Editace genomu potřebuje jasná pravidla

Moderní technologie umožňující přesnou úpravu neboli editaci genomu vzbuzují naděje na léčbu řady onemocnění. Použití nástrojů genového inženýrství je však zároveň spjato se závažnými etickými otázkami a obavami z možného zneužití. S cílem zabránit realizaci negativních scénářů a zajistit budoucí prospěch společnosti zveřejnila minulý týden Světová zdravotnická organizace (WHO) doporučení zaměřená na regulaci editace lidské dědičné informace.

Směrnice připravila osmnáctičlenná expertní komise, kterou v roce 2018 zřídil Generální ředitel WHO Tedros Adhanom Ghebreyesus. Jednalo se o odpověď na skandální oznámení o narození dvou holčiček se záměrně pozměněným genomem. Autor experimentu, čínský vědec Che Ťien-chuej, chtěl učinit děti rezistentní vůči infekci virem HIV. Provedený zákrok neodpovídal úrovni technologického pokroku, postrádal silné lékařské zdůvodnění i nezbytný dohled, a proto byl odsouzen širokou komunitou vědců, lékařů i etiků.

Pouze soubor jasných pravidel může vést k naplnění mimořádného potenciálu nových biotechnologií pro veřejné zdraví. Výsledkem více než dvouleté práce mezinárodní komise WHO jsou dva dokumenty. První z nich se týká vhodných kontrolních mechanismů regulace na institucionální, národní, regionální a globální úrovni. Druhý dokument předkládá doporučení, jež by měla přispět k vytvoření systému zajišťujícímu bezpečné a etické použití metod pro editaci lidského genomu.

Expertní komise nadále podporuje Ghebreyesusovo prohlášení z července 2019, že „v současné době by bylo nezodpovědné, aby kdokoli pokračoval v klinických aplikacích úpravy genomu lidské zárodečné linie“. Základnímu výzkumu, který je jedinou možnou cestou k posouzení rizik i přínosů nových technologií, ale nechává WHO dveře otevřené. Stejné stanovisko zaujaly v minulosti i další respektované organizace, včetně amerických Národních akademií věd a medicíny či Mezinárodní společnosti pro výzkum kmenových buněk.

Kontrolní mechanismy

Také editace genů v tělních buňkách je třeba posuzovat z pohledu vědy, medicíny i etiky. Hypotetickým příkladem WHO je testování nové terapie proti srpkovité anémii v africkém státě, v němž pro naprostou většinu obyvatel nebude vyvinutá léčba finančně dostupná. Expertní komise nabádá, aby klinické studie probíhaly v zemích s nezbytným regulatorním rámcem, zabezpečujícím dohled nad průběhem výzkumu. Způsob následné diseminace intelektuálního vlastnictví za účelem poskytnutí rovného přístupu k novým biotechnologiím napříč společností zůstává nadále palčivým tématem.

Jako nástroj pro řádný dohled nad probíhajícími klinickými studiemi byl v roce 2019 vytvořen globální registr, který nyní rada WHO doporučila doplnit o rejstřík výzkumných a preklinických projektů. Nové dokumenty dále uvádějí paletu kontrolních mechanismů, které mohou řídící orgány využít k zajištění bezpečnosti použití technologií editace lidského genomu. Je mezi nimi i systém hlášení nekalých praktik sloužící k včasnému odhalení a zastavení těchto aktivit. Jelikož modifikace lidské DNA a její řízení se týká nás všech, experti zdůrazňují význam edukace společnosti a nutnost zapojení většího počtu jejích členů do rozhodovacích procesů.

„Tato nová zpráva WHO mi připadá praktičtější než ty předchozí,“prohlásila Jennifer Doudnaová, spoluobjevitelka revolučních genetických nůžek CRISPR/Cas9, za které jí byla udělena loňská Nobelova cena za chemii. Bioetička Vardit Ravitskyová v dokumentech ocenila zahrnutí souboru konkrétních morálních hodnot a principů, stejně jako užitečný návod, jak se jimi řídit. Například americký právník Henry Greely ale vyjádřil skepsi k navrhované možnosti mezinárodních smluv o editaci lidského genomu.

Nové zprávy Světové zdravotnické organizace jsou rukavicí hozenou vládám jednotlivých zemí. Jen proaktivní přístup řídících orgánů povede k zajištění kompetitivního výzkumu a vývoji bezpečných postupů pro léčbu i prevenci mnoha nemocí.

Autor působí v Ústavu organické chemie a biochemie Akademie věd ČR