Te­ra­pias in­no­va­do­ras pa­ra las en­fer­me­da­des ra­ras

El Economista - Sanidad - - OPINIÓN - Ele­na Mo­li­na Di­rec­to­ra ge­ne­ral de So­bi en Es­pa­ña y Por­tu­gal

La preo­cu­pa­ción so­cial y el co­no­ci­mien­to de las en­fer­me­da­des ra­ras han au­men­ta­do sen­si­ble­men­te en los úl­ti­mos años, gra­cias a la la­bor de las aso­cia­cio­nes de pa­cien­tes pa­ra ha­cer vi­si­bles los re­tos a los que se en­fren­tan dia­ria­men­te los pa­cien­tes y sus fa­mi­lias. La ma­yo­ría de es­tas pa­to­lo­gías son gra­ves, cró­ni­cas y pro­gre­si­vas, con ne­ce­si­da­des clí­ni­cas y so­cia­les no cu­bier­tas. A pe­sar de los avan­ces, los nú­me­ros ha­blan por sí so­los: exis­ten cer­ca de 7.000 en­fer­me­da­des ra­ras que, en to­tal, afec­tan al 7 por cien­to de la po­bla­ción mun­dial. Sin em­bar­go, so­lo un 6 por cien­to de es­tas pa­to­lo­gías dis­po­ne de tra­ta­mien­to. El nú­me­ro li­mi­ta­do de me­di­ca­men­tos apro­ba­dos en re­la­ción al con el de en­fer­me­da­des po­co fre­cuen­tes co­no­ci­das ha­ce que sea ur­gen­te el de­sa­rro­llo de nue­vos tra­ta­mien­tos. Las em­pre­sas far­ma­céu­ti­cas en es­ta área tie­nen el com­pro­mi­so de in­ves­ti­gar y desa­rro­llar tra­ta­mien­tos pa­ra es­tas en­fer­me­da­des.

So­bi es una com­pa­ñía pio­ne­ra en en­fer­me­da­des ra­ras y po­co pre­va­len­tes, que co­men­zó su an­da­du­ra en los años 30 con el de­sa­rro­llo de tra­ta­mien­tos pa­ra pa­cien­tes con he­mo­fi­lia. Ac­tual­men­te, con­ti­núa tra­ba­jan­do en la in­ves­ti­ga­ción de me­di­ca­men­tos huér­fa­nos y tra­ta­mien­tos pa­ra en­fer­me­da­des como la he­mo­fi­lia Ay B, la ti­ro­si­ne­mia he­re­di­ta­ria ti­po I, en­fer­me­da­des del ci­clo de la urea, en­fer­me­da­des au­to­in­fla­ma­to­rias, la con­trac­tu­ra de Du­puy­tren o la en­fer­me­dad de La Pey­ro­nie.

Hoy en día la com­pa­ñía es­tá for­ma­da por más de 800 em­plea­dos y es­tá pre­sen­te en 24 paí­ses, pro­por­cio­nan­do tra­ta­mien­tos y ser­vi­cios en 67 paí­ses del mun­do. El com­pro­mi­so de So­bi con el pa­cien­te y la in­ves­ti­ga­ción se re­fle­ja en la in­ver­sión que rea­li­za en I+D, des­ti­nan­do un 25 por cien­to de sus be­ne­fi­cios bru­tos.

En el úl­ti­mo año, y có­mo re­sul­ta­do de la co­la­bo­ra­ción en el de­sa­rro­llo clí­ni­co con Bio­ve­ra­tiv, he­mos lan­za­do en Eu­ro­pa y Orien­te Me­dio ef­tre­no­na­cog al­fa, rFIXFc, un fac­tor de coa­gu­la­ción de vi­da me­dia ex­ten­di­da, pa­ra el tra­ta­mien­to de la he­mo­fi­lia B, y ef­mo­roc­to­cog al­fa, un fac­tor VIII de coa­gu­la­ción re­com­bi­nan­te hu­mano de vi­da me­dia ex­ten­di­da, pro­teí­na de fu­sión Fc (rFVIIIFc) pa­ra el tra­ta­mien­to de la he­mo­fi­lia A. Es­tos fac­to­res de vi­da me­dia ex­ten­di­da pue­den su­po­ner un cam­bio en el pa­ra­dig­ma del tra­ta­mien­to de la he­mo­fi­lia. Aun­que la he­mo­fi­lia nos es fa­mi­liar a to­dos, po­cos co­no­cen

A pe­sar de los avan­ces, los nú­me­ros ha­blan por sí so­los: exis­ten cer­ca de 7.000 en­fer­me­da­des ra­ras que, en to­tal, afec­tan al 7% de la po­bla­ción mun­dial. Sin em­bar­go, so­lo un 6% de es­tas pa­to­lo­gías dis­po­ne ac­tual­men­te de tra­ta­mien­to

có­mo afec­ta a la vi­da de los que la pa­de­cen y a su en­torno. No es fá­cil ser ni­ño y no po­der ju­gar como el res­to de tus ami­gos por mie­do a los gol­pes o te­ner que ad­mi­nis­trar­te el tra­ta­mien­to in­tra­ve­no­so de tres a cua­tro ve­ces por se­ma­na.

Con los fac­to­res de vi­da me­dia ex­ten­di­da es­pe­ra­mos que la ca­li­dad de vi­da de los ni­ños y adul­tos afec­ta­dos por la en­fer­me­dad me­jo­re, pro­lon­gan­do el tiem­po en­tre in­yec­cio­nes y au­men­tan­do la pro­tec­ción pa­ra evi­tar he­mo­rra­gias. Pe­ro no so­lo de­be­mos ha­blar de los avan­ces en el de­sa­rro­llo y co­mer­cia­li­za­ción de tra­ta­mien­tos, tam­bién he­mos da­do un gran pa­so en el com­pro­mi­so so­cial con los pa­cien­tes de he­mo­fi­lia en paí­ses en vías de de­sa­rro­llo. Has­ta aho­ra, So­bi y Bio­ve­ra­tiv han do­na­do, a tra­vés de un pro­gra­ma de la Fe­de­ra­ción Mun­dial de He­mo­fi­lia, tra­ta­mien­tos pa­ra 11.000 per­so­nas con he­mo­fi­lia en 40 paí­ses, lo que ha ayu­da­do a du­pli­car el por­cen­ta­je de ni­ños que re­ci­ben tra­ta­mien­to en es­tos paí­ses.

Ade­más, en 2016 avan­za­ron otros pro­duc­tos en de­sa­rro­llo; en el área de las en­fer­me­da­des in­fla­ma­to­rias y au­to­in­mu­nes se co­men­za­ron dos en­sa­yos clí­ni­cos con Ana­kin­ra, uno pa­ra eva­luar su efi­ca­cia y se­gu­ri­dad en gota agu­da y otro en en­fer­me­dad de Still. Tam­bién, a fi­na­les de 2016 la Co­mi­sión Eu­ro­pea con­ce­dió la de­sig­na­ción de me­di­ca­men­to huér­fano pa­ra una mo­lé­cu­la en de­sa­rro­llo, una sul­fa­mi­da­sa hu­ma­na re­com­bi­nan­te mo­di­fi­ca­da quí­mi­ca­men­te pa­ra el tra­ta­mien­to del Sín­dro­me de San­fi­lip­po. To­do es­to ha­ce que como com­pa­ñía mi­re­mos al fu­tu­ro con gran ilu­sión y con el com­pro­mi­so de ha­cer reali­dad es­tos tra­ta­mien­tos.

Aun así, to­da­vía nos que­da mu­cho por ha­cer. En­tre los re­tos más im­por­tan­tes a los que nos en­fren­ta­re­mos los pró­xi­mos años es­tá el ase­gu­rar el ac­ce­so al diag­nós­ti­co y a los nue­vos tra­ta­mien­tos de una ma­ne­ra res­pon­sa­ble, ase­gu­ran­do la sos­te­ni­bi­li­dad del sis­te­ma sa­ni­ta­rio. El au­men­to de tra­ta­mien­tos dis­po­ni­bles pa­ra en­fer­me­da­des ra­ras es una preo­cu­pa­ción pa­ra los res­pon­sa­bles sa­ni­ta­rios de to­dos los paí­ses, de­bi­do al im­pac­to que pue­den te­ner en los pre­su­pues­tos. El ac­ce­so a prue­bas diag­nós­ti­cas y a me­di­ca­men­tos huér­fa­nos es he­te­ro­gé­neo si ha­ce­mos una com­pa­ra­ti­va en­tre paí­ses Eu­ro­peos. Las res­tric­cio­nes pre­su­pues­ta­rias pue­den ser cla­ra­men­te res­pon­sa­bles del re­tra­so en el ac­ce­so a es­tos tra­ta­mien­tos, que no en­ca­jan en los aná­li­sis cos­te-efec­ti­vi­dad de los me­di­ca­men­tos con­ven­cio­na­les. Es­to ocu­rre tam­bién en nues­tro país, tan­to en lo que res­pec­ta al ám­bi­to na­cio­nal, como al el au­to­nó­mi­co y hos­pi­ta­la­rio. Es­tas di­fe­ren­cias tie­nen im­pli­ca­cio­nes muy im­por­tan­tes, ya que se crean si­tua­cio­nes de fal­ta de ac­ce­so e inequi­dad pa­ra los pa­cien­tes.

Ne­ce­si­ta­mos desa­rro­llar un sis­te­ma que va­lo­re las dis­tin­tas ca­rac­te­rís­ti­cas de es­tos tra­ta­mien­tos, de ma­ne­ra sis­te­má­ti­ca y trans­pa­ren­te; ne­ce­si­ta­mos el diá­lo­go res­pon­sa­ble en­tre los la­bo­ra­to­rios y los re­pre­sen­tan­tes de la sa­ni­dad pú­bli­ca, con la par­ti­ci­pa­ción de los pro­fe­sio­na­les sa­ni­ta­rios y los pa­cien­tes pa­ra po­der en­ten­der me­jor el va­lor de es­tos me­di­ca­men­tos y que el re­sul­ta­do sea sos­te­ni­ble pa­ra el Sis­te­ma Na­cio­nal de Sa­lud; y ne­ce­si­ta­mos do­tar de re­cur­sos es­pe­cí­fi­cos a es­ta área, pa­ra que la Es­tra­te­gia en En­fer­me­da­des Ra­ras del Sis­te­ma Na­cio­nal de Sa­lud pue­da re­sol­ver los pro­ble­mas a los que, día a día, se en­fren­tan los pa­cien­tes y sus fa­mi­lias.

El au­men­to de tra­ta­mien­tos dis­po­ni­bles pa­ra en­fer­me­da­des ra­ras es una preo­cu­pa­ción pa­ra los res­pon­sa­bles sa­ni­ta­rios de to­dos los paí­ses, de­bi­do al im­pac­to que pue­den te­ner en los pre­su­pues­tos

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