TIJERITAS INDOLORAS PARA CURAR EL CORAZÓN

Ya de vuelta a la realidad tras mi viaje por Asia, les quiero hablar de un tema diferente que había tocado brevemente en el pasado. Me refiero a las nuevas terapias genéticas basadas en la técnica CRISPR. Esta técnica consiste en utilizar un sistema de “tijeras moleculares” para cortar y modificar secuencias del ADN, permitiendo reparar o eliminar genes defectuosos de una manera muy precisa.

Ya existen dos medicamentos en el mercado que están basados en esta técnica que “edita” el ADN defectuoso en la anemia falciforme (sickle cell disease, en inglés). Estos medicamentos son Casgevy y Lyfgenia. En una columna anterior mencioné que esos tratamientos solo eran el principio de la terapia genética, y no me equivoqué. Recién me enteré de un nuevo avance en este campo que parece sacado de una novela de ciencia ficción.

En un artículo que acabo de leer, nos cuentan de un individuo de 73 años llamado Odunsi, que solía disfrutar de largas caminatas.

“En 2021 empezó a sentir fatiga y falta de aire, lo que inicialmente atribuyó a su tristeza por la muerte de su hermana. Sin embargo, su cardiólogo descubrió que la verdadera causa era una mutación genética que provocaba una acumulación de proteínas malformadas en su corazón. Sin tratamiento, su vida estaba en riesgo. Finalmente, su familia encontró una opción experimental: un medicamento que editaría su ADN para detener esa rara enfermedad llamada amiloidosis por transtiretina. Odunsi decidió que esa era su mejor opción”.

Las proteínas malformadas, o incorrectamente dobladas, que se acumulaban en el corazón de este individuo se conocen como transtiretinas. Esta enfermedad puede manifestarse de varias maneras, incluyendo fallo cardiaco y fallo renal, dependiendo en qué órgano se depositen las proteínas.

Hasta ahora, con la terapia genética disponible, había que sacar las células del cuerpo para editar el ADN en un laboratorio. La terapia experimental que recibe Odunsi edita el ADN anormal dentro de su mismo cuerpo. Este nuevo enfoque, conocido como edición genética “in vivo”, tiene el potencial de revolucionar el campo de la medicina. Varias de las terapias genéticas son para enfermedades cardiovasculares, y si se demuestran seguras y efectivas, podrían utilizarse en millones de pacientes.

En marzo de 2022, Odunsi comenzó a recibir la terapia en un centro de investigación en Londres. La infusión, proporcionada por Intellia Therapeutics y Regeneron Pharmaceuticals, contiene burbujas de grasa llamadas nanopartículas lipídicas que transportan el tratamiento al hígado, donde se produce la proteína causante de su enfermedad. Esta terapia utiliza la tecnología CRISPR-Cas9 para editar genes dentro del cuerpo humano, ya que puede silenciar o eliminar aquellos que producen la proteína. Los datos en las pruebas que se le han practicado a Odunsi hasta ahora son excelentes, mostrando una reducción profunda y duradera de la transtiretina que, tras la inactivación in vivo del gen anormal, demuestra el gran potencial de la nueva terapia.

La edición genética in vivo no requiere de laboratorios para procesar las células fuera del cuerpo del enfermo, ni de la experiencia para extraer y editar dichas células y, por tanto, seguramente será menos costosa comparada con la edición tradicional que conlleva sacar fuera esas células, algo que cuesta más de dos millones de dólares por cada paciente. Quiere eso decir que será más accesible a los enfermos.

Dado que la edición genética es un tratamiento todavía experimental, las terapias in vivo implican riesgos, incluyendo la posibilidad de modificar erróneamente un gen que no es el que deseamos modificar. Por esa razón, en las enfermedades que ya cuentan con un tratamiento estándar efectivo, no vale la pena correr los peligros asociados a estas terapias innovadoras.

Una función clave del hígado es purificar y procesar la sangre. Este órgano filtra la sangre procedente del estómago y los intestinos, eliminando toxinas, residuos, medicamentos y otras sustancias foráneas, permitiendo así su excreción del cuerpo. Al ser el procesamiento de la sangre una de sus principales actividades, el hígado absorbe de manera eficiente los tratamientos de edición genética que se administran de modo intravenoso. Afortunadamente, el hígado es donde actúan muchos genes relacionados con condiciones cardiovasculares. Pero aún no se ha determinado bien cómo llevar los editores genéticos a otras partes del cuerpo.

Como profesional de la medicina y la ciencia, me lleno de entusiasmo ante la revelación de tratamientos capaces de transformar el actual panorama médico. Pero cambiando de tema a algo más cotidiano, quiero compartir con ustedes una “noticia” prometedora, relacionada con el tratamiento de la disfunción eréctil, que ha estado ganando atención en las redes sociales.

Un médico, a quien conozco bien, parece estar promocionando un producto de la compañía Bayer diseñado para tratar este problema. En caballeros que peinan canas, ha demostrado 97% de eficacia. Ese médico se llama Fernando Cabanillas… y varias personas me han contactado interesadas en este producto, algunas hasta solicitando muestras.

Aunque todavía no he recibido una llamada de Trump ni de su amiga Stormy Daniels, no me sorprendería que esto sucediera pronto. Sin embargo, siento tener que informarles que todo se trata de un engaño y el producto es un fraude. Les ruego encarecidamente que no lo compren. Esta es la segunda ocasión en que alguien usurpa mi nombre y mi fotografía para promocionar un presunto medicamento que no es más que un fraude.

Por último, quiero advertirles a aquellos que están detrás de esto que el FBI ya está sobre aviso. Y esto último… no es ningún chiste.

En las enfermedades que ya cuentan con un tratamiento estándar efectivo, no vale la pena correr los peligros asociados a estas terapias innovadoras.