Prelomni dosežek na področju genske tehnologije
Nobel za kemijo Znanstvenici sta razvili revolucionarno metodo tako imenovanih genskih škarij
N v emijo gre v roke znanstvenicama Emmanuelle Charpentier in Jennifer A. Doudna za gensko editiranje. Nagrada je bila pričakovana, znanstvenici sta namreč razvili revolucionarno metodo CRISPR-Cas9 ali tako imenovane genske škarje, ki ogromno obeta. »Želim si, da bi to bilo pozitivno sporočilo za mlada dekleta, ki bi se rada podala na znanstveno pot. Naj bo to zanje dokaz, da tudi ženske v znanosti dobijo nagrade. Še pomembneje je, da to pomeni, da imajo ženske v znanosti velik vpliv na svojem področju,« je poudarila Emmanuelle Charpentier.
Znanstvenici sta razvili orodje, s katerim lahko na novo napišemo kodo življenja, so v obrazložitvi pojasnili v Nobelovem odboru Kraljeve švedske akademije znanosti. CRISPR-Cas9 so prepoznali v bakterijskem »imunskem sistemu«, ki bakterijam omogoča učinkovito obrambo proti virusni DNK. Princip prepoznave in razreza virusne DNK so znanstveniki iz bakterij prenesli tudi v druge organizme za namen genskega inženiringa. Mogoče ga je programirati tako, da na določenem mestu v genomu razreže točno določeno gensko zaporedje. Če celici hkrati ponudimo ustrezen nadomestek za uničeno DNK, dobimo gensko spremenjeno celico po svojem okusu. Delovanje sistema CRISPR je sestavljeno iz dveh delov: majhnega dela RNK in Cas9, encima, ki deluje kot škarje za rez v DNK, in sicer na mestu, kamor ga usmeri kratka veriga RNK.
»Velikanska moč je v tem genskem orodju, ki vpliva na vse nas. Ne le da je revolucija za temeljno znanost, rezultat tega orodja so tudi inovativne poljščine, vodilo bo tudi v nove zdravstvene metode,« je poudaril Claes Gustafsson, predsednik Nobelovega odbora za kemijo.
Metoda, ki omogoča natančno spreminjanje genoma
Nagrada je bila pričakovana in je vsekakor zaslužena, je komentiral Roman Jerala s Kemijskega inštituta.
»Obe sta bili vrsto let med pričakovanimi dobitniki nagrade. Prispevali sta ključen preboj v razumevanju delovanja sistema CRISPR za ciljano rezanje genomske DNK. Vzrok, da nagrada za to odkritje ni bila podeljena prej, so najbrž
• Metoda CRISPR-Cas9 je namenjena genskemu inženiringu.
• Omogočila bi lahko tudi zdravljenje genskih bolezni.
• Metodo razvija in izboljšuje tudi veliko slovenskih znanstvenikov.
prepiri zaradi patenta, ker je tehnologija vredna na desetine milijard. Drugih kandidatov je bilo še nekaj, največkrat je bil omenjen Feng Zhang z inštituta Broad, a na koncu so se odločili za imeni, o katerih ni dvoma. Je pa to odkritje kot večina drugih zraslo na podlagi dela številnih drugih znanstvenikov, dobitnici sta prispevali ključen vpogled v mehanizem,« je pojasnil Jerala, ki se v projektu ERC CCEdit ukvarja z izboljšavo metode CRISPR, eno od številnih variant te tehnologije, ki jo sicer uporablja na tisoče laboratorijev po svetu.
Na novinarsko vprašanje, ali je bil v igri za nagrado še kdo, je Gustafsson odgovoril, da na to vprašanje nikoli ne odgovarjajo. »To je veliko področje, veliko je dobre znanosti, ki je bila narejena na tem področju, ampak letos smo se odločili za nagraditev znanstvenic Emmanuelle
Charpentier in Jennifer A. Doudna,« je bil kratek.
Jerala se je strinjal, da je treba za orodje določiti pogoje uporabe. »Tehnologija CRISPR sama ni etično sporna, sporno je le spreminjanje zarodnih celic in s tem prenašanje sprememb, konkretno popravkov mutacij, ki povzročajo bolezni, na naslednje generacije. Tehnologija to omogoča, zdaj se bomo morali le odločiti, pod kakšnimi pogoji je to dovoljeno.«
Ker je to eden od prelomnih dosežkov na področju genske tehnologije, je bila Nobelova nagrada pričakovana zelo kmalu po odkritju leta 2012, je poudaril Radovan Komel, vodja Medicinskega centra za molekularno biologijo na ljubljanski medicinski fakulteti. Po njegovem mnenju je lahko odkritje, ki odločno posega v področje genskega zdravljenja genetskih nepravilnosti in bolezni, z etičnega vidika tudi sporno. »Etični pomisleki veljajo za tako imenovano zarodno gensko zdravljenje, kjer posežemo v vse celice zgodnjega zarodka, kar pomeni, da bodo vneseno spremembo imele tudi vse celice odraslega organizma in da se bo ta lahko prenesla tudi na njihove potomce. Ker je metoda CRISPR-Cas9 zelo natančna, omogoča zelo natančno in učinkovito spreminjanje genoma, kar bi v primeru uresničevanja katerihkoli želja, predvsem tistih z nemedicinskimi nameni, lahko privedlo do velikih zlorab.«
Avtorica je zaposlena v Delovnici.