Český lék na Grossovu nemoc
Firma Bioinova shání peníze na testy proti nemoci ALS. Prvního investora už má.
PRAHA V pražském Ústavu experimentální medicíny dokončují první fázi vývoje léku proti chorobě ALS, na kterou zemřel i expremiér Stanislav Gross. Postiženému ochabuje svalstvo a nakonec se udusí.
„Do dvou měsíců bychom měli mít vše připravené k publikaci výsledků,“říká šéfka ústavu Eva Syková, která tým vede. Výsledky testů podle ní naznačují, že aplikace kmenových buněk může pacientům alespoň krátkodobě ulevit.
První fáze klinické studie se zaměřovala především na bezpečnost léku. Do testování se zapojilo 28 pacientů. Syková se už nyní chystá na další fázi, která bude zacílená hlavně na účinek. Měla by trvat tři až čtyři roky.
„První výsledky ukazují, že látku musíme podávat opakovaně a ve vyšších dávkách. Víme, že nemoc vyléčit asi ani nepůjde, hrajeme o to, aby šel její průběh zpomalit,“dodává profesorka.
První fáze vývoje léku vyšla zhruba na 20 milionů korun. Na druhou fázi a nastartování dalších studií bude třeba 60 milionů korun. Firma Bioinova, pod jejíž hlavičkou lék vzniká, už sehnala prvního investora. Jde však o rizikový byznys, výsledky bádání jsou nejisté. Podle některých lékařských kapacit zatím neexistují důkazy, že by kmenové buňky u lidí s nemocí ALS opravdu pomáhaly.
PRAHA Je to riskantní investice. Bez záruky na úspěch. Pokud však vyjde, může být na jejím konci nalezení léku na „Grossovu“nemoc ALS, proti níž je současná medicína prakticky bezmocná.
Než se lék najde – a pokud vůbec – bude to však trvat ještě řadu let. A ani potom se zřejmě nepodaří nemoc vyléčit. Lidé, kteří na výzkumu v moderní budově uprostřed krčského areálu Akademie věd pracují, by byli rádi, kdyby se jim podařilo ALS alespoň zpomalit.
Tým z Ústavu experimentální medicíny pod vedením profesorky Evy Sykové připravuje k publikaci výsledky první fáze studie, během níž se testovala bezpečnost podávaných kmenových buněk pacientům s ALS. Vyšla na 20 milionů korun.
Výsledky vypadají nadějně, byť na zkoumání účinků se má zaměřovat hlavně druhá etapa, které se zúčastní maximálně dvacítka pacientů.
A právě na další fázi, která spolu s rozjezdem dalšího výzkumu vyjde na 60 milionů korun a bude probíhat v následujících letech, aktuálně hledá investory. Experimentální léčbu totiž financují především privátní zdroje. „Potřebujeme někoho, komu nepůjde o okamžitou návratnost,“říká Karel Havlíček, spolumajitel firmy Sindat, který už před pěti lety do výzkumu investoval prostřednictvím dceřiné firmy SinBio zhruba 25 milionů korun.
Nyní investuje 15 milionů královéhradecká rodinná firma Hakel, za něž získá 15procentní podíl ve firmě Bioinova, pod jejíž hlavičkou výzkum probíhá. V ní má dosud největší podíl právě Ústav experimentální medicíny. A podle Havlíčka probíhají jednání i s dalšími investory. Zájem má prý další česká etablovaná firma, která se pohybuje na trhu 25 let, a fond rizikového kapitálu.
Kolem Bioinovy krouží také švýcarsko-nizozemská nadace, která hodlá na výzkum ALS vynaložit stovky milionů korun. „Už s nimi jednáme rok. Mají zájem výzkum léku proti ALS dotáhnout do konce. Objíždějí odborná pracoviště a vybírají si, komu svěří peníze. Mají již výsledky první studie a stále jednáme,“dodává Havlíček.
Výhledově chce Bioinova pracovat až na sedmi studiích, mimo jiné i kvůli rozložení rizika. Někde je pravděpodobnější, že výzkum povede k úspěšnému konci. Jde mimo jiné například o využití kmenových buněk pro náhrady kostí po operaci páteře či při léčbě diabetické
Unikátní projekt – na světě se podobným výzkumem zabývá jen zhruba desítka laboratoří – má však i spoustu kritiků.
Některé lékařské kapacity totiž léčbu ALS pomocí kmenových buněk zpochybňují. Třeba podle předsedy České neurologické společnosti Karla Šonky u této experimentální metody dosud nikdo nepředložil důkazy, že kmenové buňky u lidí s ALS skutečně zabírají.
Kromě vlastních závěrů však Syková argumentuje pracemi ze světa. „Pozitivní účinky ukázalo pět z devíti studií, přestože ve většině případů šlo zatím pouze o zkoumání bezpečnosti,“říká profesorka.
Bioinova zápolí také s etickým rozměrem výzkumu. Kmenové buňky totiž podle reportáže České televize dostávali i pacienti s ALS mimo klinickou studii. Někteří z nich však zaplatili za aplikaci dávky až 150 tisíc spřízněné nadaci.
Syková pochybení odmítá, tvrdí, že to zákon umožňuje. „Z dvou stovek pacientů, kteří se přihlásili, dostalo aplikaci 16. O všem ale rozhoduje ošetřující lékař, my můžeme jen poradit,“říká Syková. Pacienti navíc podle ní věděli, že jde jen o experimentální studii a že se nemusí dostavit kýžený účinek. Státní ústav pro kontrolu léčiv prý o každém podání věděl, nic nenamítal.