Innovadora terapia con “polvo celular” es probada en paciente chilena

La mujer fue inyectada en la rodilla con este nanocompuesto extraído de células madre, como parte de un estudio clínico que los investigadores esperan pueda continuar.

Un equipo de investigadores de la empresa de biotecnologia (biotech) chilena dedicada a la investigación, desarrollo y comercialización de terapias celulares Cells for Cells de la Universidad de los Andes, liderado por el Doctor Maroun Khoury, aisló compuestos nano biológicos, a partir de células madre de cordón umbilical, los que fueron multiplicados en los laboratorios de grado clínico de la entidad y permitieron obtener las llamadas vesículas extracelulares también conocidas como “polvo celular” que serán estudiadas para combatir la artrosis de rodilla.

Hasta hace poco, estas pequeñas vesículas liberadas por las células como manera de comunicarse entre ellas, no atraían mucha atención, pero actualmente estas partículas son innovadores elementos nano-biológicos para uso terapéutico.

En esta nueva investigación y luego de que las vesículas fuesen extraídas, el equipo médico de la Clínica de la U. de los Andes -a cargo del director médico de Cells for Cells, Francisco Espinoza- realizó la primera prueba de campo al inyectar este “polvo celular” a una mujer chilena -que tuvo que cumplir con estrictos requisitos- quien además se convirtió en la primera paciente a nivel munnalidad. dial que recibe este tratamiento para combatir su artrosis de rodilla.

A pesar que hay diversos ensayos clínicos en el mundo que estudian la aplicación de estas vesículas para diversas patologías, en Chile por ahora solo se probará en pacientes con artrosis de rodilla. “Una de las ventajas de este uso, es el efecto localizado del tratamiento donde hemos mostrado que las vesículas inyectadas se quedan en el sitio de inyección evitando así la dilución del efecto y posibles efectos segundarios”, explica el Dr. Maroun Khoury, director científico de Cells for Cells.

En cuanto a los resultados, dice que este es muy preliminar ya que sólo corresponde a una paciente, pero “tiene un rol motivador para seguir adelante en el ensayo clínico de fase I a cargo del traumatólogo de Clínica U. de los Andes, el Dr. José Matta” señala Khoury. Fase que reclutará a nuevos pacientes, y tiene como objetivo mostrar, antes de la eficacia de la inyección, la seguridad del tratamiento.

Según lo realizado hasta ahora, se muestra que el paciente puede empezar a sentir mejoría a partir de algunas semanas de la inyección. De acuerdo al seguimiento que se hizo a los 3 y 6 meses, se ha visto una importante disminución de los índices de dolor y rigidez, y un aumento de las escalas de funcioActualmente, el director médico de la biotech chilena, se encuentra en Estados Unidos presentando esta nueva técnica a sus pares internacionales, la cual ya ha sido expuesta en dos congresos internacionales de las sociedades científicas de terapia celulares y de vesículas, dada la importancia de haber logrado su primer uso en la indicación denominada “first-in-human”.

Invitaciones que “muestran el entusiasmo que tienen estas sociedades sobre este trabajo y su alcance para mejorar la vida de los pacientes que están sufriendo de artrosis” comenta Khoury.

Vesículas extracelulares

Están presentes en la práctica clínica como “liquid biopsy” o “biopsia líquida”, ya que son liberadas de un tejido sano o tumoral y pueden navegar en la sangre o cualquier líquido fisiológico tal como leche materna, saliva y hasta en la orina, por lo que uno de sus beneficios de diagnóstico es utilizarlos como biomarcadores de enfermedades.

Otro uso, es como terapia celular pero sin la células, es decir, se utilizan estas vesículas liberadas por las células para tratar las enfermedades, entre ellas cáncer. “Hoy hay varios ensayos clínicos registrados donde usan este nuevo biológico pequeño en su forma nativa o modificado con ingeniería molecular para potenciar su efecto”, explica Khoury.

Desde un punto de vista terapéutico, también poseen una mayor eficacia al ser un producto de mayor estabilidad y conservables en su formulación de polvo o congelada. Pueden almacenarse durante varios meses sin pérdida de su eficiencia terapéutica, lo que le da una ventaja indiscutible al estar disponible de forma inmediata para su uso clínico.

En cuanto a su extracción, si su uso es para diagnóstico, se puede extraer de cualquier paciente que lo requiera, pero para el uso terapéutico, se puede obtener del mismo paciente, lo que se conoce como uso autólogo, o un donante. Sin embargo, “la desventaja es el alto costo de desarrollar un protocolo por cada paciente, además de la variabilidad que puede ocurrir entre donante y otro” añade el el director médico de Cells for Cells.

Por eso, explica el investigador, el uso más práctico es aislar estas vesículas extracelulares de un donante universal y usarlo en todo los pacientes. Lo que tiene ventajas prácticas, no solamente de costo, sino también de tenerlo en formato “ready-to-use” (listo o casilisto para su uso) especialmente en casos de emergencia. ●