Esperanzadora terapia
Una nueva molécula, en fase III de investigación, se muestra promisoria para detener las hemorragias en personas que presentan hemofilia tipo A severa y con resistencia
El dolor crónico, el daño a las articulaciones, la necesidad de infusiones intravenosas semanales y la limitada productividad laboral y escolar es algo de lo que sufren los pacientes de hemofilia severa. Si a esto se agrega el desarrollo de inhibidores que impiden al factor de coagulación administrado tener el efecto deseado, entonces la calidad de vida de la persona tiene una afectación drástica.
Vivir con hemofilia se convierte en una lucha constante en la que acudir al hospital puede ser algo de todos los días.
Y es que no existía terapia lo suficientemente efectiva para los casos severos en que el paciente desarrolla inhibidores de la acción del factor VIII de coagulación, el que le falta a quienes tienen hemofilia tipo A.
Tuvieron que pasar 20 años para que surgiera una terapia, en fase III de investigación, que ha demostrado eficacia para controlar las frecuentes hemorragias que tienen los pacientes con esta doble condición.
Así lo dieron a conocer médicos especialistas en la cumbre “Reimagina la hemofilia”, que se realizó en días pasados en San José del Cabo.
Norma López Santiago, adscrita al servicio de Hematología del Instituto Nacional de Pediatría e integrante de la mesa directiva del Consejo Mexicano de Hematología, precisa que en el mundo hay 400 mil personas con hemofilia tipo A o B, siendo la primera la más frecuente, con 80% de los casos, es decir 320 mil personas.
En México hay registrados más de seis mil pacientes, de los cuales 4,659 tienen el tipo A y de éstos 266 han desarrollado inhibidores del tratamiento de reemplazo del factor VIII.
Gravedad
La enfermedad puede presentarse de manera leve, moderada o severa. Quienes tienen hemofilia severa e inhibidores están en mayor riesgo y presentan más deterioro de su calidad de vida: tienen sangrados recurrentes en articulaciones, inflamación y limitación de la movilidad y necesidad de infusiones intravenosas, entre otras condiciones.
La especialista destaca que la meta del tratamiento es prevenir y atender los sangrados, evitar el dolor, mejorar las articulaciones y reincorporar al paciente a actividades cotidianas.
Subraya la importancia de un diagnóstico y tratamiento oportunos para evitar daños irreversibles a las articulaciones y otras complicaciones.
Del 25 al 30 por ciento de las personas tratadas con el factor de coagulación VIII puede desarrollar inhibidores y el 70 por ciento de éstas tiene mayor riesgo de morir en comparación con aquéllas sin los inhibidores.
La doctora López Santiago apunta que solo el 12.5% de los pacientes tratados con las opciones actuales no presenta sangrado. De ahí la relevancia de contar con nueva molécula (emicizumab), que no solo previene las hemorragias, sino que también es de fácil aplicación: por la vía subcutánea.
La doctora Roxana Flores, gerenta de la unidad médica de alta especialidad de Roche México, asegura que el tratamiento que esa farmacéutica ha diseñado reduce los sangrados en 87% y gracias a él en 60% de los pacientes hubo cero sangrado.
Por ahora solo falta probar su seguridad, lo que se hace en el largo plazo. Sin embargo, la doctora Flores indica que la molécula ya fue reconocida como “droga huérfana” —para un número reducido de afectados— por la Cofepris y algunos países, entre ellos Estados Unidos, han aprobado su uso.
La molécula se administra una vez por semana vía subcutánea, pues tiene una vida media de 28 días. En algunos casos podría aplicarse solo una vez al mes.
Testimonio
Luis Ángel Ángeles Vivero tenía apenas unos meses de nacido cuando fue diagnosticado con hemofilia tipo A en la modalidad severa, lo que significa que, aun sin una lesión aparente, puede tener sangrados recurrentes en las articulaciones.
Por si fuera poco, a los 8 años desarrolló inhibidores, es decir, resistencia al sustituto del factor VIII de coagulación, que se administra para evitar las hemorragias.
Si la vida de Luis Ángel ya era difícil, con los inhibidores se volvió más complicada. Tan es así que para él su hogar era el hospital, el sitio donde pasaba la mayor parte de su vida, pues podía estar internado un mes o dos, salir una semana y luego regresar ante nuevos cuadros de hemorragias.
Cuando era pequeño quería jugar como todos los niños y como su propio hermano, que también tiene hemofilia tipo A severa, pero sin inhibidores. Sin embargo, era imposible que se lo permitieran, ante lo delicado de su condición.
Cuando podía ir a la escuela era tachado de niño raro y ni en la primaria ni en la secundaria tuvo amigos, primero por sus cons- tantes ausencias y después por el rechazo de los demás.
La enfermedad era tan severa que solamente el hecho de dormir recostado sobre un codo le causaba sangrado interno. Sufrió también de atrofia muscular en la rodilla izquierda debido a las hemorragias articulares.
Vida diferente
Luis Ángel confiesa que, de no haber nacido con la enfermedad, le hubiera gustado practicar deportes como el boxeo y el fútbol. Mantenerse en el colegio fue una odisea por sus constantes ingresos al hospital. Incluso llegó a recibir terapia en la noche y la madrugada para disponer de tiempo para ir a clases. Contra viento y marea, hoy, a los 21 años, se encuentra estudiando la Licenciatura en Educación Primaria. Su vida dio un giro hace cuatro meses y medio, cuando fue invitado a participar en las pruebas de nueva terapia. Después de meditarlo, y con la idea de que no tenía nada que perder, aceptó la propuesta. Asegura que su vida ha cambiado desde entonces, pues no ha tenido sangrados, lo cual en él era común que ocurriera dos o tres veces por semana. La nueva molécula para tratar la hemofilia tipo A con y sin inhibidores le sorprendió no solo por su capacidad para reducir las hemorragias, sino también por su fácil aplicación. Señala que antes recibía tratamiento intravenoso, más difícil de seguir por la frecuencia de su aplicación. En cambio, la molécula emicizumab se administra por la vía subcutánea una vez por semana, suficiente para no registrar sangrado alguno. Esto le ha permitido estudiar una carrera e incluso comenzar a hacer ejercicio, como alzar pesas y trabajar en la bicicleta estacionaria y la caminadora, algo que le era impensable antes de iniciar la terapia.—