Genkorrigierte Zellen
In Salzburg entwickelten Mediziner eine wirksame Therapie für Schmetterlingskinder
Epidermolysis bullosa junctionalis ( EB) ist eine genetisch bedingte, sehr schmerzhafte Hauterkrankung, bei der die Epidermis, die Oberhaut, nicht richtig mit den unteren Hautschichten verbunden und verzahnt ist. Da die Haut von Betroffenen so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings, nennt man sie auch Schmetterlingskrankheit.
Bisher galt sie als unheilbar, doch drei Wissenschafter lassen mit einer erfolgversprechenden Gentherapie aufhorchen. Unter ihnen befindet sich der Österreicher Prof. Dr. Johann Bauer, Primar der Universitätsklinik für Dermatologie an der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität in Salzburg und medizinischer Leiter des EB- Hauses Austria. Gemeinsam mit Prof. De Luca aus Italien und Doz. Hirsch aus Deutschland behandelten sie im Sommer 2015 erstmals ein Schmetterlingskind mit der Gentherapie an der gesamten Haut.
„ Nach behördlichen Vorbereitungen wurden im September 2015 HautBiopsien, also kleine Hautstückchen, des Kindes nach Modena an das Zentrum für regenerative Medizin geschickt, aus denen dann Keratinozyten, das sind Zellen der Oberhaut, isoliert wurden. Zur Genkor- rektur wurden im Labor intakte, gesunde Genkopien in die Zellen des Kindes eingesetzt“, erklärt Prof. Bauer.
Schließlich wurden aus diesen genkorrigierten Zellen Dutzende hauchdünne Oberhaut- Transplantate, jeweils etwa von der Größe einer Handfläche, gezüchtet. Dann führten die Mediziner im Laufe von vier Monaten drei Transplantationen durch, um alle betroffenen Körperstellen des Schmetterlingskindes abzudecken. „ Da die ursprünglichen Hautstückchen ja vom gleichen Patienten stammten und vom Immunsystem daher als körpereigen akzeptiert wurden, wuchsen die Transplantate so gut an, dass heute keine Übergänge zwischen ihnen zu sehen sind. Darüber hinaus ist die transplantierte Haut seit drei Jahren stabil und kann voll belastet werden“, freut sich Bauer.
Somit konnte aus wenigen entnommenen Zellen nahezu die gesamte Haut des Kindes regeneriert werden. Es brachte auch neue wissenschaftliche Erkenntnisse, die für zukünftige Anwendungen auf anderen medizinischen Gebieten von großer Bedeutung sind.
Die Arbeiten wurden im November 2017 in der renommierten Fachzeitschrift Nature veröffentlicht und von der Patientenorganisation DEBRA ( Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association) Austria unterstützt.
In dieser Serie stellen wir Projekte von Spitzenforscherinnen und - forschern in Österreich vor. AusgewPhlt werden sie von Prof. Dr. Georg Wick vom Biozentrum der Medizinischen UniversitPt Innsbruck.
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Univ.- Prof. Dr. Johann Baue r