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de secuencias de ADN, o trozos de material genético suprimidos por error, que pueden interferir en el funcionamiento de la célula.
En este sentido, el químico David Liu y el investigador postdoc Andrew Anzolone, ambos del Broad Institute de Harvard y MIT, crearon una especie de técnica Crispr-cas9 mejorada, mucho más precisa.
En rueda de prensa, Liu se refirió al nuevo método como un “procesador de texto”, y es que en lugar de ir hasta donde está la mutación que se quiere corregir y cortarla, como hace Crispr, la “edición de excelencia” hace una incisión en un punto concreto de la secuencia, y escribe un nuevo fragmento de ADN.
En este caso, también usan la proteína cas9, pero la modificaron para hacer que funcione de forma distinta. Va enganchada a una molécula de ARN también para dirigirse a la secuencia que se quiere modificar, pero al llegar inserta una sola hebra de ADN (el ADN tiene dos, la famosa doble hélice).
Entonces, cas9 corta el extremo opuesto de la secuencia que se está editando y eso activa un mecanismo de reparación de la célula, que utiliza la hebra de ADN añadida -y modificada para eliminar la mutación- como plantilla. Los autores de este trabajo aseguran que con este método podrían reparar el 89 por ciento de las mutaciones que causan enfermedad.
De hecho, en este estudio lograron realizar con éxito 175 ediciones distintas de ADN en células humanas con “unos resultados extraordinarios”, según Liu, quien explicó en rueda de prensa que fueron capaces de corregir las mutaciones que causan la enfermedad de la sangre de origen hereditario, anemia falciforme; también, que fueron capaces de eliminar las cuatro letras extra de ADN en un gen concreto que causa la enfermedad de Tay-Sachs, un trastorno hereditario poco frecuente que afecta a las neuronas de los niños y acaba provocándoles la muerte antes de los cinco años.
“Se puede pensar en la ‘edición de excelencia’ como un procesador de texto, capaz de buscar secuencias concretas de ADN y de forma muy precisa reemplazarlas con secuencias de ADN editadas”, explicó Liu, que añadió que “permite corregir directamente una secuencia de ADN mucho mayor de las mutaciones que causan las enfermedades genéticas”.
Otras posibles aplicaciones, comentó, podrían ser en el ámbito de la agricultura, ya que la “edición de excelencia” “posibilita introducir cambios en el ADN que resulten en alimentos más sanos o saludables”.
El profesor David Liu, del Broad Institute, y su equipo dieron con esta nueva técnica que permite directamente mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena.
Los científicos realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y la enfermedad rara de TaySachs, y concluyeron que la técnica es más eficiente, produce menos subproductos y tiene una mayor precisión que la edición tradicional de Cas9.