Unikátní léčba změní pravidla

O úhradě léčivých přípravků na vzácná onemocnění má nově rozhodovat odborná komise. Výdaje na ně totiž strmě rostou

PRAHA Anna Hlavicová se připravuje na maturitu, po které by se chtěla na vysoké škole věnovat mediálním studiím. Od malička přitom trpí spinální svalovou atrofií, která způsobuje, že jí postupně ochabuje svalstvo. Není schopna samostatného pohybu a je upoutaná na umělou plicní ventilaci, která za ni dýchá. Její nemoc patří mezi takzvaná vzácná onemocnění. Ta postihují méně než pět lidí z 10 tisíc.

Potíž přitom je, že málo lékařů má s těmito nemocemi zkušenost a že léky pro tyto pacienty nikdy orgán, který dá jasné stanovisko, jestli lék je účinný a jestli zvyšuje kvalitu pacientova života,“uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (ANO) na včerejší Mafra konferenci v Praze.

Paragraf 16, tedy možnost žádat o výjimku na úhradu léku, kterou musí schválit revizní lékař, by přitom měl podle ministra zůstat beze změny, jen by se měl využívat pouze v opravdu výjimečných případech, nikoli jako nyní.

Firmy budou sdílet riziko Novela má především zamezit tomu, aby se na trh dostávaly léky, jejichž výrobci ani nepožádali Státní úřad pro kontrolu léčiv (SÚKL) o stanovení úhrady, takže přípravky neprošly standardním schvalovacím procesem v rámci správního řízení. Dnes se totiž podle Vojtěcha některé farmafirmy cíleně snaží tento systém obejít přes paragraf 16. „To určitě není správné, musíme to proto řešit,“uvedl.

Změna, kterou ministerstvo chystá, se má dotknout nejen léků na vzácná onemocnění, ale i druhého typu léčiv, takzvaných vysoce inovativních léčivých prostředků (VILP). U nich by se měl nastavit systém dočasné úhrady tři plus dva, tedy tři roky úhrady, po kterých se udělá rekalkulace a ověří se, zda je lék dostatečně efektivní, pak dva roky dočasné úhrady a teprve poté může lék dostat úhradu trvalou.

Ministerstvo přitom chce, aby v případě těchto léků nesly určité riziko i farmaceutické firmy. To znamená, že budou muset přijmout závazek doléčení pacientů na vlastní náklady, pokud se ukáže, že lék trvalou úhradu nedostane, protože nebyl dostatečně účinný. Jde tedy o určité sdílení rizika mezi státem a výrobcem léku.

Podle náměstka ředitele Všeobecné zdravotní pojišťovny Davida Šmehlíka je změna zákona nutná i kvůli tomu, jak rychle rostou

výdaje na léky proplácené na základě paragrafu 16 a na léky pro specializovaná centra, kde se léčí rakovina či roztroušená skleróza. Za posledních pět let tyto výdaje vzrostly o 74 procent, meziroční nárůst je pak kolem 11 až 12 procent. „V roce 2018 tyto náklady představovaly 16,5 miliardy korun,“uvedl.

Tři centra pro vzácné nemoci Ministerstvo zdravotnictví navíc od nového roku spustilo šestiměsíční pilotní projekt tří specializovaných pracovišť pro léčbu vzácných onemocnění. Všechna jsou v Praze, dvě zřizuje Fakultní nemocnice v Motole a jedno Všeobecná fakultní nemocnice. Mají zmapovat nákladnost léčby u cystické fibrózy, neuromuskulárních onemocnění a dědičných metabolických onemocnění.

„Vzácní nejsou jen pacienti, ale také odborníci. Proto je náš veliký sen, aby se specializovaná péče poskytovaná odborníky, kteří znají vzácná onemocnění a umějí je léčit, soustřeďovala do specializovaných pracovišť,“tvrdí Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění.

Například již zmiňovaná Anna Hlavicová, pacientka se spinální svalovou atrofií, zatím musela i několikrát měsíčně dojíždět na různá pracoviště. Vzhledem k tomu, že je upoutaná na vozík i na umělou plicní ventilaci a odkázaná na pomoc druhých, to pro ni musí být velmi náročné. Pokud se však dostane na specializované pracoviště, bude ji tam moci vyšetřit během jediného dne hned několik různých specialistů, kteří navíc budou mít se vzácnými onemocněními větší zkušenosti.