GENSKA TERAPIJA KAO KONKURENCIJA LIJEKU

Prosvjedi za Spinrazu nisu hrvatska osobitost, donedavno se masovno prosvjedovalo u Poljskoj, Irskoj te Velikoj Britaniji koja i dalje ne plaća taj lijek. U Ujedinjenom Kraljevstvu Spinraza je dostupna odabranim pacijentima koji su dio dogovora kompanije i National Health Servicea (britanski HZZO). - NICE trenutačno razmatra kliničku i troškovnu učinkovitost nusinersena kako bi odlučili može li biti odobren za rutinsko korištenje od NHS-a u Engleskoj. Neovisni odbor bio je voljan biti fleksibilan prema nusinersenu zbog prirode stanja i malobrojnosti dokaza, ali vrlo visoka cijena značila je da ne može preporučiti lijek kao troškovno učinkovit na račun NHS-a – odgovorio nam je Phil Ranson iz ustanove National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Po dobivanju odobrenja od američke Agencije za hranu i lijekove, lijek je objavio cijenu doze od 125.000 dolara odnosno godišnji ukupan trošak u prvoj godini liječenja od 750.000 dolara. U pregovorima s Velikom Britanijom, Reuters je objavio cijenu od 573.000 dolara ukupno za prvu godinu liječenja tijekom koje se u prva tri mjeseca daju četiri doze i potom po jedna svaka četiri mjeseca. Na listi HZZO-a cijena jedne doze Spinraze je 659.804 kune, dok je u Sloveniji oko 596.000 kuna i tamo se lijek također daje oboljelima koji nisu na respiratoru. Različiti su i uvjeti za davanje ovog lijeka koji uz spomenuti risdiplam dobiva konkurenciju u genskoj terapiji. Američko odobrenje genske terapije pod nazivom Zolgensma kompanije Novartis očekuje se na proljeće ove godine. Njome će se kod oboljelih direktno “popravljati” oštećeni gen, a primjena je jednokratna što donosi pravu revoluciju kako u slučaju ove teške genetske bolesti tako i u medicini odnosno liječenju općenito.