“化刀为笔”书写基因治疗新篇

新华社上海4月24日电 中共中央政治局委员、国务院副总理刘国中23日至24日到上海调研。他强调，要深入学习贯彻习近平总书记关于科技创新和卫生健康工作的重要指示精神，认真落实党中央决策部署，面向人民生命健康，聚焦卫生健康事业发展短板，加大医学科技攻关力度，加快创新成果转化应用，让医学科技更好增进人民健康福祉。

刘国中先后考察了中国科学院上海药物研究所、医药企业、瑞金医院，深入了解医药研发和成果转化、人工智能应用等情况。他强调，推动医学科技创新，既是保障人民健康的重要支撑，也是培育和发展未来产业新赛道的重点领域。要瞄准医学科技前沿领域，统筹好科研院所、高校、医院、企业等科技力量，创新协同攻关机制，打通束缚产业发展的卡点堵点，在推进医学科技创新和产业创新深度融合中助推卫生健康事业高质量发展。要针对生物医药研制创新短板，加强基础研究和应用研究，破解技术难题，推动产出更多新药好药。要加强人工智能辅助诊疗技术研发，积极推进在预约分诊、智能咨询、健康管理等方面应用，提高诊疗服务效率，同时健全风险防范和监管制度，促进人工智能赋能医疗服务的健康发展。

刘国中实地调研浦东新区花木社区卫生服务中心、中山医院、黄浦区医保经办服务窗口，详细询问基层医疗机构运行、公立医院高质量发展、医保经办服务等情况。他强调，医保、医疗、医药都是为人民健康服务，要以患者为中心，加强协调联动，形成工作合力。要持续深化公立医院改革，有序推进病房改造和设备更新，增加护理力量，补齐服务短板，改善群众就医感受。要完善基层医疗机构服务功能，提高慢性病、常见病用药便利性，扎实开展家庭医生签约服务，引导群众有序就医。要健全医保付费机制，优化医保经办服务，着力保障基本医疗，统筹各方利益、实现多方共赢。

调研期间，刘国中还考察了现代设施农业建设、三产融合发展、做强特色产业助力乡村振兴等情况。本报记者 李蕾

今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS- 101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130克/升以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。

就在4月2日， CS- 101注射液成功获得国家药品监督管理局的新药临床试验（ IND）默示许可。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

值得一提的是，正序生物是由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业。高校前沿的科研成果，结合市场需求，从实验室研发转化为产品，在生物技术的未来赛道上，以“新”促“质” ，造福患者。

变“开胸”为“微创”

地中海贫血症是一种常见遗传病。“遗传病或罕见病很多都是由DNA突变导致的。”上海科技大学生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任、正序生物创始人陈佳告诉记者，这一类疾病用传统药物很难达到治愈的效果，而且传统药物可能会带来副作用。“这时，我们就需要利用基因编辑技术对突变的基因进行校正。”陈佳解释，也就是一种被称为“分子魔剪”的基因编辑技术。

但是， “分子魔剪”在基因编辑时会产生DNA的双链断裂，这有点像对基因进行“开胸手术” ，对细胞的毒性比较大。而正序生物自主研发的碱基编辑技术，相当于“化刀为笔” ，对错误的碱基进行校正。“这就好比对基因做‘微创手术’ ，不需要产生DNA的双链断裂，对细胞、基因组的损伤都非常小，很适合在临床上对遗传性疾病进行治疗。”

CS- 101注射液是正序生物利用自主研发的变形式碱基编辑器tBE（ transformerBaseEditor）开发的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞进行精准碱基编辑，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平。 @ 5