Re­cherche : « De plus en plus de ré­sul­tats cli­niques spec­ta­cu­laires »

L'Yonne Républicaine (Sénonais) - - La Une -

L’AFM-Téléthon in­ves­tit dans la thé­ra­pie gé­nique. Le prin­cipe de ce trai­te­ment consiste à faire pé­né­trer un gène sain dans des cel­lules qui com­portent un gène mu­té et ain­si, le rem­pla­cer.

Pour Anne Ga­ly, di­rec­trice de re­cherche à l’Ins­ti­tut na­tio­nal de la san­té et de la re­cherche mé­di­cale (In­serm), cette thé­ra­pie a le vent en poupe. Elle di­rige aus­si une uni­té de re­cherche à Gé­né­thon, une or­ga­ni­sa­tion créée par l’AFM­Téléthon ayant pour but la concep­tion de mé­di­ca­ments de thé­ra­pie gé­nique pour vaincre les ma­la­dies rares.

Où en est-on du dé­ve­lop­pe­ment de la thé­ra­pie gé­nique en France ? Le do­maine est en train, lit­té­ra­ ES­POIR. le­ment, d’ex­plo­ser. On voit ap­pa­raître main­te­nant les pre­miers vrais mé­di­ca­ments de thé­ra­pie gé­nique, qui ar­rivent sur le marché (

On est vrai­ment sur un tout pe­tit dé­mar­rage, mais qui per­met quand même de pro­duire des mé­di­ca­ments ré­pon­dant à des be­soins in­as­sou­vis pour trai­ter des ma­la­dies im­pos­sibles à trai­ter au­tre­ment.

De­puis quand sen­tez-vous une ac­cé­lé­ra­tion du dé­ve­lop­pe­ment de la thé­ra­pie gé­nique ? Ces trois, quatre der­nières an­nées ont vu l’ap­pa­ri­tion de plus en plus de ré­sul­tats cli­niques spec­ta­cu­laires. On a quand même des ré­sul­tats in­croyables sur l’amyo­ tro­phie spi­nale. C’est une forme ex­trê­me­ment sé­vère de pa­ra­ly­sie gé­né­ra­li­sée : les muscles ne peuvent pas fonc­tion­ner. Quand des en­fants sont at­teints de cette ma­la­die à la nais­sance, ils peuvent à peine res­pi­rer. Par thé­ra­pie gé­nique, on peut les trai­ter très jeunes, et main­te­nant vous avez des en­fants qui ar­rivent à se dé­ve­lop­per tout seuls, sans as­sis­tance res­pi­ra­toire, sans in­tu­ba­tion, et qui par­viennent à se conduire à peu près comme des en­fants nor­maux.

Dans quelle me­sure le Téléthon vous per­met-il de pro­mou­voir votre tra­vail ? L’ar­gent du Téléthon re­vient à la re­cherche, et nous aide à faire ce qu’il se­rait très dif­fi­cile de faire avec sim­ple­ment l’ar­gent des pou­voirs pu­blics. Tout ce qui est « es­sais cli­niques », tout ce qui dé­passe en fait ce qu’on peut faire nor­ma­le­ment dans un la­bo­ra­toire de re­cherche aca­dé­mique simple, ça de­mande beau­coup d’ar­gent. Le Téléthon ap­porte une bonne par­tie de ce sou­tien fi­nan­cier qu’il est dif­fi­cile de trou­ver par ailleurs, même si dans notre la­bo­ra­toire, on es­saie de ne pas dé­pendre uni­que­ment du Téléthon, en de­man­dant aus­si de l’ar­gent à l’Eu­rope et aux pou­voirs pu­blics.

Newspapers in French

Newspapers from France

© PressReader. All rights reserved.