PERCHÉ LA STATISTICA È IMPORTANTE

Nel lungo processo di sviluppo di un farmaco, che parte dalla ricerca di base e arriva alla sperimentazione sull’uomo prima della fase di marketing, ogni passo viene controllato dall’intervento di comitati etici e agenzie regolatorie.

Il loro compito sarebbe di verificare, a ogni passaggio della sperimentazione, che i dati forniscano evidenza non solo di un effetto statisticamente non inferiore a farmaci già esistenti ma dimensionalmente talmente importante da giustificarne la commercializzazione. Enormi difficoltà esistono nella misurazione stessa di molte malattie, ovvero nella scelta di quale marcatore primario meglio ne rappresenti l’evoluzione e quanto debba variare per parlare di miglioramento.

Basti pensare alle malattie neurodegenerative per le quali la stessa definizione di malattia necessita di una combinazione di più biomarcatori su molti parametri quasi immisurabili (come memoria, attenzione).

E grandi sono le difficoltà nel reclutamento dei pazienti che si sottopongano a una fase sperimentale da un lato ma che dall’altro abbiano anche caratteristiche generali sufficienti da non rendere lo studio troppo specifico. E in tutto questo lo strumento di misurazione, ovvero la tecnica statistica, gioca un ruolo fondamentale molto spesso disconosciuto.

Sono tempi molto difficili per la ricerca, in cui a fronte di stime costi-efficacia sfavorevoli i grandi colossi farmaceutici annunciano improvvisamente l’abbandono di linee di ricerca che per decenni hanno impegnato migliaia di scienziati e tenuto in vita le speranze di milioni di persone.

Come affrontare questa crisi globale della ricerca in cui meno del 10 per cento dei farmaci sperimentali riesce ad arrivare alla fase della commercializzazione? Pochi punti sono fondamentali. Il primo è l’abbattimento delle resistenze nei gruppi di ricerca alla condivisione di dati e risultati, in un’ottica moderna di data-sharing. Altrettanto importante è l’aumento della pubblicazione di studi negativi, ovvero che riportano risultati anche sulla «non efficacia» di un farmaco, che forniscono informazioni importantissime sia per il risparmio delle risorse nella ricerca sia per fornire evidenza di eventi avversi. Infine, l’aumento dell’intervento di statistici professionisti nei punti di «cerniera» della ricerca scientifica.

*Pres. Società Italiana di Biometria *Ordinario di statistica medica, Università Vita-salute San Raffaele