MolMed, dall’Ue ok alla terapia anti-leucemia La Borsa ci crede
Sono passati 24 anni da quando il genetista Claudio Bordignon utilizzò, primo al mondo, le staminali, manipolando con un retrovirus le cellule di un bambino di 5 anni affetto da Ada, un difetto a livello di Dna del sistema immunitario. Con l’autorizzazione della Commissione europea giunta ieri alla società da lui fondata, MolMed, per mettere in commercio la terapia genica Zalmoxis, è come se si chiudesse quel cerchio aperto nel ‘92, se così si può dire per un risultato che è ancora di frontiera.
Il via libera (condizionato, visto che il ciclo di test non è concluso) era atteso, ma non scontato. Dal punto di vista medico lo Zalmoxis è un «gene-suicida» che viene introdotto, nel paziente affetto da leucemia, ex vivo, cioè su cellule che vengono prelevate, ingegnerizzate e poi nuovamente infuse. Non si tratta della cura della leucemia, ma di una sorta di valvola di sicurezza che può essere attivata sul sistema immunitario se si verifica un rigetto del trapianto delle cellule staminali ematopoietiche, eventualità non peregrina che porterebbe alla morte. Questo avviene quando si deve procedere con un donatore parzialmente compatibile, caso raro ma non per questo meno importante.
La società ha reagito molto bene in Borsa, chiudendo a +10,71%. Peraltro il risultato scientifico si aggiunge al via libera che era già giunto prima dell’estate per lo Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo autorizzata per i cosiddetti «bambini-bolla» (che nascono senza sistema immunitario e dunque devono essere messi subito sotto una «bolla» per protezione). Anche in quel caso il risultato era stato made in Italy, grazie alla collaborazione tra MolMed e il San Raffaele-Tiget, ma i diritti per il trattamento erano già stati ceduti al colosso Gsk.
In questo caso MolMed detiene in toto i diritti, anche se trattandosi di malattie rare il risultato di bilancio non potrà essere enorme.
Per MolMed, in effetti, si tratta di comprendere fino in fondo quale strada prendere. Nata con ambizioni pionieristiche, in parte confermate con i risultati delle due terapie, la società sta affiancando alla ricerca una factory di eccellenza grazie anche all’ad Riccardo Palmisano, arrivato lo scorso dicembre al fianco di Bordignon. Non sempre i risultati scientifici vanno di pari passo con quelli di business. MolMed ingegnerizza terapie anche per le big pharma, come Gsk, e in un momento d’oro per il biotech mondiale, questa potrebbe essere una della strade per crescere.
@massimosideri