La Razón (Madrid) - A Tu Salud
El ADN de Biogen: ayudar a los que sufren enfermedades poco frecuentes
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial. En total, se estima que en España existen más de tres millones de personas con enfermedades poco frecuentes. Las enfermedades raras van de la fibrosis quística y la hemofilia al síndrome de Angelman, con una incidencia de aproximadamente u caso por 15.000 habitantes, y al síndrome de trigonocefalia de Opitz, que es extremadamente raro, con un caso por millón de habitantes. De ahí la importancia que haya compañías como Biogen que destaquen por su constante apuesta en I+D en el campo de enfermedades raras. «Somos una compañía líder en neurociencias especializada desde hace más de 40 años en la investigación biotecnológica de enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves, entre las que se encuentra la Atrofia Muscular Espinal (AME), la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), Lupus y recientemente la Coroideremia, una enfermedad rara oftalmológica de carácter hereditario. La firme apuesta por mejorar la calidad de vida de los pacientes a través de soluciones para enfermedades para las que no existe tratamiento forma parte del ADN de Biogen. En este sentido, creemos en la ciencia y la investigación disruptiva que nos permiten encontrar nuevos tratamientos que salvan vidas en enfermedades complejas, con altas necesidades no cubiertas o sin alternativas terapéuticas», explica Félix Benguria, Public Policy and Governmental Affairs Head de Biogen España, qué recogió el Premio A TU SALUD a la Investigación en Enfermedades Raras.
Sus logros son buena muestra de este merecido galardón. Así, investigaron «durante años sin descanso hasta hacer posible la primera y única terapia aprobada actualmente en España para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una de las primeras causas genéticas de mortalidad infantil. Una terapia que es también una alternativa para pacientes adultos, cambiando el curso de la enfermedad y la vida de miles de pacientes y sus familias», destaca Benguria. De hecho, desde su llegada hace tres años, más de 11.000 pacientes en todo el mundo se encuentran en tratamiento, y desde Biogen «seguimos recopilando datos sobre la experiencia clínica y desarrollando diversos ensayos que nos ayudan a conocer mejor la patología y su evolución en colectivos heterogéneos de pacientes con AME. Todo ello nos ayuda a entender también las necesidades de la comunidad de pacientes y buscar las oportunidades de mejora de su calidad de vida».
La Covid-19 ha restado visibilidad a estas enfermedades. Así, «la comunidad de pacientes de atrofia muscular espinal, como ha ocurrido con otros colectivos, también lo ha sufrido de pleno. Dado que son pacientes de alto riesgo que necesitan no sólo un tratamiento farmacológico, sino una atención multidisciplinar (como la rehabilitación física y respiratoria, entre otras) que se ha visto afectada por la evolución de la pandemia. Conscientes de ello, hemos estado en contacto estrecho con la comunidad de pacientes para entender su situación y hemos seguido trabajando durante todo este tiempo en actividades de concienciación y visibilización de enfermedades tan graves como la AME, que tienen un gran impacto en la vida de los pacientes. pacientes. Creemos que es importante seguir dando voz a estos pacientes, incluso en situaciones tan extraordinarias como la que estamos atravesando desde hace unos meses con el coronavirus, y ser conscientes de que paralelamente al coronavirus existen comunidades de pacientes que requieren atención constante a nivel social y sanitario».
En lo que a inversión en I+D+i se refiere, Benguria explica que los ensayos clínicos y la investigación que tienen en marcha en todo el mundo siguen su curso: «Estamos monitorizando muy de cerca esta situación dinámica actual y es posible que las precauciones que se están tomando frente a la Covid-19 puedan afectar el calendario de algunos de nuestros ensayos clínicos, ya sea en el reclutamiento de pacientes o en las actividades de seguimiento. Pero, a pesar de las circunstancias difíciles que estamos atravesando, en nuestros planes no está interrumpir nuestra actividad de I+D, ya que de nuestro compromiso con los pacientes que sufren enfermedades neurológicas graves como la AME, la esclerosis múltiple, el alzhéimer, la ELA o el párkinson es firme».
De hecho, para 2021 Biogen seguirá trabajando «para desarrollar tratamientos en áreas con grandes necesidades médicas no cubiertas como Lupus, ELA, Parkinson, Coroideremia o Alzheimer. No nos rendimos. Es nuestro compromiso con la sociedad y con el sistema nacional de salud, mientras combinamos la innovación con la apuesta por la sostenibilidad a través de nuestro portfolio de tratamientos biosimilares. Además de todo ello, para Biogen es muy importante trabajar y colaborar con todos los actores del sistema sanitario para asegurar que los pacientes tienen acceso a los tratamientos existentes y para consensuar fórmulas que incentiven la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos donde actualmente no hay opciones. El gran progreso que se ha dado en los últimos años está directamente relacionado con la implementación de la Regulación Europea de Medicamentos Huérfanos y Pediátricos en el año 2000. Esta regulación ha sido clave para estimular el desarrollo de nuevos tratamientos para pacientes que hasta entonces han vivido con enfermedades muy poco frecuentes sin ninguna opción de tratamiento disponible. Mantener por tanto unos fuertes incentivos que apoyen esta innovación, así como un marco regulatorio que proteja los esfuerzos inversores de las compañías, es esencial y una fuente de esperanza para los pacientes y familiares en España y en el resto de Europa», concluye Benguria.