FORSCHEN

AN NEU­EN THE­RA­PI­EN

Kurier Magazine - Seltene Krankheiten - - Forschung - VON MAGDALENA MEERGRAF

Die For­schung für sel­te­ne Er­kran­kun­gen ist be­son­ders her­aus­for­dernd. Me­di­ka­men­te gibt es da­her erst we­ni­ge, auch der Zu­gang ist oft schwie­rig. Das hat meh­re­re Grün­de.

Fol­gen­der Satz im Dia­gno­se­be­fund ist für ei­nen Groß­teil der Men­schen mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen bit­te­re Rea­li­tät: „Ei­ne hei­len­de The­ra­pie steht der­zeit nicht zur Ver­fü­gung.“Denn ei­ne ge­ziel­te be­hand­lung gibt es für über 95 Pro­zent der sel­te­nen Krank­heits­bil­der noch kei­ne. Bis­her sind vor al­lem The­ra­pi­en ge­gen Tu­mo­ren, Stoff­wech­sel- und Im­mun­de­fek­te im Ein­satz. Au­ßer­dem wer­den Sub­stan­zen ver­wen­det, die ei­gent­lich nicht als Me­di­ka­men­te zu­ge­las­sen sind oder für ein ur­sprüng­lich an­de­res Krank­heits­bild ent­wi­ckelt wur­den. Man spricht hier von Off-la­bel-use.

ZWEITNUTZUNG.

Der An­satz der Zweitnutzung hat dank mo­der­ner Scree­ningv er­fah­ren fürZell­kul­tu ren an Po­pu­la­ri­tät ge­won­nen. So hat man bei­spiels­wei­se am Re­serach Cen­ter for Mole­cu­lar Me­di­ci­ne (CEMM) der Ös­ter­rei­chi­schen Aka­de­mie der Wis­sen­schaf­ten im ver­gan­ge­nen Jahr ei­nen po­ten­zi­el­len Wirk­stoff ge­gen die „Mond­schein er­kran­kung “( X er oder­mapig­men­tos um) ge­fun­den. Die­ser wird ei­gent­lich zur Be­hand­lung von Dia­be­tes typ 2 ver­wen­det. Bis er auch an­der­wer­tig zum Ein­satz kom­men könn­te, müs­sen aber noch vie­le punk­te und mög­li­che ne­ben­wir­kung en­ge- klärt wer­den. Die for­schung für sel­te­ne Er­kran­kun­gen ist all­ge­mein her­aus­for­dernd. Das Wis­sen ist auf­grund der ge­rin­gen Zahl an Be­trof­fe­nen oft­mals ge­ring. Schwie­rig­kei­ten ent­ste­hen auch bei­der iden­ti­fi­zie­rung ge­eig­ne­ter Pa­ti­en­ten und Pa­ti­en­tin­nen für ei­ne Stu­di­en­teil­nah­me. „Ei­ni­ge Er­kran­kun­gen sind der­art sel­ten, das soft un­klar ist, ob ein stu­di­en zen­trum in­ner­halb der ge­plan­ten Ein­schluss pha­se ei­nen Pa­ti­en­ten iden­ti­fi­zie­ren und ein­brin­gen kann “, er­klärt Bern­hard mraz,Me­di­zi­nisc her di­rek­tor bei­n­ovar­ti­son co lo­gy :„ in sol­chen Fäl­len kann es vor­kom­men, dass ei­ne Stu­die mehr Stu­di­en­zen­tren als ge­plan­te Pa­ti­en­ten hat. Dies ist mit ei­nem enor­men ver­wal­tung s auf­wand so­wohl für uns, als auch für die Stu­di­en zen­tren ver­bun­den .“Ei­ne wei­te­re Her­aus­for­de­rung sei­en die ge­rin­gen ab­so­lu­ten Pa­ti­en­ten­zah­len. „So ist es oft schwie­rig, ei­ne ran­do­mi­sier­te kon­trol­lier­te Stu­die zu pla­nen und durch­zu­füh­ren, da­für ei­nen Ver­gleichs arm zur kon­trol­le nicht aus­rei­chend Pa­ti­en­ten exis­tie­ren .“Da­her muss man sich bei der Durch­füh­rung sol­cher Stu­di­en oft dar­auf be­schrän­ken, al­le be­trof­fe­nen mit dem­prüf me­di­ka­ment zu be­han­deln und au fei­nen Ver­gleichs­arm zu ver­zich­ten.

E in­län­der über­grei­fen­des Da­ta-shar ing ist je­den­falls un­er­läss­lich, um wis­sen­schaft­li­che Er­kennt­nis­se und neue Per­spek­ti­ven zu eta­blie­ren. Wür­de man die For­schung rein auf ein­zel­ne Län­der be­schrän­ken, hät­te man viel zu ge­rin­ge Zah­len, um ei­ne wirk­sa­me The­ra­pie zu ent­wi­ckeln. Von ärzt­li­cher Sei­te wer­den da­her mehr Fach­zen­tren und de­ren in­ter­na­tio­na­le ver­net­zung ge­for­dert. Auch­die­phar­mig, der Ver­band der phar­ma­zeu­ti­schen In­dus­trie Ös­ter­reichs, weist auf die Schwie­rig­keit hin, ei­ne aus­rei­chen­de Zahl an Pa­ti­en­ten und Pa­ti­en­tin­nen für kli­ni­sche Stu­di­en zu fin­den. Die­se müs­sen für die Teil­nah­me re­gel­mä­ßig wei­te an­rei­sen zu den we­ni­gen spe­zia­li­sier­ten Zen­tren auf sich neh­men. Auf­grund der ge­rin­gen Fall­zah­len ist die for­schung in die­sem be­reich au­ßer­dem ver­gleichs­wei­se un­ren­ta­bel. Zu lan­ge dau­ert die Zu­las­sung und zu we­ni­ge men­schen gibt es, die von den arz­nei­en pro­fi­tie­ren wür­den. Um der In­dus­trie ei­nen An­reiz zu­ge­ben, an der Ent­wick­lung von Or­phan Drugs zu ar­bei­ten, er­kann­te auch das Eu­ro­päi­sche Par­la­ment da­her im Jah­re 2000 ei­ne Son­der­re­ge­lung für die Zu­las­sung von me­di­ka­men­ten für je­ne krank­hei­ten ein, die we­ni­ger als fünf von 10.000 Per­so­nen be­tref­fen. Durch ein zehn­jäh­ri­ges Al­lein ver­triebs­recht, Ge­büh­ren- frei­heit von­sei­ten der Eu­ro­päi­schen Arz­nei­mit­tel agen­tur und denEntf all von Zu­las­sungs­ge­büh ren ver­such­te man, die in­dus­trie zu mo­ti­vie­ren. In den Jah­ren nach der Ge­set­zes ver­ab­schie­dung nah­men For­schungs tä­tig­kei­ten zwar­sprung­haft­zu, ei­ne­ver­bes­se­rung in der Be­hand­lung konn­te je­doch erst mä­ßig er­reicht wer­den. Mit Stand De­zem­ber 2017 gab es in der EU 142 zu­ge­las­se­ne Or­phan Drugs.

GE­NEH­MI­GUNG.

Nach der of­fi­zi­el­len Zu­las­sung ei­nes Wirk­stof­fes muss noch ei­ne Ge­neh­mi­gung nach den je­wei­li­gen lan­des spe­zi­fi­schen Ver­ord­nun­gen ein­ge­holt wer­den, ein Preis ver­han­delt und an­schlie­ßend ei­ne Lö­sung be­züg­lich Kos­ten­er­stat­tung ge­fun­den wer­den. Der­zeit gibt es für die Kos­ten­über­nah­me oft­mals kei­ne ein­heit­li­che Re­ge­lung, auch nicht in­ner­halb ei­nes Lan­des. Meist gilt es dann, ei­ne Ein­zel­fall­lö­sung zu fin­den. Ein der­zeit heiß dis­ku­tier­tes The­ma. So stan­des bei­spiels­wei­se b ei mro und Ta­ble im NE­OS Lab im Mai im Mit­tel­punkt. Dort kam man zu der Con­clu­sio: Hür­den, wie der un­ter­schied­li­che Zu­gang zu in­no­va­ti­ven Arz­nei­mit­teln und The­ra­pi­en auf­grund un­ter­schied­li­cher Auf­la­gen durch die Kran­ken­kas­sen, sol­len end­lich har­mo­ni­siert wer­den. Ge­sund­heits­sp­re- ch ers­te fang ara sag­te da­zu :„ die ver­sor­gung von Pa­ti­en­ten mit sel­te­nen Er­kran­kun­gen darf nicht län­ger von der post­leit­zahl ab­hän­gen. Das schafft ei­ne Mehr klas­sen me­di­zin und ist hoch­gra­dig un­ge­recht.“Wel­che Pro­ble­me da­bei be­ste­hen, dar­über dis­ku­tier­ten Ver­tre­ter von Pa­ti­en­ten­or­ga­ni­sa­tio­nen, der phar­ma­zeu­ti­schen In­dus­trie, So­zi­al­ver­si­che­rung so­wie Me­di­zi­ner und Me­di­zi­ne­rin­nen beim Ra­re Di­sea­se Dia­log im Ju­ni.

NUTZENBEWERTUNG.

Der Nut­zen ei­ner neu­en me­di­ka­men­tö­sen The­ra­pie müss­te ein­heit­lich mess­bar ge­macht wer­den, um auf die­ser Grund­la­ge Ent­schei­dun­gen über Preis und Ers tat tungs mo­da­li­tät tref­fen zu kön­nen–s oder Te­nor. DieEu-kom mis­si­on ar­bei­tet be­reits dar­an, ei­nen sol­chenBew er tungs pro­zess eu­ro­pa­weit zu­ver­ein­heit­li­chen. Das­he­alth­tech­no­lo­gy As­sess­ment, kurz HTA, ist ei­nes der In­stru­men­te, mit dem ei­ne sol­che Nutzenbewertung er­fol­gen kann. Bis­lang wer­denhta­s­auf­nat io­nal­staat­li­cher Ebe­ne durch­ge­führt. „Das birgt das Pro­blem, dass ein und das­sel­be me­di­ka­ment in den ver­schie­de­nen Län­dern hin­sicht­lich sei­nes Nut­zens un­ter­schied­lich be­wer­tet wird. Denn es gibt kei­ne ein­heit­li­chen Kri­te­ri­en, nach de­nen einhta durch­zu­füh­ren ist “, führ­te Alex an derNatz, Ge­schäfts­füh­rer vo neu cope(eu­ro­pe an Con­fe­de­ra­ti­o­nof Ph arm­aceu­ti­cal En­tre­pre­neurs) aus. Ei­ne Har­mo­ni­sie­rung ge­stal­te sich schwie­rig. Laut in­gridp ab ing er, Lei­te­rin der ge­r­in­nung s am­bu­lanz amAKH Wi­en, er­lau­ben HTAS zwar ei­nen kri­ti­schen Blick auf Pro­duk­te und Leis­tun­gen. Da­für braucht es aber va­li­de Da­ten. „Bei sel­te­nen Er­kran­kun­gen be­nö­ti­gen wir zu­sätz­lich zu den Arz­nei­mit­tel stu­di­en funk­tio­nie­ren­de Re­gis­ter. Nur wenn wir­va­li de Da­ten­ha ben, et­wa zur Kran­ken­ge­schich­te ei­nes Pa­ti­en­ten, zum Er­geb­nis der The­ra­pie, zu auf­tre­ten­den ne­ben­wir­kun­gen, zu et­wai­gen vor­beu­gen­den Be­hand­lun­gen, kön­nen wir The­ra­pi­en be­wer­ten und ent­schei­den, wie wir the­ra­pie­ren und wor­an wir forschen sol­len “, so P abin­ger. Die phar­ma­zeu­ti­sche In­dus­trie sei hie rin­der Pflicht, der­ar­ti­ge Re­gis­ter zu för­dern .„ aber es wä­re au­ßer­or­dent­lich wich­tig, dass auch öf­fent­li­che In­sti­tu­tio­nen ei­nen Bei­trag da­zu leis­ten“, be­tont die Hä­ma­to­lo­gin.

„Es ist oft schwie­rig, ei­ne ran­do­mi­sier­te kon­trol­lier­te Stu­die zu pla­nen und durch­zu­füh­ren, da für ei­nen Ver­gleichs­arm zur Kon­trol­le nicht aus­rei­chend Pa­ti­en­ten exis­tie­ren.“Mag. Bern­hard Mraz, Me­di­zi­ni­scher Di­rek­tor bei No­var­tis On­co­lo­gy

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