La thé­ra­pie gé­nique porte l’es­poir

Le Courrier du Loiret - - Telethon - CA­THE­RINE LAMBERTINI

Après trois dé­cen­nies de re­cherches, ini­tiées par Afmté­lé­thon, les ré­sul­tats de ces trois der­nières an­nées sont por­teurs d’es­poir pour les fa­milles tou­chées par les ma­la­dies rares.

◗ Dans le cou­loir d’un ins­ti­tut amé­ri­cain, un chiot de deux mois cède sous son poids et s’étale de tout son long. In­ca­pable de mar­cher et de se re­le­ver seul. La vi­déo le montre en­suite deux, puis quatre se­maines plus tard, après avoir bé­né­fi­cié d’un trai­te­ment is­su de la thé­ra­pie gé­nique conçu à Evry.

On le voit alors bon­dir, cou­rir, me­ner sa vraie vie de jeune chien fou. Ce chiot était, de nais­sance, at­teint de myo­pa­thie myo­tu­bu­laire.

Ce test concluant sur les chiens a per­mis de pas­ser à la phase cli­nique chez l’hu­main. Car la myo­pa­thie myo­tu­bu­laire touche aus­si l’homme. En l’oc­cur­ rence, un gar­çon nou­veau­né sur 50.000. La moi­tié de ces en­fants dé­cède avant l’âge de 18 mois, en rai­son de l’ex­trême fai­blesse mus­cu­laire et de l’in­suf­fi­sance res­pi­ra­toire en­gen­drées par cette ma­la­die rare. À ce jour, six en­fants ont été trai­tés. « Les pre­miers ré­sul­tats sont épous­tou­flants », confie Lau­rence Tien­notHerment, pré­si­dente d’afm­té­lé­thon de­puis quinze ans.

Les 7 et 8 dé­cembre, son as­so­cia­tion ré­in­ves­ti­ra les chaînes de France Té­lé­vi­sion ; et les bé­né­voles, les rues de France pour la trente­deuxième édi­tion du Té­lé­thon. Une ma­ni­fes­ta­tion ca­pable d’une le­ cord. Seu­le­ment de pou­voir fi­nan­cer, chaque an­née, les cen­taines de cher­cheurs qui oeuvrent au sein du Ge­no­pôle, la val­lée de la gé­né­tique, entre Evry et Cor­beil­es­sonnes.

5 % des ma­la­dies ont un trai­te­ment dé­dié

Car pour mettre au point le mé­di­ca­ment de la seule myo­pa­thie myo­tu­bu­laire, il au­ra fal­lu huit ans de tra­vaux et 12 mil­lions d’eu­ros à l’équipe d’ana Buj­bel­la, cher­cheuse à Gé­né­thon, le centre de re­cherche et dé­ve­lop­pe­ment de la thé­ra­pie gé­nique pour les ma­la­dies rares, créé en 1990 par AFM­TÉ­lé­thon. Or, il existe 7.000 ma­la­dies rares dans le monde. « Nous avons des trai­te­ments éta­blis ou à ve­nir pour 5 % de ces pa­tho­lo­gies », pré­cise Lau­rence Tien­not­herment, qui se fé­li­cite ce­pen­dant des pre­mières re­tom­bées de ces 30 der­nières an­nées de re­cherche. « Ja­mais nous n’avons eu au­tant de ré­sul­tats po­si­tifs. On sait dé­sor­mais que vaincre une ma­la­die est pos­sible. »

« Les pre­miers ré­sul­tats sont épous­tou­flants »

(PHO­TOS : JÉ­RÉ­MIE FULLERINGER)

Gé­né­thon abrite la pre­mière banque eu­ro­péenne D’ADN pour les ma­la­dies gé­né­tiques. Elle dis­pose de 371.185 échan­tillons concer­nant 464 pa­tho­lo­gies.

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