Le Courrier des Yvelines (Saint-Germain-en-Laye)
GÉNÉTHON, LE BRAS ARMÉ DE L’AFM
Nom de code : Généthon. Créé en 1990, il va rapidement devenir le bras armé de l’afm-téléthon. Dirigé aujourd’hui par Frédéric Revah, ce laboratoire de recherche et de développement regroupe 160 experts, des chercheurs ainsi que des techniciens. Son budget de 35M € (2016) est financé à 60 % par L’AFM. Les 40 % restant sont les subventions.
Généthon a permis en 1992 de dessiner la première carte du génome humain puis d’identifier les gènes responsables des maladies rares. À partir de 1997-1998, Généthon est passé à la thérapeutique avec des essais cliniques et la production de médicaments.
« Nous avons intensifié aujourd’hui la recherche et le développement scientifique. Pas moins de sept produits sont en cours d’essai thérapeutique » , explique Frédéric Revah.
La myopathie de Duchenne
Le laboratoire a réalisé une prouesse scientifique dans la myopathie de Duchenne. Des chercheurs de Généthon et de l’inserm ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie grâce à une technique très innovante de thérapie génique.
Le concept de thérapie génique consiste à réparer ou modifier le patrimoine génétique pour traiter une pathologie. L’altération d’un gène peut provenir pendant l’embryogenèse ou être liée à l’hérédité. « C’est comme la page d’un livre qui serait déchirée ou à modifier après un erratum. Quand on voit une erreur sur une cellule, on apporte une version normale de L’ADN sur la cellule » , explique le directeur qui poursuit : « Il faut savoir que 80 à 85 % des maladies rares sont génétiques. »
L’introduction d’un morceau D’ADN se fait par un transporteur qui est un virus. « Nous avons ainsi introduit chez un chien atteint de la myopathie de Duchenne une version raccourcie du gène de la dystrophine qui va bloquer l’évolution de la maladie » , ajoute Frédéric Revah. Une première scientifique et technologique ! Généthon a reçu le prix Galien (2012) qui récompense, chaque année, des innovations thérapeutiques récentes mises à la disposition du public. Il a été le lauréat du concours médical de l’innovation.