Le tableau de bord du... Téléthon

Trente ans d’existence et le Téléthon continue ce qu’il a lancé le 4 décembre 1987. « C’était d’abord des familles qui ont décidé de se battre pour sauver leurs enfants et cela a débouché sur des prouesses extraordinaires », rappelle Laurence Tiennot-Herment (photo), présidente de l’AFM-Téléthon depuis 2003. Concrètement, les résultats du Téléthon paraissent toujours compliqués à justifier car le domaine des thérapies géniques et celui de la recherche sur les cellules-souches sont radicalement innovants, donc lents à déboucher sur des annonces de guérisons massives. Pour remettre l’ambition du projet en perspective, il ne suffisait pas de soigner des maladies rares, il fallait aussi les identifier, établir des diagnostics fiables – et donc commencer par cartographier le génome humain –, avant d’élaborer des thérapies efficaces.

Aujourd’hui, les chercheurs associés à l’AFM-Téléthon avancent sur différentes formes de myopathies, des maladies du sang et du système immunitaire et débouchent, pour certaines découvertes, sur des essais concrets sur l’homme. Parmi les plus prometteurs, figurent ceux concernant les maladies rares de la vision. I-Stem, le centre de recherche sur les cellules-souches créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, est aujourd’hui capable de fabriquer des « patchs cellulaires » à partir de cellules-souches qui se greffent sous la rétine. Ils ont pour vocation d’améliorer la vue de personnes atteintes de rétinite pigmentaire. Un essai clinique sur l’homme, étape ultime pour une thérapie, sera effectué en 2018 sur douze patients. Ces « patchs cellulaires » portent beaucoup d’espoirs, car ils pourraient s’adapter pour soigner la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), une maladie concernant jusqu’à 2 millions de Français qui risquent, à terme, de perdre la vue.