Erstmals Patientin mit Genschere geheilt
Frau mit Bluterkrankung in Regensburg mit Crispr/Cas9 erfolgreich therapiert
REGENSBURG (dpa) - Eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie hat in Regensburg erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit erstmals therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen.
Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. „Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“, sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg. Der Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie, Boris Fehse, äußerte sich erfreut aber auch skeptisch, denn es seien aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten veröffentlicht worden. Patienten, die an einer BetaThalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. „Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Studie beteiligt war. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.
Bei Betroffenen einer Beta-Thalassämie wird nicht ausreichend
Sauerstoff über die Blutkörperchen in den Körper transportiert, wodurch Sauerstoffmangel entsteht. Bei der Therapie der Uniklinik Regensburg werden Patienten blutbildende Stammzellen entnommen und in einem Labor durch das Crispr/Cas9Verfahren bearbeitet. Anschließend werden dem Patienten seine genveränderten Zellen zugeführt. Die neuen Blutstammzellen beginnen funktionstüchtige Blutzellen zu bilden. Dabei wird kein Gendefekte korrigiert, sondern ein alternatives Gen zur Hämoglobinbildung aktiviert, das im Fötus bereits aktiv war.
Als Forscher freue er sich über diese vorläufigen Ergebnisse sehr, sagte Fehse, der am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf arbeitet.
Als Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie sehe er es jedoch als sehr kritisch an, aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten zu veröffentlichen. „Man muss eine bestimmte Zahl von Patienten und eine ausreichend lange Zeit haben, um nachzuweisen, dass eine Therapie funktioniert.“Einfach einen ersten Erfolg nach relativ kurzer Beobachtungszeit zu verkünden, dürfe keine Schule machen.
Bei der Studie sollen nach Angaben der Universität Regensburg in sechs Studienzentren weltweit insgesamt 45 Patienten mit Beta-Thalassämie aufgenommen werden, die dann über zwei Jahre betreut und nachbeobachtet werden. Zudem hatten Mediziner in den USA die Genschere
Crispr/Cas9 nach Angaben der Uni Regensburg kürzlich erfolgreich bei einer Patientin zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt. Diese führt zu verstopften Blutgefäßen. Patienten leiden unter anderem unter Schmerzen sowie Hirn- und Lungeninfarkten. Bei der US-Patientin seien seit dem Behandlungsbeginn vor vier Monaten keine Gefäßverschlüsse mehr nachgewiesen worden. Dieses Ergebnis gebe ebenfalls Anlass zur Hoffnung, sagt Corbacioglu.
Er glaube schon, dass die Therapie bei der Thalassämie und auch bei der Sichelzellerkrankung funktionieren könne, betonte Fehse. „Es handelt sich um die ersten Patienten, bei denen Crispr/Cas9 genutzt wurde, um Thalassämie und Sichelzellerkrankung zu behandeln. Ob sie geheilt sind, wissen wir noch nicht“, betonte er. „Aber die bisherigen Daten stimmen hoffnungsvoll.“
Ob die herkömmliche Gentherapie mit Viren als Gentaxis oder die Genschere Crispr/Cas9 effizienter seien und weniger Nebenwirkungen haben, könne man noch nicht sagen. „Das wird die Zukunft zeigen.“Bislang gebe es mehr als zehn klinische Studien mit Crispr/Cas9 weltweit zu verschiedenen Krankheiten. Bei einzelnen Krebs-Immuntherapien habe die Genschere auch an einzelnen Patienten schon Erfolge gezeigt.
Die Therapie mittels Genaddition bei Beta-Thalassämie sei unter dem Namen Zynteglo in diesem Jahr in der EU bereits zugelassen worden, teile das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) mit. Zynteglo kostet laut PEI-Präsident Klaus Cichutek schätzungsweise rund 1,5 Millionen Euro.