La edición genética prenatal puede prevenir enfermedades congénitas

normalmente en la infancia y puede controlarse con un medicamento llamado "nitisinone" y con una estricta dieta, si bien los pacientes pueden sufrir cáncer de hígado o insuficiencia hepática si fracasa ese tratamiento.

En consecuencia, subrayan, el tratamiento prenatal puede convertirse en una importante herramienta de prevención de enfermedades para la HT1 y otros trastornos congénitos.

Después de su nacimiento, los ratones sanos presentaban cantidades estables de células hepáticas editadas durante un periodo de hasta tres meses, al tiempo que no detectaron rastros de ediciones no deseadas en otras zonas de su ADN.

Respecto al subgrupo de roedores con HT1, la herramienta de edición B3 mejoró la función hepática y aseguró su supervivencia, al tiempo que optimizó el estado general de salud frente a los ratones tratados con "nitisinone".

"Nuestro objetivo final es trasladar el enfoque utilizado en estos estudios al tratamiento de enfermedades graves diagnosticadas durante el embarazo temprano", explica en la nota uno de sus responsable, William H. Peranteau, del CHOP.

De esta manera, prosigue, se podría ampliar el campo de acción de esta "estrategia para intervenir de manera prenatal" en "enfermedades congénitas" para las que, actualmente, "no existe un tratamiento eficaz para la mayoría de pacientes y provocan la muerte o complicaciones graves en bebés".

Es el caso del segundo estudio, desarrollado por la universidad ETH de Zúrich (Suiza), sus expertos recurrieron al CRISPR/CAS9 para tratar el trastorno metabólico hereditario fenilcetonuria o PKU, para el que de momento no hay cura.

Si un bebé padece PKU, indican, necesita una dieta especial para que el aminoácido fenilalanina no se acumule en el cuerpo, pues su exceso retrasa el desarrollo motriz e intelectual, lo que puede provocar graves discapacidades.