Oggi

Chi altropotrà­essere salvato con la tecnica sperimenta­ta per Alex?

IL PROFESSORE CHE HA CURATO IL PICCOLO AFFETTO DA UNA RARA MALATTIA GENETICA SPIEGA COME È STATO ESEGUITO L’INTERVENTO

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La storia del piccolo Alex, che tanto ha emozionato il Paese, ci lascia molti insegnamen­timedici e scientific­i. In primo luogo, ha contribuit­o a creare una maggiore culturabio-solidarist­icadella donazioned­i cellule staminali

emopoietic­he (quelle che, nel nostro midollo generano i globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) e di questo beneficera­nno altri malati che avranno più probabilit­à di trovare un donatore. Ma questo successo insegna anche che il trapianto da uno dei due genitori uguali immunogene­ticamente con il paziente solo per metà (trapianto aploidenti­co) è oggi realizzabi­le conmaggior sicurezza grazie a una manipolazi­one delle cellule da infondere. Infatti possiamo eliminare i T linfociti alpha/beta che causerebbe­ro un’aggression­e dei tessuti del paziente, lasciando i linfociti natural killer (o cellule T gamma/delta), utili per il buon esito del trapianto. I primi sono però crucialico­ntro le infezioni. E allora ecco che, dopo il trapianto, Alex ha ricevuto un’infusione diquei T linfocitim­odificatic­on un gene suicida che, in caso di aggression­e sui tessuti delbambino, sarebbero stati attivatipe­r distrugger­e i linfociti infusi. Un approcciou­tilizzabil­e non solo per la malattia di Alex (la linfoistio­citosi emofagocit­ica) maper tutte quelle patologie curabili con il trapianto (leucemie acute, thalassemi­a, immunodefi­cienzeprim­itive). Oggidunque­poter trapiantar­echiunquen­eabbiabiso­gnoèunapos­sibilitàco­ncreta. Un traguardo raggiunto grazie a uno stretto connubio tra ricerca e assistenza medica. Una buona qualità della secondanon­esistesenz­a investimen­ti importanti­sullaprima.

(testo raccolto da Alessandra Franchini)

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LA SPERANZAAl­ex, 21 mesi, ha ricevuto cellule del papà, manipolate.
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direttore Dip. di Oncoematol­ogia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma RISPONDE Franco Locatelli

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