EE.UU. autoriza con polémica un nuevo fármaco contra el alzhéimer
La FDA aprueba el medicamento tras un intenso debate sobre su eficacia y seguridad
La Administración para Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, en sus siglas en inglés) ha autorizado este lunes el uso de un nuevo fármaco contra el alzhéimer. Se trata de aducanumab, de la farmacéutica Biogen, y es el primer medicamento en casi dos décadas contra esta enfermedad al que se le da luz verde. El aducanumab se convierte en el primer fármaco que trata el proceso de avance del alzhéimer. Ralentiza los problemas de memoria y de capacidad cognitiva en la fase temprana de la enfermedad con un tratamiento intravenoso mensual a precio de oro. El tratamiento del controvertido medicamento podría superar los 40.000 euros.
Limpiar el cerebro
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal que combate las acumulaciones de la proteína amiloide en el cerebro de los pacientes de Alzheimer, y que está detrás de una de las teorías de cómo funciona la enfermedad.
La autorización está cargada de polémica porque muchos expertos han dudado de la eficacia del fármaco. El comité independiente de asesores de la FDA rechazó el pasado noviembre dar su apoyo al medicamento por dudas sobre su impacto beneficioso y sobre posibles riesgos registrados durante los ensayos clínicos.
Frente a ellos, los grupos de defensa de pacientes han presionado con fuerza para la autorización, ante una enfermedad dolorosa y para la que los cinco fármacos hasta ahora en el mercado no ofrecían grandes resultados.
Autorización acelerada
La FDA autorizó el uso del fármaco con la condición de que Biogen desarrolle ensayos clínicos con el medicamento ya en el mercado para entender mejor su efectividad y sus riesgos. Es un sistema de ‘autorización acelerada’, diseñado para permitir la entrada en el mercado de fármacos cuando hay escasez de tratamientos para enfermedades serias. Se ha utilizado, por ejemplo, en algunos medicamentos contra el cáncer.
Pero será difícil para la farmacéutica reclutar participantes que quieran exponerse a que les traten con placebo y los resultados, en una enfermedad que avanza con lentitud, tardarán mucho en conocerse. «Una vez que el producto se aprueba, no hay marcha atrás», aseguró a ‘The New York Times’ Caleb Alexander, un epidemiólogo y experto en seguridad de medicamentos que trabaja en la Facultad de Salud Pública de la Universidad Johns Hopkins y que ha participado en el comité asesor de la FDA. «No hay manera de recuperar la oportunidad de entender si el producto funciona o no de verdad en el proceso posterior a la autorización», añadió Alexander, que cuando el comité se pronunció contra la autorización declaró que no entendía «cómo la FDA puede concluir que hay evidencias sustanciales de efectividad».
Diez de los once miembros de aquel comité consideraron que no era «razonable» que los ensayos hasta el momento con el fármaco fueran «pruebas significativas de la efectividad de aducanumab para el tratamiento del alzhéimer».
Riesgo de hemorragia
Los críticos argumentan que la decisión de la FDA es una rebaja peligrosa en los estándares de autorización de medicamentos
Parte de la polémica tiene que ver con esos ensayos. Dos de ellos se detuvieron en 2019 tras determinarse que el fármaco no ofrecía evidencias de ralentización de los problemas cognitivos de la enfermedad. Pocos meses después, Biogen mostró otros datos en los que se aseguraba que con más dosis y durante más tiempo el fármaco tenía efectividad: uno de los estudios apuntaba a que el 22% de los pacientes veía su deterioro cognitivo ralentizado frente a los que recibieron placebo. Los ensayos clínicos también mostraron algunos riesgos del fármaco –leves inflamaciones y derrames cerebrales– que, para algunos, no son compensados por los beneficios.
Los críticos argumentan que la decisión de la FDA resulta una rebaja peligrosa de los estándares en la autorización de fármacos, pero la noticia fue celebrada por organizaciones de lucha contra el alzhéimer y organizaciones de pacientes y familias. Algunos, como Ronald Petersen, director del Centro de Investigación de Alzheimer de la Clínica Mayo, considera que es un «plus para los pacientes». Y que, aunque «no es la penicilina del alzhéimer», sí es una «estrategia terapéutica razonable». Biogen también ha pedido la aprobación en la UE