Die Lebenslotterie
Für manche Babys, die an spinaler Muskelatrophie leiden, ist eine neue, sündhaft teure Gentherapie die letzte Hoffnung. Novartis verlost sie für 100 Kinder. Ist das großzügig oder perfide?
Für die verzweifelten Eltern todkranker Babys ist eine neue Gentherapie ein Hoffnungsschimmer. Aber was, wenn das Mittel noch nicht zugelassen ist, wenn es mit zwei Millionen Euro pro Dosis das teuerste Medikament der Welt ist? Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab Montag Behandlungen für 100 Säuglinge und Kinder bis zwei Jahren. Bewerben konnten sich Familien, deren Kind an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet und bei dem keine andere Therapie hilft. Ist das eine Überlebenslotterie, wie Kritiker sagen?
Marina Mantels Sohn Michael wird 2018 mit SMA geboren. „Sechs Wochen dachten wir, er wäre kerngesund, dann bewegte er sich plötzlich nicht mehr.“Im Krankenhaus dann die niederschmetternde Diagnose: SMA. Die Familie ist am Boden zerstört. Dann bekommt Michael das erst 2017 zugelassene SMA-Medikament Spinraza der US-Firma Biogen. Es hilft vielen, aber nicht Michael. „Er bekam Lungenprobleme, konnte Schleim kaum abhusten“, sagt die Mutter.
Knapp 50 Kinder im Jahr werden in Deutschland wie Michael mit der schlimmsten Form von SMA geboren. Dann hört Mantel von Zolgensma von Novartis, das im Mai 2019 in den USA zugelassen wird. Sie kämpft, will eine Härtefallausnahme, wird abgelehnt, startet eine Spendenaktion, dann lenkt ihre Krankenkasse doch ein. Michael bekommt das Medikament im September 2019 ausnahmsweise, obwohl es noch nicht zugelassen ist.
„Es geht ihm gut, er kann sich jetzt selbstständig umdrehen, er kann sitzen“, sagt Marina Mantel. Daran sei vorher nicht zu denken gewesen. „Andere Eltern sind auch verzweifelt und kämpfen“, sagt Mantel. Sie kritisiert, dass die Zulassung von Zolgensma in Europa auf sich warten lässt. „Natürlich ist eine Lotterie nicht richtig, aber wenigstens macht Novartis irgendetwas.“
Rund 200 Patienten wurden in den USA bislang mit Zolgensma behandelt. Auf das Losverfahren kam Novartis nach eigenen Angaben mit einem Ethikrat, weil es die Therapie weltweit so schnell wie möglich zur Verfügung stellen wollte, sagt eine Sprecherin des Pharmakonzerns.
Nur fragen Betroffene: Warum stellt Novartis nicht statt 100 Behandlungen für knapp zwei Millionen Euro pro Dosis 1000 Behandlungen zu einem niedrigen Preis bereit? Die Herstellungskapazitäten seien begrenzt, sagt die Sprecherin. Mehr als 100 Dosen könne das einzige Werk in Illinois in diesem Jahr nicht zusätzlich liefern.
Für den Preis pro Dosis waren die Kosten für das andere Medikament für SMA-Kinder ausschlaggebend, sagt Dave Lennon, Chef des Herstellers AveXis, der zu Novartis gehört. Zolgensma, das nur einmal verabreicht wird, sei über zehn Jahre halb so teuer wie Spinraza, das alle vier Monate gespritzt werden muss. Um allen Patienten eine faire Chance zu geben, sei nur das Zufallsprinzip in Frage gekommen, erklärt die Novartis-Sprecherin. „Es ist ein Dilemma. Wir haben einfach nicht so viele Dosen zur Verfügung, wie wir gerne hätten. Bei aller Kritik an diesem Verfahren mangelt es vorerst an Alternativvorschlägen.“
Der Medizinethiker Norbert W. Paul widerspricht. Ethischer wäre es gewesen, klare Kriterien als Voraussetzung für die Verabreichung des Medikamentes festzulegen, sagt der Professor der Universitätsmedizin Mainz. Etwa, ob es für die Kinder alternative Therapien gebe, ob eine Klinik in der Nähe sei, die mit Gentherapie umgehen könne, ob eine Nachsorge und im Notfall auch eine Krisenversorgung möglich sei.
Das Losverfahren lehnt er ab. „Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen, dass die Zulassung gar nicht mehr erforderlich zu sein scheint.“Es entstehe der Eindruck, als handele es sich bei dem Medikament um eine Zauberkugel und als sei die Standardtherapie mit Spinraza schlechter. „Dem ist ja gar nicht so“, betont Paul. „Aber natürlich greifen verzweifelte Eltern nach jedem Strohhalm. Um so bedenklicher ist eine Verlosung.“
Ablehnung kommt auch vom Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke, Joachim Sproß. „Das ist eine Dilemma-Situation auf Kosten der Eltern“, sagt er. „Wenn jemand die medizinische Indikation hat, muss er Zugang zu dem Medikament haben“, verlangt er. Gesundheitsministerium, Zulassungsstellen, Ärzte und Eltern müssten endlich an einen Tisch kommen, um den besten Weg nach vorn zu finden.
Am Montag zieht eine von Novartis beauftragte Forschungsorganisation nun erstmals den Namen eines der Kinder, die die Behandlung gratis bekommen sollen. Alle paar Wochen folgt eine weitere Ziehung. Wie viele Bewerbungen eingegangen sind, sagt Novartis nicht. Wenn das Heimatland des Kindes die Behandlung mit dem noch nicht zugelassenen Medikament erlaubt und ein Behandlungszentrum da ist, kann Zolgensma innerhalb von Wochen verabreicht werden.