Nog medicijn tot Nieuwjaar, en dan is het gedaan
Producent zet gratis levering voor ongeneeslijk zieke Valentina (5) stop
BERTEM - Nog zo’n drie weken, en dan kan de kleine Valentina uit Leefdaal (Bertem) niet langer de medicatie krijgen die haar de afgelopen maanden op de been hield. Het meisje lijdt aan het ongeneeslijke syndroom van Morquio. Sinds april krijgt ze gratis het middel Vimizin, dankzij de producent. Maar eind dit jaar zet de firma de leveringen stop. Minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) plant juridische stappen.
Valentina kreeg haar diagnose als peuter, intussen is het meisje vijf. Het syndroom van Morquio is een zeer zeldzame en aangeboren stofwisselingsziekte. In België zijn er negen patiënten. “Het lichaam van mijn dochter maakt een bepaald eiwit niet aan dat nodig is om suikers af te breken”, zegt mama Debbie Tegenbos. “Daardoor zetten die suikers zich af op haar organen.”
Sinds april krijgt Valentina daarom één keer per week het medicijn Vimizim. Haar ouders zochten zelf contact met de producent, het Amerikaanse BioMarin. Dat stelt het middel intussen al zeven maanden gratis ter beschikking aan Valentina en één andere patient. “In korte tijd verbeterde de toestand van Valentina heel erg. Ze kon opnieuw stappen, en de ondraaglijke pijn in haar gewrichten verdween. Ze kon zelfs weer volledige dagen naar school.” Patiënten met Morquio zijn normaal begaafd, maar krijgen wel zware problemen zoals afwijkingen aan de wervelkolom. Sommige vergroeiingen kunnen levensbedreigend zijn. Ze riskeren ook hartfalen en verlamming. Dankzij het medicijn was er voor Valentina opnieuw hoop op een relatief normaal leven, met minder pijn en meer kwaliteit. Het medicijn geneest niet, maar het stabiliseert wel.
Maar de hernieuwde hoop is door een telefoontje van de producent de kop ingedrukt. “Twee weken geleden hebben ze ons laten weten dat de leveringen eind december ophouden. Dat hadden we echt niet verwacht. We hebben nu amper tijd om een oplossing te vinden.”
Vuil spel
Vimizim zelf betalen is onmogelijk: het kost honderdduizenden euro’s per jaar, en bovendien is er in ons land geen terugbetaling. Dat is wel zo in veel andere Europese landen, maar drie opeenvolgende aanvragen bij de Belgische ziekteverzekering zijn afgekeurd. Er is te weinig bewijs van de werkzaamheid op lange termijn. Te weinig alleszins om de vraagprijs te verantwoorden. Die ligt volgens het Riziv vijf keer hoger dan de geschatte waarde.
Er zijn onderhandelingen geweest met de firma over een korting, maar die leverden niets op. “Het stopzetten nu is voor de firma een manier om de druk op de overheid op te voeren om het medicijn alsnog terug te betalen”, vermoedt mama Debbie.
Minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) reageert kwaad. “Ik veroordeel scherp het misbruik dat de firma maakt van het leed en de wanhoop van deze mensen”, zegt ze in een reactie aan onze krant. “Ik heb alles gedaan wat binnen mijn macht ligt (om de terugbetaling te regelen, nvdr.). Helaas wou de firma geen enkele toegeving doen en stapte ze uiteindelijk zelf uit de onderhandelingen.”
Juridische stappen
In een reactie benadrukt BioMa- rin dat er meer patiënten zijn in ons land dan Valentina alleen. De firma noemt het oneerlijk dat anderen worden uitgesloten. Al is dat een overweging die het bedrijf er in april dus niet van weerhield om te beginnen met de levering. “Kosteloos gebruik kan niet eeuwig duren”, zeggen artsen. “Maar als je ermee begint, heb je als bedrijf wel minstens de verantwoordelijkheid patiënten op een fatsoenlijke manier te behandelen.” Minister De Block laat nu onderzoeken welke juridische stappen mogelijk zijn. De gratis levering kaderde in een compassionate useovereenkomst en daar zijn duidelijke regels rond. Zo’n behandeling stopzetten mag niet zolang het medicijn niet op de markt is. De familie van Valentina hoopt vurig dat BioMarin en de Belgische overheid alsnog een overeenkomst sluiten. “Nu krijgt onze dochter het middel elke vrijdag en het effect is meteen duidelijk”, zegt papa Alfredo. “Op zaterdagen is ze vrolijk en toert ze enthousiast rond op haar loopfietsje. Woensdag en donderdag heeft ze veel pijn en kan ze amper stappen. Mijn dochter heeft het recht om gezond te zijn, dat mogen ze haar niet afpakken.”