Czekanie na nowe terapie

Okoo 150 tys. osób w Polsce choruje na nowotwory krwi, a rocznie diagnozowanych jest ponad 6 tys. nowych przypadków. O nowych terapiach w hemoonkologii dyskutowano ostatnio w czasie konferencji zorganizowanej z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi.

Szybkie starzenie się społeczeństwa i niewystarczająca diagnostyka sprawiają, że osób cierpiących na nowotwory krwi stale przybywa. Najczęściej dotyczą one ludzi w wieku 50 – 79 lat. Jedną z metod wczesnego wykrycia tych chorób jest regularne, coroczne wykonywanie morfologii krwi. Jeszcze 15 lat temu w ramach takich badań rozpoznawano ok. 20 proc. białaczek, teraz jest to zaledwie 2 proc. Ponad 80 proc. Polaków wie, że morfologię należy wykonywać raz w roku, ale aż 43 proc. tego nie robi.

Dużym osiągnięciem ostatnich kilkunastu miesięcy jest to, że mimo pandemii udało się przeprowadzić procesy refundacyjne i zmiany w programach lekowych ważne m.in. dla chorych na chłoniaka Hodgkina, pierwotne chłoniaki skórne, przewlekłą białaczkę szpikową, szpiczaka plazmocytowego, ostrą białaczkę limfoblastyczną, a także przewlekłą białaczkę limfocytową. Wciąż jednak pacjenci czekają na dostęp do najnowocześniejszych terapii.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Ewy Lech-Marańdy, konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii, w najbliższym czasie największym wyzwaniem będzie umożliwienie dostępu do terapii CAR-T, która została zarejestrowana przez Europejską Agencję Leków już w 2018 r. Dotychczas w Polsce skorzystało z niej jedynie 8 pacjentów dorosłych i 5 dzieci. Tymczasem szacuje się, że rocznie kwalifikuje się do CAR-T ok. 200 pacjentów dorosłych i 15 pediatrycznych.

Najczęstszym rodzajem białaczki wśród dorosłych jest przewlekła białaczka limfocytowa (PBL), która stanowi 25 – 30 proc. wszystkich zachorowań. Dotyka ona głównie seniorów po 75. roku życia, u których najczęściej współistnieją już inne choroby, m.in. serca, neurologiczne, układu oddechowego. – To nieuleczalna choroba, ale ogromny postęp w rozwoju nauki sprawił, że pacjenci mogą mieć szansę na przedłużenie życia w dobrej kondycji – podkreśla prof. dr hab. n. med. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Niektóre nowoczesne terapie celowane stosowane w leczeniu chorych na PBL są zaprogramowane na przywrócenie naturalnego procesu śmierci komórki nowotworowej. Dzięki temu, że są wolne od chemioterapii, pacjenci dużo lepiej je tolerują. Ten schemat terapeutyczny jest obecnie poza zasięgiem polskich pacjentów, którzy leczeni są w pierwszej linii immunochemioterapią. Tymczasem w Niemczech terapia ograniczona w czasie do jednego roku stosowana jest szeroko zarówno u chorych starszych, jak i młodszych, i to już w pierwszej linii leczenia. Badania kliniczne oraz obserwacje specjalistów pokazują, że takie leczenie w porównaniu z immunochemioterapią przedłuża średni czas przeżycia wolny od progresji u ponad 70 proc. chorych.

Na leki najnowszej generacji czekają również pacjenci z zespołami mieloplastycznymi (MDS) i mielofibrozą, rzadkimi nowotworami krwi. – O ile u pacjentów młodszych z MDS możliwe jest zastosowanie terapii polegającej na przeszczepieniu komórek macierzystych szpiku, o tyle u starszych, w zaawansowanych stadiach choroby, prowadzi to do konieczności cyklicznych przetoczeń krwi – twierdzi dr n. med. Katarzyna Budziszewska z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. A to procedura złożona, czasochłonna, pogarszająca jakość życia pacjentów. Nadzieją na poprawę tej sytuacji, przynajmniej w niektórych grupach chorych, jest zarejestrowany w 2020 r. w Europie lek luspatercept. Badania MEDALIST wykazały, że osoby leczone tym preparatem nie wymagały przetoczenia krwi średnio przez 30,6 tygodnia, natomiast ci z grupy placebo co 13,6 tygodnia. Kiedy lek ten dostępny będzie dla polskich pacjentów, nie wiadomo.

Z kolei przełomem w postępowaniu u chorych po transplantacji szpiku jest lek letermowir, który Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu ponad trzy lata temu. – Badania pokazały, że nie wywołuje on praktycznie żadnych działań niepożądanych, skraca pobyt pacjenta w szpitalu, a także zmniejsza ryzyko kolejnych hospitalizacji. Mamy więc innowacyjną, skuteczną profilaktykę powikłań po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Czekamy tylko na możliwość zastosowania jej wśród polskich pacjentów. Obecnie jest ona dostępna jedynie w procedurze RDTL – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.

– Jeśli medycyna dysponuje możliwościami pozwalającymi podnieść skuteczność terapii, wydłużyć czas do progresji, podnieść jakość życia chorego, personalizować leczenie zgodnie z potrzebami i stanem klinicznym pacjenta, to powinniśmy z tego korzystać – podsumowuje Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

A.M.