IS­TI­NA O SPINRAZI

Ro­di­te­lji tvr­de da su im dje­ca bo­lje, li­jek je ipak naj­u­čin­ko­vi­ti­ji kod beba

Vecernji list - Hrvatska - - Front Page - Iva­na Ri­mac Le­sič­ki

Po­vje­rens­tvo za li­je­ko­ve Hr­vat­skog za­vo­da za zdrav­s­tve­no osi­gu­ra­nje odr­ža­lo je pro­tek­li tje­dan iz­van­red­nu sjed­ni­cu zbog li­je­ka za spi­nal­nu mi­šić­nu atro­fi­ju pod na­zi­vom Spin­ra­za (nu­si­ner­sen) i za­klju­či­lo da ne­ma novih znans­tve­nih do­ka­za za pro­mje­nu kri­te­ri­ja pre­ma ko­ji­ma se ovaj li­jek u nas daje dje­ci ko­ja ni­su na res­pi­ra­to­ru i ni­su pu­no­ljet­na. Za­klju­či­li su da za te sku­pi­ne obo­lje­lih od ove te­ške ge­net­ske bo­les­ti ne­dos­ta­ju re­zul­ta­ti kli­nič­kih is­pi­ti­va­nja učin­ko­vi­tos­ti kao i da pro­izvo­đač, ame­rič­ki Bi­ogen, ni­je za­tra­žio iz­mje­nu kri­te­ri­ja li­je­ka ko­ji u nas tre­nu­tač­no pri­ma 17 obo­lje­lih. Spin­ra­za je, pod­sje­ti­mo, na lis­tu Za­vo­da stav­lje­na lanj­skog svib­nja za li­je­če­nje bo­les­ti ti­pa 1, 2 i 3 uz spo­me­nu­te kri­te­ri­je, dok za tip 4 u odras­lih ni­je dos­tup­na (tip 1 je naj­te­ži oblik bo­les­ti ko­ji do­vo­di do pa­ra­li­ze i ve­li­ke smrt­nos­ti).

Že­le li­jek za sve obo­lje­le

Ta su ogra­ni­če­nja po­nov­no iz­a­zva­la niz re­ak­ci­ja i pro­s­vje­da uz zah­tjev da taj sku­pi li­jek bu­de dos­tu­pan svi­ma obo­lje­li­ma. Uz ovak­vu od­lu­ku nad­lež­nog Po­vje­rens­tva iz HZZO-a mo­že se nes­luž­be­no ču­ti ka­ko bi od­lu­ka da se li­jek daje bez pro­pi­sa­nih kri­te­ri­ja do­ne­se­nih na te­me­lju upu­te pro­izvo­đa­ča bi­lo kr­še­nje njihova sta­tu­ta pre­ma ko­jem se ne smi­ju fi­nan­ci­ra­ti kli­nič­ke stu­di­je i da bi is­to to on­da mo­gao za­tra­ži­ti net­ko dru­gi za ne­ki dru­gi li­jek.

Ci­je­la je pri­ča po­pri­mi­la i dnev­no­po­li­tič­ki ton bu­du­ći da se za nju “hva­ta” ve­ći­na stra­na­ka s tko zna kak­vom svr­hom. Šef SDP-a Da­vor Ber­nar­dić ta­ko je u TV stu­dio do­šao s po­ru­kom “Spin­ra­za za sve” na ma­ji­ci ia­ko li­jek uop­će ni­je bio te­ma tog gos­to­va­nja. S ro­di­te­lji­ma je pro­s­vje­do­va­la i zas­tup­ni­ca Mos­ta dr. Ines Stre­nja Li­nić, a vla­da­ju­ći­ma sve to pred­stav­lja ta­ko­đer po­li­tič­ki pro­blem, zbog če­ga sve ma­nje ču­je­mo stru­ku. Pre­mi­jer An­drej Plen­ko­vić u pri­ču se uklju­čio još la­ni ka­da je, pod­sje­ti­mo, na sas­tan­ku u Da­vo­su sa čel­ni­kom kom­pa­ni­je Roc­he do­go­vo­rio uklju­či­va­nje hr­vat­skih pa­ci­je­na­ta obo­lje­lih od spi­nal­ne mi­šić­ne atro­fi­je u kli­nič­ku stu­di­ju za ri­sdi­plam, kon­ku­rent­ski li­jek te tvrt­ke.

Ta­da je naj­av­lje­no da će 23 pa­ci­jen­ta bes­plat­no pri­ma­ti li­jek ko­jem je glav­na pred­nost to što se uzi­ma oral­no u us­po­red­bi sa Spin­ra­zom ko­ja se daje injek­ci­jom u leđ­nu mo­ždi­nu. Sve sku­pa, u tak­voj jav­noj at­mo­sfe­ri ne ču­di in­zis­ti­ra­nje upu­će­nih li­ječ­ni­ka na ano­nim­nos­ti pa ta­ko s Re­bra gdje se pro­vo­di i li­je­če­nje Spin­ra­zom i stu­di­ja kon­ku­rent­skog li­je­ka ugru­bo ka­žu da je do­sa­daš­nji uči­nak i jed­nog i dru­gog in­di­vi­du­alan.

– Su­bjek­tiv­no se svi pa­ci­jen­ti ko­ji se li­je­če Spin­ra­zom ili nji­ho­vi ro­di­te­lji osje­ća­ju bo­lje i uvje­re­ni su da vi­de na­pre­dak u mo­to­ri­ci. U bo­les­ni­ka s ti­pom 1 (ko­ji i naj­du­lje pri­ma­ju nu­si­ner­sen) pri­su­tan je uči­nak u smis­lu pro­mje­ne pri­rod­nog ti­je­ka bo­les­ti – za sa­da su svi ži­vi i nit­ko ni­je za­vr­šio na traj­noj me­ha­nič­koj ven­ti­la­ci­ji, ia­ko su svi preš­li dob ko­ja je me­di­jan pre­živ­lje­nja. Jed­na bo­les­ni­ca je pre­bo­lje­la pne­umo­ni­ju uz ne­inva­ziv­nu me­ha­nič­ku ven­ti­la­ci­ju (NIV) i na­kon to­ga ni­je os­ta­la traj­no ovis­na o NIV-u. Za tip 2 i 3 te­že je re­ći, ne­ki bo­les­ni­ci s ti­pom 2 bi­li su iz­ra­zi­to mo­to­rič­ki lo­še, ka­hek­tič­ni su i ima­ju sko­li­ozu ta­ko da je te­ško pro­ci­je­ni­ti, dok su oni mla­đi još re­la­tiv­no do­bro. Obo­lje­li od ti­pa 3 uglav­nom su svi još uvi­jek po­kret­ni i tre­bat će pro­ći vi­še vre­me­na ka­ko bi se uoči­lo us­po­ra­va­nje pro­gre­si­je bo­les­ti, oni na­vo­de da se osje­ća­ju bo­lje – opi­sa­no nam je s Re­bra gdje za uči­nak stu­di­je ka­žu da je uklju­če­no 12 pa­ci­je­na­ta (go­to­vo po­lo­vi­ca is­klju­če­na zbog kri­te­ri­ja pro­izvo­đa­ča) od kojih se kod dvo­je, tro­je vi­di kli­nič­ko po­bolj­ša­nje.

– Proš­lo je tek oko šest mje­se­ci i ne­poz­na­to je tko pri­ma pla­ce­bo, a tko ri­sdi­plam – na­po­mi­nju.

Šan­sa za ži­vot obo­lje­lih

Eu­rop­ska agen­ci­ja za li­je­ko­ve ne­dav­no je ri­sdi­pla­mu odo­bri­la oz­na­ku pri­ori­tet­nog li­je­ka što je sta­tus ko­ji se daje li­je­ko­vi­ma ko­ji mo­gu, ka­ko je opi­sa­no, po­nu­di­ti ključ­nu te­ra­pe­ut­sku pred­nost u pos­to­je­ćem li­je­če­nju ili ko­ris­ti­ti pa­ci­jen­ti­ma ko­ji još ne­ma­ju op­ci­ju li­je­če­nja. Tak­va oz­na­ka do­dje­lju­je se tek jed­nom od pet li­je­ko­va i zna­či ubr­za­nje ci­je­log pro­ce­sa da ne­ki li­jek pos­ta­ne što pri­je dos­tu­pan obo­lje­li­ma. Na­vo­di se ka­ko su do­sa­daš­nji pred­stav­lje­ni re­zul­ta­ti is­pi­ti­va­nja po­ka­za­li ve­li­ku učin­ko­vi­tost u naj­te­žem ti­pu 1 bo­les­ti kod beba. Od njih 14 u do­bi od jed­nog do se­dam mje­se­ci, ko­ji su osam mje­se­ci pri­ma­li li­jek, šes­te­ro mo­že sje­di­ti sa­mos­tal­no ili uz po­dr­šku.

Za ovu te­šku bo­lest ko­ju uz­ro­ku­je mu­ta­ci­ja jed­nog ge­na, kon­kret­no za naj­te­ži tip 1 do ovih te­ra­pi­ja dob pre­živ­lje­nja bi­la je go­di­nu da­na. Mi­ši­ći atro­fi­ra­ju, do­la­zi do pa­ra­li­ze i smrt­nost je, pre­ma MSD-ovu pri­ruč­ni­ku, 95 pos­to u pr­voj go­di­ni ži­vo­ta. Pro­na­la­zak li­je­ka iz­ni­man je us­pjeh, šan­sa za ži­vot, a osim ogra­ni­ča­va­ju­ćih kri­te­ri­ja tko bi bio kan­di­dat za tre­nu­tač­no je­di­ni dos­tu­pan li­jek, Spin­ra­zu pra­ti i nje­zi­na ci­je­na.

U Si­sku su gra­đa­ni ne­dav­no or­ga­ni­zi­ra­li pro­s­vjed­nu šet­nju u znak podrške Ma­ti Beš­li­ću, dje­ča­ku obo­lje­lom od SMA ko­ji se bo­ri za li­jek Spin­ra­zu

Newspapers in Croatian

Newspapers from Croatia

© PressReader. All rights reserved.