Sy­len­tis, a la van­guar­dia en en­fer­me­da­des of­tal­mo­ló­gi­cas

La lí­nea de tra­ba­jo más avan­za­da es la de of­tal­mo­lo­gía. Tra­ba­ja­mos con una tec­no­lo­gía que se lla­ma ARN de in­ter­fe­ren­cia (ARNi) pa­ra el de­sa­rro­llo de fár­ma­cos in­no­va­do­res a tra­vés del si­len­cia­mien­to gé­ni­co

El Economista - Sanidad - - OPINIÓN - Ana Isa­bel Ji­mé­nez Di­rec­to­ra de Ope­ra­cio­nes Eje­cu­ti­vas y I+D de Sy­len­tis

Somos una com­pa­ñía bio­tec­no­ló­gi­ca que per­te­ne­ce­mos al Gru­po Phar­maMar. Se fun­dó ha­ce una dé­ca­da y du­ran­te es­te tiem­po he­mos tra­ba­ja­do en la in­ves­ti­ga­ción de nue­vos tra­ta­mien­tos pa­ra en­fer­me­da­des of­tal­mo­ló­gi­cas, in­fla­ma­to­rias y del Sis­te­ma Ner­vio­so Cen­tral. A día de hoy, la lí­nea de tra­ba­jo en la que he­mos avan­za­do más rá­pi­do es la de of­tal­mo­lo­gía con al­ter­na­ti­vas te­ra­péu­ti­cas pa­ra el sín­dro­me de ojo se­co, glau­co­ma, alergias ocu­la­res y en­fer­me­da­des de la re­ti­na. De to­das ellas, sín­dro­me de ojo se­co es la pri­me­ra pa­to­lo­gía a la que nos di­ri­gi­mos.

Tra­ba­ja­mos con una tec­no­lo­gía que se lla­ma RNA de in­ter­fe­ren­cia (RNAi) pa­ra el de­sa­rro­llo de fár­ma­cos in­no­va­do­res a tra­vés del si­len­cia­mien­to gé­ni­co. Se tra­ta de una tec­no­lo­gía bas­tan­te es­ta­ble­ci­da en el mun­do an­glo­sa­jón. No­so­tros somos la úni­ca em­pre­sa a ni­vel mun­dial que desa­rro­lla te­ra­pias ba­sa­das en ella pa­ra el tra­ta­mien­to del sín­dro­me de ojo se­co.

La cla­ve de su éxi­to re­si­de en que blo­quea la sín­te­sis de pro­teí­nas de ma­ne­ra efi­caz. Es una po­ten­te he­rra­mien­ta que avan­za con fi­nes te­ra­péu­ti­cos de­bi­do a que to­das las cé­lu­las con­tie­nen la ma­qui­na­ria ne­ce­sa­ria pa­ra po­ner en mar­cha los pro­ce­sos me­dia­dos por el RNAi y to­dos los ge­nes son dia­nas po­ten­cia­les.

Es­ta tec­no­lo­gía pre­sen­ta cier­tas ven­ta­jas fren­te a la in­ves­ti­ga­ción de otro ti­po de te­ra­pias. Por ejem­plo, un de­sa­rro­llo es­pe­cí­fi­co fren­te a la diana te­ra­péu­ti­ca so­bre la que se quie­re ac­tuar -en es­te ca­so so­bre los re­cep­to­res de la cap­sai­ci­na (TRPV1)-, una gran es­pe­ci­fi­ci­dad de ac­ción y un re­du­ci­do nú­me­ro de efec­tos se­cun­da­rios. Los com­pues­tos ba­sa­dos en RNAi su­po­nen un nue­vo me­ca­nis­mo de ac­ción far­ma­co­ló­gi­co y ac­túan in­hi­bien­do la sín­te­sis de pro­teí­nas es­pe­cí­fi­cas, mien­tras que los fár­ma­cos tra­di­cio­na­les se di­ri­gen fren­te a las ya exis­ten­tes.

A día de hoy se co­mer­cia­li­zan cua­tro fár­ma­cos a par­tir de la tec­no­lo­gía del RNA de in­ter­fe­ren­cia pa­ra el tra­ta­mien­to de la re­ti­ni­tis en pa­cien­tes con VIH, la hi­per­co­les­te­ro­le­mia fa­mi­liar, la dis­tro­fia mus­cu­lar de Du­chen­ne y la atro­fia mus­cu­lar es­pi­nal.

¿Có­mo se pue­den si­len­ciar los ge­nes?

La in­for­ma­ción de los ge­nes de un in­di­vi­duo es­tá es­cri­ta en su DNA, el cual es de­ma­sia­do gran­de pa­ra atra­ve­sar la mem­bra­na del nú­cleo. Pa­ra lo­grar man­dar la in­for­ma­ción ne­ce­sa­ria al res­to de la cé­lu­la, el DNA la trans­fie­re a una mo­lé­cu­la más pe­que­ña, el RNA men­sa­je­ro (RNAm). Es­ta mo­lé­cu­la sí que es ca­paz de

sa­lir del nú­cleo con la in­for­ma­ción ne­ce­sa­ria pa­ra la pro­duc­ción de pro­teí­nas, res­pon­sa­bles de la es­truc­tu­ra y fun­cio­na­li­dad de los te­ji­dos y ór­ga­nos de nues­tro cuer­po. Me­dian­te el RNAi eli­mi­na­mos el mol­de de las pro­teí­nas o RNAm y por tan­to blo­quea­mos de ma­ne­ra es­pe­cí­fi­ca una de­ter­mi­na­da pro­teí­na. Los com­pues­tos ba­sa­dos en la tec­no­lo­gía del RNAi sue­len te­ner un efec­to más pro­lon­ga­do que los fár­ma­cos tra­di­cio­na­les. Des­pués de la interrupci­ón del tra­ta­mien­to con un RNAi la pro­teí­na si­len­cia­da tie­ne que ser re-sin­te­ti­za­da con el fin de re­cu­pe­rar su ac­ti­vi­dad bio­ló­gi­ca; por lo tan­to, la ac­ción de es­tas mo­lé­cu­las es ge­ne­ral­men­te de lar­ga du­ra­ción. Es­ta pro­pie­dad es par­ti­cu­lar­men­te in­tere­san­te en las en­fer­me­da­des cró­ni­cas y en en­fer­me­da­des en las que el cum­pli­mien­to de la pauta de tra­ta­mien­to es un re­to, ya que la fre­cuen­cia de ad­mi­nis­tra­ción pue­de ser re­du­ci­da.

Al­gu­nas en­fer­me­da­des, como el sín­dro­me de ojo se­co, se pro­du­cen como con­se­cuen­cia de una al­te­ra­ción de de­ter­mi­na­das pro­teí­nas. Es ahí don­de la tec­no­lo­gía de Sy­len­tis, ba­sa­da en la RNAi in­ter­vie­ne re­gu­lan­do di­chos ni­ve­les.

En nues­tra com­pa­ñía he­mos desa­rro­lla­do Sir­fin­der que nos per­mi­te di­se­ñar los RNAi con po­ten­cial far­ma­co­ló­gi­co a tra­vés de una bús­que­da op­ti­mi­za­da de las se­cuen­cias más ade­cua­das del ge­no­ma hu­mano. Pa­ra ello uti­li­za­mos he­rra­mien­tas bio­in­for­má­ti­cas que nos per­mi­ten se­lec­cio­nar la se­cuen­cia de RNAi más ade­cua­da pa­ra si­len­ciar un gen diana es­pe­cí­fi­co, re­du­ci­mos los tiem­pos de in­ves­ti­ga­ción y ma­xi­mi­za­mos los re­sul­ta­dos.

Pró­xi­ma­men­te co­men­za­re­mos el en­sa­yo clí­ni­co de Fa­se III con la mo­lé­cu­la SYL1001 que se­rá el pa­so pre­vio a la so­li­ci­tud de au­to­ri­za­ción de co­mer­cia­li­za­ción. Es­ta­mos fren­te a una pa­to­lo­gía cu­yos pa­cien­tes ne­ce­si­tan al­ter­na­ti­vas te­ra­péu­ti­cas por­que a día de hoy las op­cio­nes de tra­ta­mien­to son bas­tan­te re­du­ci­das y no tra­tan el do­lor ocu­lar aso­cia­do a es­te sín­dro­me.

Aun­que pa­rez­ca una pa­to­lo­gía po­co co­no­ci­da, en reali­dad es más fre­cuen­te de lo que pen­sa­mos. A ni­vel mun­dial, apro­xi­ma­da­men­te 344 mi­llo­nes de per­so­nas lo su­fren a cau­sa de una pér­di­da cró­ni­ca de la lubricació­n y la hi­dra­ta­ción en la su­per­fi­cie del ojo. En nues­tro país, se cal­cu­la que en­tre el 10% y el 20% de la po­bla­ción lo pa­de­ce, sien­do más fre­cuen­te en mu­je­res y en per­so­nas en edad avan­za­da. ¿Cuá­les son sus sín­to­mas? Los más co­mu­nes son una cons­tan­te irri­ta­ción de la su­per­fi­cie ocu­lar, tan­to de la cór­nea como la con­jun­ti­va, pro­du­cien­do una sen­sa­ción cons­tan­te de ar­dor, pi­cor, fa­ti­ga ocu­lar, se­que­dad, sen­sa­ción de cuer­po ex­tra­ño o do­lor. En los ca­sos más se­ve­ros, con el tiem­po pue­de pro­du­cir­se la apa­ri­ción de úl­ce­ras cor­nea­les que son al­ta­men­te do­lo­ro­sas.

Es­te sín­dro­me es ca­rac­te­rís­ti­co en per­so­nas que vi­ven en paí­ses desa­rro­lla­dos a cau­sa de la con­ta­mi­na­ción, el ai­re acon­di­cio­na­do, el uso de len­ti­llas, las ope­ra­cio­nes de ci­ru­gía re­frac­ti­va o el uso con­ti­nua­do de or­de­na­do­res.

El RNA de in­ter­fe­ren­cia en el que tra­ba­ja­mos po­dría me­jo­rar a los pa­cien­tes que su­fren es­ta pa­to­lo­gía ya que es­te pro­duc­to re­du­ce los pa­rá­me­tros in­fla­ma­to­rios de la su­per­fi­cie ocu­lar, me­jo­ra la ca­li­dad de la lá­gri­ma y re­du­ce el do­lor ocu­lar aso­cia­do a es­te sín­dro­me se­co. Con­si­de­ra­mos que nues­tra mo­lé­cu­la SYL1001 po­dría ser una al­ter­na­ti­va te­ra­péu­ti­ca que po­dría me­jo­rar la ca­li­dad de vi­da de es­tos pa­cien­tes.

Nues­tra mo­lé­cu­la re­du­ce los pa­rá­me­tros in­fla­ma­to­rios de la su­per­fi­cie ocu­lar, me­jo­ra la ca­li­dad de la lá­gri­ma y re­du­ce el do­lor ocu­lar aso­cia­do a es­te sín­dro­me se­co por lo que po­dría me­jo­rar a los pa­cien­tes que su­fren es­ta pa­to­lo­gía

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