穿越“绿色通道”的救命药

国家药品审评中心于2016年启动了优先审评程序，明确指出用于治疗艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病以及儿童用药品经审核确认都可以被优先审评

2018 年 5 月 23 日，中国首个覆盖丙肝全部基因型的单一片剂方案通过CDE的上市审批。2018 年 6 月 11日，中国首个国产丙肝新药上市。

听到这个消息，张燕（化名）终于舒了一口气，中国上千万像她姐姐一样曾深受丙肝折磨的患者终于有救了。

丙肝一度是全世界都面临的重大难题。据世界卫生组织统计，全球有1.3 亿 ~1.5 亿人受到慢性丙肝感染，每年大约有70万人死于与丙肝相关的肝脏疾病。而刚在中国上市的丙肝新药，则是可以彻底治愈丙肝的DAA药物。这意味着，中国的1000万丙肝病人都有救了。

丙肝救命药的上市，得益于中国于2016 年推 出的针对新药上市的优先审评制度。

在此之前，一款新药在国内上市前除了要等待批准后做足三期临床试验，还要和大量仿制药在同一个审评通道内排队等候审批。通常情况下，一款创新药在中国上市时间至少要比欧美国家滞后 5 ～ 8年。这个漫长等待期意味着将有大量患者失去治愈甚至是生存的机会。

而今，优先审评审批令许多救命药获得了“绿色通道”。

去印度买药的无奈

多年前，张燕的姐姐在一次输血时染上了丙肝病毒。因为当时国内没有丙肝治疗药物，张燕只

能四处托人从印度为姐姐代购丙肝药物。

张燕帮姐姐购买的，是直接口服的抗丙肝病毒药物，也称DAA药物。这类药物只需几个月的时间就可将慢性丙肝患者彻底治愈。

“DAA药物针对慢性丙肝的治愈率高达95%以上，有的甚至百分之百治愈，且疗程短，长的24周，短的只需要12周时间。”中华医学会感染病学分会主任委员、北京大学第一医院感染疾病科暨肝病中心主任王贵强告诉《瞭望东方周刊》，自从吉利德公司开发的DAA药物索磷布韦在2013年登陆美国后，全球有上百万丙肝患者都通过多种DAA药物得到有效治疗，而国际上也已明确将DAA视为慢性丙肝治疗的首选药物。

但是直到 2017 年 4月之前，因为中国没有相关药物通过上市审批，中国针对丙肝采用的标准治疗还是注射聚乙二醇化干扰素联合利巴韦林。这种治疗方式不仅副作用较大，治愈率也不理想。

为了得到更加理想的治疗方式，国内大量患者前往印度购买DAA类药物，甚至还出现了“专职”的印度药品代购，更有一些医疗健康管理机构和旅行社招募患者，“组团”去印度买药。

“其实我们也知道代购回来的药品有可能遭遇假药，但当你明确知道国际上有治疗效果更好、副作用更小的药物时，你还是会愿意为了家人的健康而去冒险。”张燕说。

新药审评提速

为解决药品注册申请积压量大、审评专家严重短缺、申请人申报技术咨询得不到及时解决、临床急需新药无法很快得到批准上市等一系列问题，原国家食品药品监督管理总局从2015 年开始，不断完善药品审评审批技术支撑体系，初步形成了以适应征团队建设及项目管理为中心，优先审评、沟通交流、专家咨询委员会及信息公开无缝衔接的审

评工作机制，药品审评队伍逐渐由原来的不足200人增加到 800 余人。

与此同时，国家药品审评中心（CDE）还在2016年启动了优先审评程序，明确指出用于治疗艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病和儿童用药品经审核确认都可以被优先审评。

药品一旦进入优先审评程序，CDE每个月都会组织专家对企业提交的优先审评申请进行审核论证，并将拟定品种予以公示。只要5个工作日内没有收到异议，药品即可进入优先审评程序。一旦被纳入优先审评程序，专家组会在10个工作日内对该药启动审评。

提速后的审评制度，让中国患者逐渐看到了与欧美患者同步用上全球新药的曙光。

2017 年 12 月 12日，被纳入优先审评的靶向抗肿瘤药物瑞戈非尼获批上市，这个时间距其在欧盟获批仅过去4个多月。

原国家药品监督管理总局在2018 年 3月发布的《2017年度药品审评报告》（以下简称《报告》）显示，在CDE排队等待审评的注册申请也已经由2015 年 9月高峰时的近 22000 件降至 4000 件。

《报告》指出：截至 2017年年底，纳入优先审评程序的 423件注册申请中已有272 件完成审评，占比64%；在2017年批准上市的394个药品中，有 53个都是被纳入优先审评品种的药品。

跨越“III 期”临床试验

2018 年 5 月 23日，国家药监局、卫健委发布了关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告，明确提出要进一步提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序。其中特别指出，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。

在王贵强看来，“认可境外临床疗效数据结果”是中国新药审评的一项重大突破。

任何一款新药在研发过程中，为确定其疗效与安全性，上市前都必须经过三次临床试验，称为“I 期”“II 期”“III 期”。

长期以来，进口新药在申请上市前，必须在 中国境内或者针对中国人群进行较大样本量的三期临床试验。

王贵强认为，上述公告提出的“可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请”，很有可能将意味着防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，将允许企业提交境外取得的 III 期临床试验数据。

以肝病治疗为例，II期的样本量一般在200例左右，而 III期的样本量则有可能提高至600 ～ 800 例左右。

实际上，此前在中国进行临床试验也必须通过审批，因为CDE审批时间较长，所以外国制药企业无法在中国进行与全球同步的临床试验，这也是导致药品延迟上市的重要原因。

“如果真能免掉在中国境内进行的 III 期临床试验，药品的上市时间至少可以比原来再提早两到三年。”王贵强介绍说，虽然有些药品的确会存在细微的基因背景差异，但总体而言，药品有效性和安全性在不同人种上表现出来的差异并不明显。

需要强调的是，即使政府未来真的会对一些特别急需药品推出“免III期”政策，也并不意味着治疗的安全性会被打折扣。“药品上市前仍然需要针对中国人进行严格的II期临床试验，而这个试验的重要目的之一就是探索药品的安全性和准确剂量。”王贵强说。

据了解，未来这些特定新药在审评时，CDE还是会要求申请企业提交关于中国人群的安全数据，而疗效方面的数据则可能有条件地参考在其他国家和地区获得的相关结果。

业内人士认为，随着即将执行的临床试验由审批变为备案制，及特定疾病的国外III 期临床数据认可措施的实施，中国患者的新药使用问题将得到极大改善。

截至2017年年底，纳入优先审评程序的423件注册申请中已有272件完成审评，占比64%；在2017年批准上市的394个药品中，有53个都是被纳入优先审评品种的药品。