L’ENGAGEMENT DE TAKEDA DANS LES MALADIES RARES
En tant que leader mondial dans le domaine des Maladies Rares, et conformément à notre engagement à accroître nos investissements dans ce domaine où les besoins médicaux non satisfaits restent élevés, nous focalisons nos e orts sur le développement de nombreux traitements de pointe, notamment dans les maladies de surcharge lysosomale, en hématologie et en immunologie.
Une stratégie d’innovation, qui repose sur une R&D au service des
besoins médicaux non couverts : Grâce à un solide portefeuille de thérapies enzymatiques substitutives, nous restons concentrés sur le traitement des maladies de surcharge lysosomale comme la maladie de Fabry, le syndrome de Hunter et la maladie de Gaucher. Nous nous engageons à poursuivre nos e orts en matière de Recherche et Développement pour les médicaments dits orphelins, les thérapies dites de rupture, l’accès précoce tout en continuant de faire progresser notre portefeuille de molécules innovantes à tous les stades cliniques de leur développement.
Un rôle important dans la lutte contre l’errance diagnostic dans les maladies rares :
On dénombre plus de 7000 maladies rares, dont plus de 80% ont une origine génétique1. Leur diagnostic précoce demeure encore aujourd’hui un vrai enjeu. Certains patients consulteront plus de 8 spécialistes, avec un délai moyen de 5 à 7 ans avant de recevoir un diagnostic précis. Nous travaillons en collaboration avec la communauté scientifique2, pour développer la connaissance et la formation sur ces pathologies rares et leurs présentations cliniques, développer des solutions de dépistage ciblées des patients et de leurs familles, où encore rechercher des solutions innovantes, telle que l’intelligence artificielle pour identifier les premiers signes de ces maladies le plus précocément possible.
Une stratégie en France tournée vers les patients, les professionnels de santé et les collaborateurs : Nous travaillons aux côtés des associations afin de les soutenir dans leurs missions d’accompagnement auprès des patients et de leurs familles dont la place est très importante compte tenu du caractère génétique (dans 80% des cas) de ces maladies rares. Afin de les accompagner dans leurs missions quotidiennes, nous pouvons soutenir par des dons pour des projets éducatifs que ces associations élaborent en autonomie. Nous avons également recours à leurs connaissances et expertises afin d’optimiser notre o re de services (service de perfusion à domicile, parcours de soins, brochures relatives au bon usage,..) et de contribuer ainsi à l’optimisation de leur prise en charge. Enfin, nous sommes également partenaire de projets spécifiques portés par plusieurs associations en vue d’élaborer des propositions concrètes pour répondre à des besoins non couverts dans leur parcours de vie comme l’impact médico-social de l’errance diagnostique par exemple.
ON DÉNOMBRE PLUS DE 7000 MALADIES RARES, DONT PLUS DE 80% ONT UNE ORIGINE GÉNÉTIQUE.