Mu­ko­vis­zi­do­se: Neue The­ra­pie hilft Pa­ti­en­ten deut­lich

90 Pro­zent der Be­trof­fe­nen mit ei­ner be­stimm­ten Mu­ta­ti­on pro­fi­tier­ten in ei­ner Stu­die von der Be­hand­lung

Thüringische Landeszeitung (Unstrut-Hainich-Kreis) - - RATGEBER -

„Durch­bruch“, „Mei­len­stein“, „Grund für ei­ne gro­ße Fei­er“– sel­ten re­agiert die Fach­welt so eu­pho­risch auf ei­ne neue The­ra­pie: Ein in­ter­na­tio­na­les Ärz­te­team um Pe­ter Midd­le­ton von der Uni­ver­si­tät Syd­ney stellt im „New En­g­land Jour­nal of Me­di­ci­ne“ei­ne Kom­bi­na­ti­on drei­er Wirk­stof­fe ge­gen Mu­ko­vis­zi­do­se vor. Die Be­hand­lung bes­sert die Si­tua­ti­on bei bis zu 90 Pro­zent der an der Stoff­wech­sel­er­kran­kung lei­den­den Pa­ti­en­ten deut­lich. In den USA wur­de das Prä­pa­rat Tri­kafta nach ei­nem be­schleu­nig­ten Ver­fah­ren schon am 21. Ok­to­ber für Pa­ti­en­ten ab zwölf Jah­ren zu­ge­las­sen.

Mu­ko­vis­zi­do­se ist in Eu­ro­pa die häu­figs­te an­ge­bo­re­ne Stoff­wech­sel­er­kran­kung. In Deutsch­land wer­den laut Helm­holtz-zen­trum Mün­chen jähr­lich rund 200 Kin­der mit der Er­kran­kung ge­bo­ren. Da­bei sor­gen feh­ler­haf­te Chlo­ridka­nä­le auf der Ober­flä­che von Zel­len da­für, dass Schleim et­wa in Bron­chi­en, Bauch­spei­chel­drü­se, Schweiß­drü­sen, Ver­dau­ungs­trakt und an­de­ren Or­ga­nen so zäh­flüs­sig wird, dass er nicht mehr rich­tig ab­flie­ßen kann. Fol­gen der le­bens­be­droh­li­chen und bis­lang un­heil­ba­ren Er­kran­kung sind et­wa Dau­er­hus­ten, chro­ni­scher Durch­fall und Lun­gen­ent­zün­dun­gen.

Ur­sa­che der Krank­heit sind Mu­ta­tio­nen am Gen CFTR. Mehr als 1700 sol­che Ve­rän­de­run­gen kön­nen Mu­ko­vis­zi­do­se aus­lö­sen. Die neue The­ra­pie zielt auf die mit Ab­stand häu­figs­te Mu­ta­ti­on ab – Phe508del. An der nun pu­bli­zier­ten Stu­die nah­men mehr als 100 Zen­tren in 13 Län­dern und mehr als 400 Pa­ti­en­ten ab zwölf Jah­ren mit der Mu­ta­ti­on teil. Ei­ne Hälf­te von ih­nen be­kam die drei Wirk­stof­fe, die üb­ri­gen er­hiel­ten ein Schein­prä­pa­rat. Nach vier Wo­chen war die Lun­gen­funk­ti­on im Ver­gleich zum Pla­ce­bo um rund 14 Pro­zent ver­bes­sert, die Ra­te der Lun­gen­be­ein­träch­ti­gun­gen lag um 63 Pro­zent nied­ri­ger. „Be­reits nach zwei Wo­chen sind die Pa­ti­en­ten un­ter der The­ra­pie fit­ter, re­spi­ra­to­risch ver­bes­sert und zei­gen die enor­me Lun­gen­funk­ti­ons­ver­bes­se­rung“, sagt Sa­bi­ne Ren­ner von der Me­di­zi­ni­schen Uni­ver­si­tät Wien, de­ren Am­bu­lanz für Cys­ti­sche Fi­bro­se an der Stu­die teil­ge­nom­men hat­te. „Zu­sätz­lich zeigt sich ei­ne völ­lig un­kom­pli­zier­te Ge­wichts­zu­nah­me, auch bei Pa­ti­en­ten, die bis­her im­mer um je­des Gramm kämp­fen muss­ten.“Den­noch, so be­tont Ren­ner, dür­fe man nicht je­ne Be­trof­fe­nen ver­ges­sen, die nicht für die The­ra­pie in­fra­ge kä­men – et­wa Pa­ti­en­ten mit an­de­ren Mu­ta­tio­nen, mit Un­ver­träg­lich­keit der Triple-the­ra­pie, mit ei­ner deut­li­chen Le­ber­er­kran­kung oder Pa­ti­en­tin­nen, die ei­ne Schwan­ger­schaft pla­nen oder schwan­ger sind.

FO­TO: MUSTAFAGUL­L / ISTOCK

Mu­ko­vis­zi­do­se ist bis­lang noch un­heil­bar.

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