Chorzy na hemofilię czekają na lek który zmieni ich życie

Kiedy kilka lat temu powstawała obecna edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, pacjenci wiązali z nim ogromne nadzieje. Hemofilia jest chorobą rzadką, a osoby z tym schorzeniem przez wiele lat były źle leczone, dlatego większość z nich jest dziś inwalidami.

Zniszczone stawy, wózek inwalidzki

W najgorszej sytuacji są chorzy z tzw. hemofilią powikłaną inhibitorem czynnika krzepnięcia. To najcięższa i najtrudniejsza w leczeniu postać tej choroby. Choruje na nią 20-letni Artur. – Na hemofilię cierpi od 2. roku życia – mówi jego mama, p. Elżbieta. – Dostawał bardzo dużo leków, które nie pomagały, krwawienia wciąż nawracały, w zasadzie były non stop. Bardzo szybko doszło do zniszczenia stawów, jeździł na wózku inwalidzkim. Teraz syn przebywa, w ramach Erazmusa, na studiach w Szkocji i tam od dwóch tygodni jest leczony lekiem przeznaczonym właśnie do tej postaci hemofilii. W Anglii, podobnie jak w innych krajach europejskich, ten lek jest refundowany, u nas chorzy nie mają do niego dostępu.

Poprawa widoczna od razu

– To niesamowite, ale poprawa nastąpiła już po tygodniu – dodaje p. Elżbieta. – Oczywiście pewne zmiany są już nieodwracalne, ale widać, jak bardzo ten lek jest skuteczny. Kiedy odwoziliśmy syna na lotnisko, do samolotu musiał wjeżdżać na wózku, teraz wózek odstawił. Tylko co będzie dalej? Syn skończy Erazmusa w maju i nie będzie mógł kontynuować leczenia w Szkocji. Jeśli w Polsce lek nie będzie refundowany, będziemy musieli poświęcić wszystko, żeby zapewnić Arturowi płatne studia za granicą albo sprowadzać lek.

Pacjenci z nadzieją

– Nowy lek dla chorych z inhibitorem jest jeszcze niedostępny w Polsce, ale mamy nadzieję, że zostanie wprowadzony i całkowicie zmieni życie pacjentów, których obecne leczenie jest trudne i mało skuteczne – mówi Bogdan Gajewski, prezes Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Brak dostępu do skutecznego leczenia to niejedyny problem pacjentów z ciężką postacią hemofilii. – Nie jest dobrze z jakością opieki nad chorymi. Brakuje sieci wyspecjalizowanych ośrodków, które zapewniałyby kompleksową opiekę nad pacjentem – dodaje prezes Gajewski. – Mamy za mało lekarzy, którzy potrafią leczyć dorosłych z hemofilią. W niektórych regionach brak też ośrodków leczenia tej grupy pacjentów, a chorzy muszą pokonać nawet kilkaset kilometrów, żeby uzyskać poradę. Ministerstwo Zdrowia przeciąga procedury urealnienia wyceny leczenia w przyszpitalnych przychodniach specjalistycznych, co opóźnia i uniemożliwia powstanie ośrodków leczenia.

W sprawie dostępu do nowoczesnej terapii chorych na hemofilię wysłaliśmy pytanie do Ministerstwa Zdrowia, jednak do momentu publikacji materiału nie uzyskaliśmy odpowiedzi.