El fármaco esperanzador contra la ELA que se busca en Amazon

▶Los médicos alertan del uso sin control de un tratamiento que solo se ha autorizado en Canadá ▶España ya ha empezado a reclutar pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

Tiempo es lo único que no tienen los enfermos de ELA o de Esclerosis Lateral Amiotrófica, un nombre complejo que suele confundirse con esclerosis múltiple, un trastorno con el que solo comparte el primer nombre. La ELA es una enfermedad cruel que deteriora las condiciones físicas de sus víctimas. Poco a poco, los músculos se van paralizando hasta perder el control del cuerpo mientras la cabeza conserva sus facultades intactas. El enfermo queda encerrado en su propio cuerpo sin que la ciencia pueda hacer nada para evitarlo.

Cualquier novedad terapéutica es acogida con esperanza y corre como la pólvora entre los chats que comparten pacientes de todo el mundo. La atención ahora está en Albrioza, un nuevo medicamento que pese no haber completado todas las fases de investigación ha sido aprobado en Canadá. La agencia reguladora canadiense ha autorizado su utilización con los resultados vistos en solo 137 pacientes. Aunque su visto bueno es condicionado, podría revertir el permiso si al terminar los estudios los resultados no son tan satisfactorios y no se demuestra finalmente beneficios para los pacientes.

Curiosamente, la luz verde de Canadá, el primer país en hacerlo, llega apenas unas semanas después de que Estados Unidos no considerara suficientes los datos obtenidos para hacer una aprobación acelerada y se emplazara al 29 de septiembre para retomar la decisión. El comité que asesora a la FDA sobre los fármacos del sistema nervioso votó en contra de su aprobación acelerada alegando que los datos del estudio clínico de la compañía farmacéutica no habían logrado establecer que fuera eficaz contra la enfermedad.

De nada sirvió que cuarenta neurólogos estadounidense especializados en la enfermedad enviaran una carta a la FDA, la Agencia del Medicamento de Estados Unidos, urgiendo su aprobación. Ni que a la carta le siguieran miles de correos electrónicos de enfermos, familiares y cuidadores.

Sin embargo, Canadá ha justificado su decisión «por las escasas opciones terapéuticas con las que cuentan los enfermos de ELA». «Ahora los beneficios de Albrioza superan los riesgos», argumenta el Ministerio de Sanidad canadiense que se ha convertido en el primer país en autorizarlo.

Fuera de Canadá, muchos pacientes no se conforman con la espera y la desesperación les está llevando a buscar fórmulas para sortear las dudas de las agencias reguladoras de sus países. Hay pacientes que ya buscan cómo conseguir el medicamento en Canadá o comprarlo en Amazon. No son solo rumores, a Mónica Povedano, una de las especialistas de referencia en ELA en España también le han preguntado por la posibilidad de conseguirlo. Sabe que la posibilidad circula por chats de enfermos. O buscan el tratamiento o los compuestos para fabricarse un cóctel farmacológico. Pero ella pide paciencia: «La prisa no ayuda, los ensayos clínicos son cada vez más cortos y son los que nos pueden proporcionar respuestas globales para valorar si el medicamento realmente funciona. No desconcertemos a los pacientes; no apoyemos esa idea», pide.

El nuevo fármaco es, en realidad, la combinación de dos compuestos conocidos: el ácido taurursodeoxicólico, eficaz contra la enfermedad de Huntington, y el fenilbutirato de sodio, fármaco usado para tratar un trastorno de la urea que padecen recién nacidos.

Con estos dos principios se busca proteger a las neuronas y revertir la disfunción de dos estructuras en las células: las mitocondrias y el retículo endoplásmico.

Su administración es sencilla. No se toma en forma de pastilla pero sí por vía oral, con unos polvos disueltos en el agua con sabor amargo que se toman dos veces al día o se ingiere a través de una sonda de alimentación.

La investigación sigue su curso en Europa. Los pacientes españoles tendrán, en breve, la oportunidad de probarlo. El laboratorio Amylyx completará su investigación en un ensayo clínico más amplio, con 600 voluntarios, en el que participan tres hospitales españoles: el Hospital del Mar, el de Bellvitge (ambos en Barcelona) y el hospital La Fe de Valencia. Povedano, jefe de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona de Neurología de Bellvit

ge es uno de los especialistas que lo pondrán a prueba.

A este ensayo están llamados los enfermos con ELA que llevan menos de dos años de evolución de la enfermedad. «Pero si el tratamiento consigue su aprobación estará destinado para todos los pacientes, sea cual sea su evolución», advierte Povedano, también patrona de la Fundación Luzón.

«Con los pies en el suelo»

Hasta que termine la investigación prefiere no evaluar el nuevo tratamiento. «Estamos viendo resultados esperanzadores. Retrasa la progresión de la enfermedad, pero no hay un efecto ‘milagro’. El objetivo con este medicamento no es mejorar la supervivencia sino conseguir que la pérdida motora, de la deglución o de la musculatura respiratoria sea más lenta», explica.

Jorge Murillo, presidente de la asociación Araela, será de los que esperará a los resultados de la investigación. «Hay que tener esperanza en la ciencia pero siempre con los pies en el suelo. Necesitamos los ensayos clínicos que demuestren una eficacia considerable y real, no resultados ambiguos».