Appello della Cucinotta per l’accesso al farmaco che può bloccare la Sma
Si unisce anche Maria Grazia Cucinotta all’appello dei genitori di bambini malati di Sma (atrofia muscolare spinale) che chiedono l’accesso al farmaco genico Zolgensma «unico in grado di bloccare completamente il processo degenerativo della malattia e soprattutto regalare un’autonomia che ogni bambino ha il diritto di avere». L’attrice ha inoltrato al ministro della Salute una lettera che i genitori dei piccoli guerrieri Sma avevano già inviato a Speranza. Il 17 novembre scorso l’Aifa ha approvato l’uso del medicinale, che costa quasi due milioni di euro, per i pazienti affetti da Sma di tipo 1 fino a 6 mesi. Molte famiglie italiane sono però state scontentate e hanno cominciato a lanciare appelli e raccolte fondi per pagarsi la terapia genica all’estero. La polemica nasce dal fatto che negli Stati Uniti Zolgensma viene somministrato dal 2019 a bambini fino a due anni, mentre in Europa l’Ema ha raccomandato l’utilizzo fino ai 21 kg, senza indicare l’età.
«Poter diagnosticare questa malattia prima dei 6 mesi è davvero molto difficile in assenza di uno screening neonatale in grado di poterla riconoscere i primi giorni di vita» scrivono i genitori. Zolgesma interviene direttamente sul difetto generico con un’unica somministrazione e la maggior parte dei pazienti trattati avrebbe raggiunto traguardi funzionali come sedersi senza supporto. Cucinotta e i genitori chiedono che sia garantito l’accesso al farmaco senza limiti di età. «È una decisione che non può attendere poiché senza questo farmaco i bambini hanno i giorni contati».