造福低龄自闭症患儿

新华医院团队研究“老药新用”

本报讯 （记者 黄杨子）儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂———布美他尼，如今开发出了“新技能 或可改善自闭症患者的社交障碍和感知觉障碍，为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。近日，

”：上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队， 与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队，以及英国剑桥大学芭芭拉·萨哈金（Barbara Sahakian）教授团队等合作，在《科学简报》（Science Bulletin）杂志在

J线发表最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。 这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。

统计数据显示， 自闭症正影响着全球约的人口。然而，目前自闭症的治疗以对症的行为

1 ％干预为主， 尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲发达国家，也有大约 20%自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。因此能够改善自闭症患者核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿大脑神经元仍处于高

，可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。

“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜 药性温和 副作用小 李斐介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应

、 、 。”用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。 但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。

李斐团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术———磁共振波谱（MRS）技术，可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过 个月的布美他尼干预，3 至 岁自闭症患儿的社交沟通障

3碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安

6全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验， 样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。

李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别，今后将进一步深入研究。

“由于康复资源严重匮乏，致使大量确诊的自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿提供新型干预方案 加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士 英属哥伦比亚大学教授安东尼·菲利普斯。”

指出，李斐及合作者的研究、提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用，在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。

（Anthony G.Phillips）