PR PHILIPPE LEBOULCH

fondateur de la société Bluebird Bio, à propos de la thérapie génique contre la thalassémie Un traitement développé par l’institut de recherche en génétique parisien Imagine et l’hôpital Necker, en collaboration avec une entreprise américaine de biotechnologies, Bluebird Bio, pourrait permettre de guérir par des cellules souches modifiées des patients atteints de thalassémie, maladie génétique du sang très courante et souvent mortelle dans les pays pauvres. Mercredi, dans la revue New England Journal of Medicine, étaient présentés les résultats encourageants de ce traitement auprès de 22 patients.«C’est une maladie où le gène de la bêta-globine est muté et ne marche plus du tout ou presque plus, empêchant la production d’hémoglobine. Dans la forme la plus grave, on est totalement anémié, et dépendant d’une transfusion sanguine mensuelle à vie», a expliqué à l’AFP le professeur Philippe Leboulch, fondateur de Bluebird. Ces transfusions provoquent des excédents de fer dans le corps qu’il faut réduire par traitement.

En 2010, la même équipe, menée par la généticienne Marina Cavazzana, avait annoncé avoir conçu la première thérapie génique. Des cellules souches de la moelle osseuse du patient avaient été prélevées, puis «corrigées» par insertion d’un gène-médicament en laboratoire, et ensuite réinjectées sur le patient. Cette fois, la technique est prête pour un emploi à plus grande échelle. Pour la professeure Cavazzana, parmi les patients traités, «aucun ne fait de complication. Il n’y a aucun effet secondaire». Le traitement nécessite une chimiothérapie, lors d’un à deux mois d’hospitalisation en milieu confiné. La plupart des patients n’ont plus besoin de transfusion.