Nowotwory krwi – wciąż może być lepiej

Dostęp do innowacyjnych terapii, leczenie spersonalizowane i większe bezpieczeństwo przeszczepów – tego najbardziej oczekują pacjenci z nowotworami krwi.

Ostatnie lata przyniosły wiele pozytywnych zmian, dzięki czemu pacjenci mogą korzystać z coraz lepszych i bardziej dopasowanych do ich potrzeb terapii. – Widzimy, jak bardzo poprawia się jakość życia chorych, ale co najważniejsze, jak nowoczesne leczenie wydłuża pacjentom czas przeżycia – stwierdziła prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii w czasie konferencji Instytutu Hematologii i Transfuzjologii oraz Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. Wciąż jednak jest sporo do zrobienia.

Czekanie jak wyrok

Przykładem mogą być osoby chorujące na ostrą białaczkę szpikową (AML), którym od dawna nie została zaproponowana nowa, lepsza forma leczenia. – Tymczasem w Stanach Zjednoczonych zarejestrowanych jest obecnie 9 nowych terapii, które zmieniły całkowicie standardy leczenia ostrej białaczki szpikowej. W Europie mamy zarejestrowanych 7 leków, spośród których w Polsce refundowany jest tylko jeden – przypomina prof. dr n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

W szczególnie trudnej sytuacji są chorzy, których leczenie zależne jest od transfuzji krwi. Mediana przeżycia w tym przypadku wynosiła od 3 do 6 miesięcy. Opublikowane w ubiegłym roku wyniki randomizowanego badania doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia tej grupy chorych.

Zastosowanie terapii skojarzonej zdecydowanie poprawiło odsetek całkowitych remisji i znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia chorych. AML jest rzadkim nowotworem krwi – każdego roku diagnozowanych jest w Polsce ok. 800 nowych przypadków. Choroba postępuje niezwykle szybko, co sprawia, że ok. 75 proc. pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.

Lek na wagę złota

Na nowe terapie wciąż czekają chorzy na zespoły mielodysplastyczne (MDS), a także mielofibrozę, niekwalifikujący się do przeszczepienia komórek macierzystych szpiku. Dla nich każdy lek, który pozwoli uniknąć transfuzji, zmniejszyć ich częstość czy odroczyć je w czasie, jest na wagę złota. – Obecnie zarejestrowany został lek, który przyspiesza dojrzewanie czerwonych krwinek na późnym etapie rozwoju. Zarejestrowany jest dla części pacjentów z MDS, którzy odnoszą ewidentne korzyści ze stosowania terapii. Badania pokazują, że 6 – 7 na 10 pacjentów uzyskuje wzrost stężenia hemoglobiny we krwi, a 4 na 10 pacjentów uniezależnia się zupełnie od przetoczeń krwi, co jest ogromną korzyścią – powiedziała dr n. med. Katarzyna Budziszewska, kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Lepiej od marca?

W ostatnich latach poprawiła się sytuacja chorych na szpiczaka plazmocytowego. Refundacją w Polsce objęto terapie stosowane w kolejnych liniach leczenia. Teraz celem jest uzupełnienie pierwszej linii. – Od dawna wskazujemy na konieczność dostępu do lenalidomidu. Jest szansa, że stanie się to już w marcu. Dane z badania rejestracyjnego mówią, że pacjent na tej terapii nie będzie wymagał dalszego leczenia kolejną linią co najmniej przez 40 miesięcy – twierdzi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Problemem w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego są powikłania kostne, które dotyczą prawie 80 proc. pacjentów. Polscy pacjenci mają wprawdzie dostęp do dwóch leków, ale nawet u znaczącej części chorych nie można ich stosować ze względu na nietolerancję lub upośledzenie funkcji nerek. Szansą dla nich jest nowa terapia podskórna, na którą wciąż w Polsce czekamy.

Bezpieczne przeszczepy

Standardowym leczeniem niektórych chorób nowotworowych układu krwiotwórczego są przeszczepienia alogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych, czyli komórek pobranych od dawców rodzinnych lub niespokrewnionych. Procedura ta jednak wiąże się z dużym ryzykiem, również dla życia pacjenta. Chodzi głównie o infekcję wirusową wywołaną przez wirusa cytomegalii (CMV). Aż 50 proc. pacjentów, u których rozwija się pełnoobjawowa cytomegalia, umiera. Szansą w tym przypadku może być letermowir, nowy lek zarejestrowany w Europie w 2018 roku.

Wielkim osiągnięciem było pojawienie się w zeszłym roku na liście refundacyjnej pierwszej terapii CAR-T. Od kilku miesięcy dostępna jest ona dla pacjentów do 25. roku życia z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. – To absolutny przełom w medycynie i za kilkanaście lat może stać się nawet terapią dominującą w leczeniu hematoonkologicznym – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

A.M.