Sla, al vaglio l’origine immunitaria
Contributo italiano Cambio radicale
La sclerosi laterale amiotrofica o Sla, malattia neurodegenerativa contro la quale non esistono terapie efficaci, potrebbe essere causata, almeno in parte, da un malfunzionamento del sistema immunitario. Se così fosse, l'approccio alla diagnosi e alle cure potrebbe cambiare radicalmente e, forse, portare a terapie più specifiche e capaci di prevenire la progressione che oggi porta al decesso. Vanno infatti in questa direzione due studi molto diversi, usciti negli stessi giorni ed entrambi condotti da ricercatori italiani. Il primo, firmato da Ivan Marazzi, del Mount Sinai Hospital di New York, pubblicato su Nature, ha preso in considerazione la forma giovanile della Sla, che di solito compare attorno ai 30 anni e progredisce lentamente fino a dare immobilità attorno ai 50. Questa forma, detta 4, è data da un difetto nel gene Setx, che è riproducibile nei modelli animali. Analizzando questi ultimi, i neurologi hanno dimostrato che nel loro plasma c’è una concentrazione insolitamente alta di un tipo di linfociti chiamati CD8 Temra, che di solito intervengono contro le cellule tumorali, e che lo stesso andamento è visibile nei pazienti. Inoltre, la loro concentrazione è proporzionale alla progressione. Se il dato fosse confermato, l’idea stessa della malattia potrebbe cambiare, e chiamare in causa il sistema immunitario. In più sarebbe possibile effettuare diagnosi poco invasive, con un semplice prelievo di sangue, mentre oggi occorre una puntura lombare.
Va in questa direzione anche il secondo studio pubblicato dai gastroenterologi del Policlinico Gemelli di Roma su Current Microbiology. In questo caso gli autori hanno illustrato una scoperta ancora tutta da interpretare ( e confermare): in un paziente di 69 anni hanno trovato un microrganismo ancora misterioso, identificato per la prima volta nel 2013, in una zona montagnosa della Corea del Sud, mai descritto in un essere umano. Il Rummeliibacillus suwonensis – questo il suo nome – sembra capace di interferire con un’altra popolazione di linfociti, quelli che regolano l’attività di alcune delle sotto-popolazioni di loro simili, chiamati Treg. Visti i rapporti tra sistema nervoso e intestino e il ruolo della flora batterica presente nella modulazione del siste
L’appoccio immunologico potrebbe cambiare radicalmente diagnosi e cure e, forse, portare a terapie più specifiche
ma immunitario, la domanda è se questo germe possa o meno essere coinvolto nella Sla, presumibilmente attraverso un’interferenza immunologica.
Intanto, l’agenza sanitaria Health Canada ha approvato un farmaco molto discusso, che la Fda ha respinto, per il momento. Si tratta della miscela di due molecole, il sodio fenilbutirrato e il taurursodiolo, che dovrebbe proteggere le cellule nervose. Tuttavia, i dati resi noti dall’azienda, la statunitense Amylyx Pharmaceuticals, sono stati ottenuti solo su 137 pazienti, e mostrano un miglioramento molto modesto, in un intervallo di soli 5 mesi. Per questo la Fda ha chiesto più dati, che dovrebbero arrivare alla fine dell’estate. Anche perché, secondo le stime, la cura con Albrioza ( questo il nome commerciale del prodotto) dovrebbe costare non meno di 170.000 dollari all’anno. L'autorizzazione è stata chiesta anche all’Ema.
I DUBBI
Sì del Canada a un nuovo farmaco per la Sla molto discusso, respinto per ora dall’Fda statunitense