trum für Gen­the­ra­pie eta­bliert wur­de und sich im in­ter­na­tio­na­len Wett­be­werb durch­ge­setzt hat. Wir se­hen in der Gen­the­ra­pie die Be­hand­lungs­me­tho­de der Zu­kunft und ver­ste­hen die wei­te­re For­schung und Ent­wick­lung auf die­sem Ge­biet als un­se­ren Auf­trag, um Pa­ti­en­ten mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen ei­ne Zu­kunfts­per­spek­ti­ve ge­ben zu kön­nen. Wir bie­ten mo­der­ne Ar­beits­plät­ze in ei­nem in­ter­na­tio­na­len Um­feld in der Nä­he von Wi­en.“

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