V USA poprvé geneticky upravili člověka

Luboš Palata redaktor MF DNES

Čtyřiačtyřicetiletý Brian Madeux, který trpí smrtelným Hunterovým syndromem, neví, zda pokusnou genetickou léčbu přežije, a pokud ano, jak dlouho a co to s ním udělá.

Do historie určitě vstoupí, protože se stal prvním ve Spojených státech geneticky upraveným člověkem, jemuž lékaři přímo v těle „opravili“jeho DNA. Genetika tak aplikováním metody CRISPR, která vystřihne z genomu defektní část a nahradí ji správnou, udělala další skok kupředu. Skok, který však současně klade velké etické otázky.

„Vyřízneme vaši DNA, rozevřeme ji, vložíme gen a opět ji zašijeme. Je to neviditelná oprava,“prohlásil pro americkou agenturu AP Sandy Macrae, který vede kalifornskou společnost Sangamo Therapeutics, jež léčebný zákrok Brianu Madeuxovi provedla. „Oprava se stane součástí vaší DNA a zůstane tam po zbytek vašeho života,“uvedl Macrae. Kalifornští vědci dostali Madeuxovi infuzí do těla několik miliard kopií opraveného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten podobně jako nůžky vystřihne vadný úsek DNA a uvolněné místo zaujme jeho oprava.

Sám Madeux si sice uvědomuje rizika zákroku, ale vzhledem k tomu, že mu jiné způsoby léčby nedávaly naději na uzdravení ani na normální život, byl pro. Při Hunterově syndromu totiž postupně dochází k trvalému poškození některých orgánů i celého organismu, při těžkém průběhu umírají nemocní už v devatenácti letech. „Chci to riziko podstoupit. Doufejme, že to pomůže mně i dalším lidem,“řekl agentuře AP Madeux.

Vědci se už před tímto zákrokem dívali na CRISPR s velkými očekáváními. „Je to metoda, která skutečně rozhýbala svět. A už si dlouho nepamatuju, že by nějaká taková revoluční metoda existovala. CRISPR bude během několika let používat každá laboratoř, každá nemocnice a ten potenciál je obrovský,“uvedl pro Českou televizi Radislav Sedláček z Ústavu molekulární genetiky Akademie věd.

Zatímco před několika lety bylo možné v DNA opravovat jen celé úseky, které by se daly přirovnat ke slovům ve větě, nyní to jsou díky zlepšené technologii už i jednotlivá „vadná“písmena.

Americká biochemička Jennifer Doudna, jedna z předních odbornic na CRISPR, která byla za výzkumy v této oblasti navržena i na Nobelovu cenu, varuje, že tato metoda by se měla používat obzvlášť obezřetně. „Technologie CRISPR může sloužit i ke genetickému vylepšování. Můžeme s ní zkusit vytvořit člověka, který by měl například pevnější kosti nebo byl méně náchylný ke kardiovaskulárním chorobám. Případně měl vlastnosti, které by se nám líbily, například by byl vyšší nebo by měl určitou barvu očí. Zkrátka „člověka na přání,“varovala už před časem vědkyně ve světoznámém vědeckém pořadu TED Talks.

„Toto je skutečné zahrávání si s matkou přírodou a všechna rizika nemohou být známa. Ale výzkum by měl pokračovat, protože jde o nevyléčitelné nemoci,“okomentoval pro AP terapii Eric Topol ze Scrippsova výzkumného ústavu v San Diegu. Americké úřady léčbu Madeuxe schválily.